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Studie zur Enzymersatzbehandlung mit UX003 rekombinanter humaner Beta-Glucuronidase (rhGUS) bei Patienten mit Mukopolysaccharidose Typ 7, Sly-Syndrom (MPS 7) unter 5 Jahren

15. Oktober 2019 aktualisiert von: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Eine Open-Label-Studie zur UX003-rhGUS-Enzymersatztherapie bei MPS-7-Patienten unter 5 Jahren

Das primäre Ziel war die Bewertung der Wirkung der UX003-Behandlung bei pädiatrischen MPS-VII-Teilnehmern unter 5 Jahren auf Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit, bestimmt durch die Verringerung der Glykosaminoglykane (uGAG)-Ausscheidung im Urin.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

8

Phase

  • Phase 2

Erweiterter Zugriff

Verfügbar außerhalb der klinischen Studie. Siehe erweiterter Zugriffsdatensatz.

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Portugal
      • Porto, Portugal, 4099-345
        • Centro Hospitalar do Porto
  • Spanien
      • Sevilla, Spanien, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
  • Vereinigte Staaten
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Children's National Health System
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10038
        • New York University Langone Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
        • University of Utah Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Tag bis 5 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Bestätigte Diagnose von MPS 7 basierend auf einem Leukozyten- oder Fibroblasten-Glucuronidase-Enzymassay oder einem Gentest.
  2. Unter 5 Jahren zum Zeitpunkt der Einverständniserklärung.
  3. Schriftliche Einverständniserklärung des gesetzlich bevollmächtigten Vertreters, nachdem die Art der Studie erklärt wurde, und vor allen forschungsbezogenen Verfahren.

Ausschlusskriterien:

  1. Hat sich einer erfolgreichen Knochenmark- oder Stammzelltransplantation unterzogen oder hat Hinweise auf irgendeinen Grad von nachweisbarem Chimärismus mit Spenderzellen.
  2. Jede bekannte Überempfindlichkeit gegen rhGUS oder seine Hilfsstoffe, die nach Einschätzung des Prüfarztes den Probanden einem erhöhten Risiko für Nebenwirkungen aussetzt.
  3. Verwendung eines anderen Prüfpräparats (Arzneimittel oder Gerät oder Kombination) als UX003 innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening oder Anforderung eines Prüfpräparats vor Abschluss aller geplanten Studienbewertungen zu einem beliebigen Zeitpunkt während der Studie.
  4. Hat nach Ansicht des Prüfarztes einen Zustand von solcher Schwere und Akutheit, der eine sichere Teilnahme an der Studie möglicherweise nicht zulässt. Bei Patienten mit Hydrops fetalis können die laufenden Eingriffe zur Steuerung des Flüssigkeitshaushalts fortgesetzt werden; Wenn die zusätzliche Enzymersatztherapie (ERT) als Risiko einer Flüssigkeitsüberladung angesehen wird, sollte die Person ausgeschlossen werden.
  5. Hat eine gleichzeitige Krankheit oder einen Zustand, der nach Ansicht des Ermittlers das Subjekt einem hohen Risiko einer schlechten Behandlungscompliance oder eines Nichtabschlusses der Studie aussetzt oder die Teilnahme an der Studie beeinträchtigen oder die Sicherheit beeinträchtigen würde. Da hydropische Patienten eine hohe Sterblichkeitsrate haben, sollte das Todesrisiko vor dem 1. Lebensjahr nicht als ausreichend angesehen werden, um den Patienten aus der Studie für die Compliance auszuschließen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: UX003
UX003 4 mg/kg jede zweite Woche (QOW). Anfangsbehandlungszeitraum 48 Wochen. Fortsetzungszeitraum bis zu 240 Wochen.
Arzneimittel: UX003
Lösung zur intravenösen Infusion
Andere Namen:
  • rekombinante humane Beta-Glucuronidase
  • rhGUS
  • Vestronidase alfa
  • Mepsevii™
  • Vestronidase alfa-vjbk

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentuale Veränderung der uGAG-Ausscheidung gegenüber dem Ausgangswert (LC-MS/MS-DS) in Woche 48
Zeitfenster: Baseline (Woche 0), Woche 48
Flüssigchromatographie-Massenspektrometrie/Massenspektrometrie-Dermatansulfat (LS-MS/MS-DS)-Methode. Für den Teilnehmer, der zuvor mit UX003 im Rahmen eines eIND behandelt wurde, wurde die prozentuale Veränderung gegenüber dem ursprünglichen Ausgangswert verwendet.
Baseline (Woche 0), Woche 48
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs), schwerwiegenden TEAEs und Behandlungsabbrüchen aufgrund von TEAEs
Zeitfenster: Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis 30 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments. Die mittlere (SD) Behandlungsdauer betrug 98,11 (29,02) Wochen
Unerwünschtes Ereignis (AE): jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem Teilnehmer, unabhängig davon, ob es als arzneimittelbedingt angesehen wird oder nicht. Schwerwiegendes UE (SAE): ein UE oder eine vermutete Nebenwirkung, die bei jeder Dosis zu einem der folgenden Ergebnisse führt: Tod; ein lebensbedrohliches AE; stationärer Krankenhausaufenthalt oder Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthaltes; anhaltende oder erhebliche Unfähigkeit oder erhebliche Störung der Fähigkeit, normale Lebensfunktionen auszuführen; eine angeborene Anomalie/Geburtsfehler. Andere wichtige medizinische Ereignisse können nach Meinung des Prüfarztes ebenfalls als SUE betrachtet werden. Ein UE wurde als TEAE angesehen, wenn es bei oder nach der ersten Dosis auftrat und vor der ersten Dosis nicht vorhanden war, oder wenn es bei der ersten Dosis vorhanden war, aber während der Studie an Schwere zunahm. Ereignisse, die als möglicherweise, wahrscheinlich oder definitiv mit der Behandlung zusammenhängend erfasst wurden, wurden als zusammenhängend kategorisiert. Der UE-Schweregrad wurde anhand der Common Terminology Criteria for Adverse Events, Version 4.03 des National Cancer Institute, eingestuft.
Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis 30 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments. Die mittlere (SD) Behandlungsdauer betrug 98,11 (29,02) Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung von der Grundlinie im Laufe der Zeit in der Stehhöhe
Zeitfenster: Baseline, Wochen 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132
Für alle Teilnehmer (einschließlich des zuvor mit UX003 im Rahmen eines eIND behandelten Teilnehmers) wurde die letzte nicht fehlende Studienbewertung vor der ersten Dosis in dieser Studie als Ausgangswert verwendet.
Baseline, Wochen 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132
Veränderung des Z-Scores in Stehhöhe von der Grundlinie im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Baseline, Wochen 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132

Der Z-Score gibt die Anzahl der Standardabweichungen von einer Referenzpopulation (aus den CDC-Wachstumsdiagrammen) in derselben Altersgruppe und mit demselben Geschlecht an. Ein Z-Score von 0 entspricht dem Mittelwert, wobei negative Zahlen Werte anzeigen, die niedriger als der Mittelwert sind, und positive Werte höher. Höhere Z-Scores weisen auf ein besseres Ergebnis hin.

Für alle Teilnehmer (einschließlich des zuvor mit UX003 im Rahmen eines eIND behandelten Teilnehmers) wurde die letzte nicht fehlende Studienbewertung vor der ersten Dosis in dieser Studie als Ausgangswert verwendet.
Baseline, Wochen 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132
Änderung des Kopfumfangs gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Baseline, Wochen 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132
Für alle Teilnehmer (einschließlich des zuvor mit UX003 im Rahmen eines eIND behandelten Teilnehmers) wurde die letzte nicht fehlende Studienbewertung vor der ersten Dosis in dieser Studie als Ausgangswert verwendet.
Baseline, Wochen 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132
Veränderung des Z-Scores des Kopfumfangs gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Baseline, Wochen 12, 24, 36, 48

Der Z-Score gibt die Anzahl der Standardabweichungen von einer Referenzpopulation (aus den CDC-Wachstumsdiagrammen) in derselben Altersgruppe und mit demselben Geschlecht an. Ein Z-Score von 0 entspricht dem Mittelwert, wobei negative Zahlen Werte anzeigen, die niedriger als der Mittelwert sind, und positive Werte höher. Höhere Z-Scores weisen auf ein besseres Ergebnis hin.

Für alle Teilnehmer (einschließlich des zuvor mit UX003 im Rahmen eines eIND behandelten Teilnehmers) wurde die letzte nicht fehlende Studienbewertung vor der ersten Dosis in dieser Studie als Ausgangswert verwendet.
Baseline, Wochen 12, 24, 36, 48
Veränderung des Gewichts gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Baseline, Wochen 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132
Für alle Teilnehmer (einschließlich des zuvor mit UX003 im Rahmen eines eIND behandelten Teilnehmers) wurde die letzte nicht fehlende Studienbewertung vor der ersten Dosis in dieser Studie als Ausgangswert verwendet.
Baseline, Wochen 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132
Post-UX003-Wachstumsgeschwindigkeit (cm/Jahr) für Teilnehmer mit historischen Pre-UX003-Daten (innerhalb von 2 Jahren) und Post-UX003-Daten
Zeitfenster: Vorbehandlung (basierend auf Stehhöhe innerhalb von 2 Jahren vor der Behandlung), Nachbehandlung (basierend auf allen Stehhöhendaten während des Studienzeitraums bis zu 240 Wochen)
Die Wachstumsgeschwindigkeit für die Vorbehandlung basiert auf der Stehhöhe innerhalb von 2 Jahren vor der Behandlung. Die Wachstumsgeschwindigkeit für die Nachbehandlung basiert auf allen Daten zur Stehhöhe während des Studienzeitraums. Für den Teilnehmer, der zuvor mit UX003 im Rahmen eines eIND behandelt wurde, wurde die Wachstumsgeschwindigkeit für die vor der anfänglichen UX003-Behandlung und nach der anfänglichen UX003-Behandlung berechnet.
Vorbehandlung (basierend auf Stehhöhe innerhalb von 2 Jahren vor der Behandlung), Nachbehandlung (basierend auf allen Stehhöhendaten während des Studienzeitraums bis zu 240 Wochen)
Wechsel von Vorbehandlung (innerhalb von 2 Jahren) zu Nachbehandlung Wachstumsgeschwindigkeit Z-Score
Zeitfenster: Vorbehandlung (basierend auf der Stehhöhe innerhalb von 2 Jahren vor der Behandlung), Nachbehandlung (basierend auf allen Stehhöhendaten während des Studienzeitraums bis Woche 48)

Der Z-Score gibt die Anzahl der Standardabweichungen weg von einer Referenzpopulation (basierend auf Tanners Standard [Tanner et al. 1985]) in derselben Altersgruppe und bei demselben Geschlecht an. Ein Z-Score von 0 entspricht dem Mittelwert, wobei negative Zahlen Werte anzeigen, die niedriger als der Mittelwert sind, und positive Werte höher. Höhere Z-Scores weisen auf ein besseres Ergebnis hin.

Die Wachstumsgeschwindigkeit für die Vorbehandlung basiert auf der Stehhöhe innerhalb von 2 Jahren vor der Behandlung. Die Wachstumsgeschwindigkeit für die Nachbehandlung basiert auf allen Daten zur Stehhöhe während des Studienzeitraums. Für den Teilnehmer, der zuvor mit UX003 im Rahmen eines eIND behandelt wurde, wurde die Wachstumsgeschwindigkeit für die vor der anfänglichen UX003-Behandlung und nach der anfänglichen UX003-Behandlung berechnet.
Vorbehandlung (basierend auf der Stehhöhe innerhalb von 2 Jahren vor der Behandlung), Nachbehandlung (basierend auf allen Stehhöhendaten während des Studienzeitraums bis Woche 48)
Änderung der Lebermessung gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Baseline, Wochen 12, 24, 48, 96, 144
Für alle Teilnehmer (einschließlich des zuvor mit UX003 im Rahmen eines eIND behandelten Teilnehmers) wurde die letzte nicht fehlende Studienbewertung vor der ersten Dosis in dieser Studie als Ausgangswert verwendet.
Baseline, Wochen 12, 24, 48, 96, 144
Änderung der Milzmessung gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Baseline, Wochen 12, 24, 48, 96, 144
Für alle Teilnehmer (einschließlich des zuvor mit UX003 im Rahmen eines eIND behandelten Teilnehmers) wurde die letzte nicht fehlende Studienbewertung vor der ersten Dosis in dieser Studie als Ausgangswert verwendet.
Baseline, Wochen 12, 24, 48, 96, 144

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

21. Juli 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

26. März 2019

Studienabschluss (Tatsächlich)

26. März 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

12. April 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

15. April 2015

Zuerst gepostet (Schätzen)

16. April 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

30. Oktober 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

15. Oktober 2019

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • UX003-CL203
  • 2015-000104-26 (EudraCT-Nummer)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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