Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie leczenia substytucyjnego rekombinowaną ludzką beta-glukuronidazą (rhGUS) UX003 u pacjentów z mukopolisacharydozą typu 7, zespołem Sly'a (MPS 7) w wieku poniżej 5 lat

15 października 2019 zaktualizowane przez: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Otwarte badanie dotyczące enzymatycznej terapii zastępczej UX003 rhGUS u pacjentów z MPS 7 w wieku poniżej 5 lat

Głównym celem była ocena wpływu leczenia UX003 u dzieci z MPS VII w wieku poniżej 5 lat na bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność, co określono na podstawie zmniejszenia wydalania glikozoaminoglikanów z moczem (uGAG).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

8

Faza

  • Faza 2

Rozszerzony dostęp

Do dyspozycji poza badaniem klinicznym. Zobacz rozwinięty rekord dostępu.

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Hiszpania
      • Sevilla, Hiszpania, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
  • Portugalia
      • Porto, Portugalia, 4099-345
        • Centro Hospitalar do Porto
  • Stany Zjednoczone
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Children's National Health System
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10038
        • New York University Langone Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
        • University of Utah Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 dzień do 5 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Potwierdzona diagnoza MPS 7 na podstawie testu enzymatycznego glukuronidazy leukocytów lub fibroblastów lub badań genetycznych.
  2. Poniżej 5 roku życia w momencie wyrażenia świadomej zgody.
  3. Pisemna świadoma zgoda prawnie upoważnionego przedstawiciela po wyjaśnieniu charakteru badania i przed wszelkimi procedurami związanymi z badaniem.

Kryteria wyłączenia:

  1. Przeszedł udany przeszczep szpiku kostnego lub komórek macierzystych lub ma dowody na jakikolwiek stopień wykrywalnego chimeryzmu z komórkami dawcy.
  2. Jakakolwiek znana nadwrażliwość na rhGUS lub jego substancje pomocnicze, która w ocenie badacza naraża pacjenta na zwiększone ryzyko wystąpienia działań niepożądanych.
  3. Stosowanie jakiegokolwiek badanego produktu (leku, urządzenia lub kombinacji) innego niż UX003 w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym lub wymagania dotyczące jakiegokolwiek badanego środka przed zakończeniem wszystkich zaplanowanych ocen badania w dowolnym momencie badania.
  4. Ma stan o takiej ciężkości i ostrości, w opinii Badacza, który może nie pozwolić na bezpieczny udział w badaniu. W przypadku pacjentów z obrzękiem płodowym można kontynuować trwające interwencje mające na celu utrzymanie równowagi płynów; jeśli dodanie enzymatycznej terapii zastępczej (ERT) jest uważane za ryzyko przeciążenia płynami, taką osobę należy wykluczyć.
  5. Choruje na współistniejącą chorobę lub stan, który w opinii Badacza naraża uczestnika na wysokie ryzyko nieprzestrzegania zaleceń dotyczących leczenia lub nieukończenia badania lub może zakłócać udział w badaniu lub wpływać na bezpieczeństwo. Ponieważ pacjenci z obrzękiem włóknistym mają wysoki wskaźnik śmiertelności, ryzyko zgonu przed ukończeniem 1 roku życia nie powinno być uważane za wystarczające do wykluczenia pacjenta z badania pod kątem przestrzegania zaleceń.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: UX003
UX003 4 mg/kg co drugi tydzień (QOW). Początkowy okres leczenia 48 tygodni. Okres kontynuacji do 240 tygodni.
Lek: UX003
roztwór do infuzji dożylnych
Inne nazwy:
  • rekombinowana ludzka beta-glukuronidaza
  • rhGUS
  • weronidaza alfa
  • Mepsevii™
  • weronidaza alfa-vjbk

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowa zmiana wydalania uGAG w stosunku do wartości wyjściowych (LC-MS/MS-DS) w 48. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (tydzień 0), tydzień 48
Chromatografia cieczowa-spektrometria mas/spektrometria mas-siarczan dermatanu (LS-MS/MS-DS). W przypadku uczestnika wcześniej leczonego UX003 w ramach eIND zastosowano procentową zmianę w stosunku do początkowej linii bazowej.
Wartość wyjściowa (tydzień 0), tydzień 48
Liczba uczestników z nagłymi zdarzeniami niepożądanymi (TEAE), poważnymi TEAE i przerwaniem leczenia z powodu TEAE
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku do 30 dni po ostatniej dawce badanego leku. Średni (SD) czas trwania leczenia wynosił 98,11 (29,02) tygodni
Zdarzenie niepożądane (AE): każde niepożądane zdarzenie medyczne u uczestnika, niezależnie od tego, czy jest uważane za związane z lekiem, czy nie. Poważne zdarzenie niepożądane (SAE): zdarzenie niepożądane lub podejrzewane działanie niepożądane, które przy dowolnej dawce powoduje jeden z następujących skutków: śmierć; zagrażający życiu AE; hospitalizacja stacjonarna lub przedłużenie istniejącej hospitalizacji; uporczywa lub znacząca niezdolność lub istotne zaburzenie zdolności do prowadzenia normalnych funkcji życiowych; wrodzona anomalia/wada wrodzona. Inne ważne zdarzenia medyczne również mogą, zdaniem Badacza, zostać uznane za SAE. AE uznano za TEAE, jeśli wystąpiło po podaniu pierwszej dawki i nie występowało przed podaniem pierwszej dawki lub występowało przy pierwszej dawce, ale nasiliło się podczas badania. Zdarzenia zarejestrowane jako prawdopodobnie, prawdopodobnie lub zdecydowanie związane z leczeniem zostały sklasyfikowane jako powiązane. Nasilenie AE oceniano przy użyciu Common Terminology Criteria for Adverse Events Narodowego Instytutu Raka, wersja 4.03.
Od pierwszej dawki badanego leku do 30 dni po ostatniej dawce badanego leku. Średni (SD) czas trwania leczenia wynosił 98,11 (29,02) tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od linii bazowej w czasie w wysokości stojącej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132
W przypadku wszystkich uczestników (w tym uczestnika, który był wcześniej leczony UX003 w ramach eIND), ostatnia ocena badania, która nie została pominięta, przed podaniem pierwszej dawki w tym badaniu, została wykorzystana jako punkt odniesienia.
Wartość wyjściowa, tygodnie 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132
Zmiana w czasie w stosunku do linii bazowej w wyniku Z-Score dla wzrostu stojącego
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132

Z-score wskazuje liczbę odchyleń standardowych od populacji referencyjnej (z wykresów wzrostu CDC) w tym samym przedziale wiekowym i tej samej płci. Z-score równy 0 jest równy średniej z liczbami ujemnymi wskazującymi wartości niższe od średniej i wartości dodatnie wyższe. Wyższe wyniki Z wskazują na lepszy wynik.

W przypadku wszystkich uczestników (w tym uczestnika, który był wcześniej leczony UX003 w ramach eIND), ostatnia ocena badania, która nie została pominięta, przed podaniem pierwszej dawki w tym badaniu, została wykorzystana jako punkt odniesienia.
Wartość wyjściowa, tygodnie 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132
Zmiana od linii bazowej w czasie w obwodzie głowy
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132
W przypadku wszystkich uczestników (w tym uczestnika, który był wcześniej leczony UX003 w ramach eIND), ostatnia ocena badania, która nie została pominięta, przed podaniem pierwszej dawki w tym badaniu, została wykorzystana jako punkt odniesienia.
Wartość wyjściowa, tygodnie 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132
Zmiana od linii bazowej w czasie w Z-Score obwodu głowy
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 12, 24, 36, 48

Z-score wskazuje liczbę odchyleń standardowych od populacji referencyjnej (z wykresów wzrostu CDC) w tym samym przedziale wiekowym i tej samej płci. Z-score równy 0 jest równy średniej z liczbami ujemnymi wskazującymi wartości niższe od średniej i wartości dodatnie wyższe. Wyższe wyniki Z wskazują na lepszy wynik.

W przypadku wszystkich uczestników (w tym uczestnika, który był wcześniej leczony UX003 w ramach eIND), ostatnia ocena badania, która nie została pominięta, przed podaniem pierwszej dawki w tym badaniu, została wykorzystana jako punkt odniesienia.
Wartość wyjściowa, tygodnie 12, 24, 36, 48
Zmiana wagi od linii bazowej w czasie
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132
W przypadku wszystkich uczestników (w tym uczestnika, który był wcześniej leczony UX003 w ramach eIND), ostatnia ocena badania, która nie została pominięta, przed podaniem pierwszej dawki w tym badaniu, została wykorzystana jako punkt odniesienia.
Wartość wyjściowa, tygodnie 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132
Prędkość wzrostu po UX003 (cm/rok) dla uczestników z danymi historycznymi sprzed UX003 (w ciągu 2 lat) i po UX003
Ramy czasowe: Przed leczeniem (na podstawie wzrostu w pozycji stojącej w ciągu 2 lat przed leczeniem), Po leczeniu (na podstawie wszystkich danych dotyczących wzrostu w pozycji stojącej w okresie badania do 240 tygodni)
Szybkość wzrostu dla wstępnego leczenia opiera się na wysokości stojącej w ciągu 2 lat przed leczeniem. Szybkość wzrostu po leczeniu opiera się na wszystkich danych dotyczących wzrostu w pozycji stojącej w okresie badania. Dla uczestnika wcześniej leczonego UX003 w ramach eIND, prędkość wzrostu została obliczona dla wstępnego leczenia UX003 i po początkowym leczeniu UX003.
Przed leczeniem (na podstawie wzrostu w pozycji stojącej w ciągu 2 lat przed leczeniem), Po leczeniu (na podstawie wszystkich danych dotyczących wzrostu w pozycji stojącej w okresie badania do 240 tygodni)
Zmiana prędkości wzrostu Z-Score od okresu przed leczeniem (w ciągu 2 lat) do okresu po leczeniu
Ramy czasowe: Przed leczeniem (na podstawie wzrostu w pozycji stojącej w ciągu 2 lat przed leczeniem), Po leczeniu (na podstawie wszystkich danych dotyczących wzrostu w pozycji stojącej w okresie badania do 48. tygodnia)

Z-score wskazuje liczbę odchyleń standardowych od populacji referencyjnej (na podstawie standardu Tannera [Tanner et al. 1985]) w tym samym przedziale wiekowym iz tą samą płcią. Z-score równy 0 jest równy średniej z liczbami ujemnymi wskazującymi wartości niższe od średniej i wartości dodatnie wyższe. Wyższe wyniki Z wskazują na lepszy wynik.

Szybkość wzrostu dla wstępnego leczenia opiera się na wysokości stojącej w ciągu 2 lat przed leczeniem. Szybkość wzrostu po leczeniu opiera się na wszystkich danych dotyczących wzrostu w pozycji stojącej w okresie badania. Dla uczestnika wcześniej leczonego UX003 w ramach eIND, prędkość wzrostu została obliczona dla wstępnego leczenia UX003 i po początkowym leczeniu UX003.
Przed leczeniem (na podstawie wzrostu w pozycji stojącej w ciągu 2 lat przed leczeniem), Po leczeniu (na podstawie wszystkich danych dotyczących wzrostu w pozycji stojącej w okresie badania do 48. tygodnia)
Zmiana od linii bazowej w czasie w pomiarze wątroby
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tygodnie 12, 24, 48, 96, 144
W przypadku wszystkich uczestników (w tym uczestnika, który był wcześniej leczony UX003 w ramach eIND), ostatnia ocena badania, która nie została pominięta, przed podaniem pierwszej dawki w tym badaniu, została wykorzystana jako punkt odniesienia.
Punkt wyjściowy, tygodnie 12, 24, 48, 96, 144
Zmiana od linii podstawowej w czasie w pomiarze śledziony
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tygodnie 12, 24, 48, 96, 144
W przypadku wszystkich uczestników (w tym uczestnika, który był wcześniej leczony UX003 w ramach eIND), ostatnia ocena badania, która nie została pominięta, przed podaniem pierwszej dawki w tym badaniu, została wykorzystana jako punkt odniesienia.
Punkt wyjściowy, tygodnie 12, 24, 48, 96, 144

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

21 lipca 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

26 marca 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

26 marca 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

12 kwietnia 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

15 kwietnia 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

16 kwietnia 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

30 października 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

15 października 2019

Ostatnia weryfikacja

1 października 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • UX003-CL203
  • 2015-000104-26 (Numer EudraCT)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na UX003

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in India

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj