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Estudo do tratamento de reposição enzimática beta-glucuronidase humana recombinante UX003 (rhGUS) em pacientes com mucopolissacaridose tipo 7, síndrome de Sly (MPS 7) com menos de 5 anos de idade

15 de outubro de 2019 atualizado por: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Um estudo aberto da terapia de reposição enzimática UX003 rhGUS em pacientes com MPS 7 com menos de 5 anos de idade

O objetivo principal foi avaliar o efeito do tratamento com UX003 em participantes pediátricos com MPS VII com menos de 5 anos de idade na segurança, tolerabilidade e eficácia conforme determinado pela redução da excreção urinária de glicosaminoglicanos (uGAG).

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

8

Estágio

  • Fase 2

Acesso expandido

Disponível fora do ensaio clínico. Consulte registro de acesso expandido.

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Espanha
      • Sevilla, Espanha, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
  • Estados Unidos
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Children's National Health System
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10038
        • New York University Langone Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • University of Utah Hospital
  • Portugal
      • Porto, Portugal, 4099-345
        • Centro Hospitalar do Porto

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

1 dia a 5 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Diagnóstico confirmado de MPS 7 com base no ensaio da enzima glucuronidase de leucócitos ou fibroblastos ou teste genético.
  2. Menores de 5 anos de idade no momento do consentimento informado.
  3. Consentimento informado por escrito do Representante legalmente autorizado após a natureza do estudo ter sido explicada e antes de quaisquer procedimentos relacionados à pesquisa.

Critério de exclusão:

  1. Foi submetido a um transplante bem-sucedido de medula óssea ou células-tronco ou tem evidência de qualquer grau de quimera detectável com células de doadores.
  2. Qualquer hipersensibilidade conhecida a rhGUS ou seus excipientes que, na opinião do investigador, coloque o sujeito em risco aumentado de efeitos adversos.
  3. Uso de qualquer produto experimental (medicamento ou dispositivo ou combinação) que não seja UX003 dentro de 30 dias antes da triagem, ou exigência de qualquer agente experimental antes da conclusão de todas as avaliações de estudo agendadas a qualquer momento durante o estudo.
  4. Tem uma condição de tal gravidade e acuidade, na opinião do Investigador, que pode não permitir a participação segura no estudo. Para pacientes com hidropisia fetal, as intervenções contínuas para controlar o equilíbrio hídrico podem ser mantidas; se a adição de terapia de reposição enzimática (TRE) for considerada um risco de sobrecarga hídrica, o indivíduo deve ser excluído.
  5. Tem uma doença ou condição concomitante que, na visão do investigador, coloca o sujeito em alto risco de má adesão ao tratamento ou de não conclusão do estudo, ou que interferiria na participação no estudo ou afetaria a segurança. Como os pacientes hidrópicos têm uma alta taxa de mortalidade, o risco de morte antes de 1 ano de idade não deve ser considerado suficiente para excluir o paciente do estudo para adesão.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: UX003
UX003 4 mg/kg a cada duas semanas (QOW). Período de tratamento inicial 48 semanas. Período de continuação até 240 semanas.
Medicamento: UX003
solução para infusão intravenosa
Outros nomes:
  • beta-glucuronidase humana recombinante
  • rhGUS
  • vestronidase alfa
  • Mepsevii™
  • vestronidase alfa-vjbk

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração percentual da linha de base na excreção de uGAG (LC-MS/MS-DS) na semana 48
Prazo: Linha de base (Semana 0), Semana 48
Cromatografia líquida-espectrometria de massa/espectrometria de massa-método de sulfato de dermatan (LS-MS/MS-DS). Para o participante previamente tratado com UX003 sob um eIND, foi usada a variação percentual da linha de base inicial.
Linha de base (Semana 0), Semana 48
Número de participantes com eventos adversos emergentes de tratamento (TEAEs), TEAEs graves e interrupções devido a TEAEs
Prazo: Desde a primeira dose do medicamento em estudo até 30 dias após a última dose do medicamento em estudo. A duração média (DP) do tratamento foi de 98,11 (29,02) semanas
Evento adverso (EA): qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante, considerada ou não relacionada ao medicamento. EA grave (SAE): um EA ou suspeita de reação adversa que, em qualquer dose, resulta em qualquer um dos seguintes desfechos: morte; um EA com risco de vida; internação hospitalar ou prolongamento de internação já existente; incapacidade persistente ou significativa ou interrupção substancial da capacidade de conduzir as funções normais da vida; uma anomalia congênita/defeito de nascimento. Outros eventos médicos importantes também podem, na opinião do Investigador, ser considerados SAEs. Um EA foi considerado um TEAE se ocorreu durante ou após a primeira dose e não estava presente antes da primeira dose, ou estava presente na primeira dose, mas aumentou em gravidade durante o estudo. Eventos registrados como possivelmente, provavelmente ou definitivamente relacionados ao tratamento foram categorizados como relacionados. A gravidade do EA foi classificada usando os Critérios Comuns de Terminologia para Eventos Adversos do National Cancer Institute, Versão 4.03.
Desde a primeira dose do medicamento em estudo até 30 dias após a última dose do medicamento em estudo. A duração média (DP) do tratamento foi de 98,11 (29,02) semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração da linha de base ao longo do tempo na altura em pé
Prazo: Linha de base, semanas 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132
Para todos os participantes (incluindo o participante previamente tratado com UX003 sob um eIND), a última avaliação do estudo não ausente antes da primeira dose neste estudo foi usada como linha de base.
Linha de base, semanas 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132
Alteração da linha de base ao longo do tempo na pontuação Z da altura em pé
Prazo: Linha de base, semanas 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132

O escore Z indica o número de desvios padrão de uma população de referência (dos gráficos de crescimento do CDC) na mesma faixa etária e com o mesmo sexo. Um escore Z de 0 é igual à média com números negativos indicando valores inferiores à média e valores positivos superiores. Escores Z mais altos indicam um resultado melhor.

Para todos os participantes (incluindo o participante previamente tratado com UX003 sob um eIND), a última avaliação do estudo não ausente antes da primeira dose neste estudo foi usada como linha de base.
Linha de base, semanas 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132
Alteração da linha de base ao longo do tempo na circunferência da cabeça
Prazo: Linha de base, semanas 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132
Para todos os participantes (incluindo o participante previamente tratado com UX003 sob um eIND), a última avaliação do estudo não ausente antes da primeira dose neste estudo foi usada como linha de base.
Linha de base, semanas 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132
Alteração da linha de base ao longo do tempo no Z-Score da circunferência da cabeça
Prazo: Linha de base, semanas 12, 24, 36, 48

O escore Z indica o número de desvios padrão de uma população de referência (dos gráficos de crescimento do CDC) na mesma faixa etária e com o mesmo sexo. Um escore Z de 0 é igual à média com números negativos indicando valores inferiores à média e valores positivos superiores. Escores Z mais altos indicam um resultado melhor.

Para todos os participantes (incluindo o participante previamente tratado com UX003 sob um eIND), a última avaliação do estudo não ausente antes da primeira dose neste estudo foi usada como linha de base.
Linha de base, semanas 12, 24, 36, 48
Alteração da linha de base ao longo do tempo em peso
Prazo: Linha de base, semanas 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132
Para todos os participantes (incluindo o participante previamente tratado com UX003 sob um eIND), a última avaliação do estudo não ausente antes da primeira dose neste estudo foi usada como linha de base.
Linha de base, semanas 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132
Velocidade de crescimento pós-UX003 (cm/ano) para participantes com dados históricos pré-UX003 (dentro de 2 anos) e pós-UX003
Prazo: Pré-tratamento (com base na altura em pé dentro de 2 anos antes do tratamento), Pós-tratamento (com base em todos os dados de altura em pé durante o período de estudo até 240 semanas)
A velocidade de crescimento para o pré-tratamento é baseada na altura em pé nos 2 anos anteriores ao tratamento. A velocidade de crescimento para pós-tratamento é baseada em todos os dados de altura em pé durante o período de estudo. Para o participante previamente tratado com UX003 sob um eIND, a velocidade de crescimento foi calculada para o tratamento pré-inicial com UX003 e pós-tratamento inicial com UX003.
Pré-tratamento (com base na altura em pé dentro de 2 anos antes do tratamento), Pós-tratamento (com base em todos os dados de altura em pé durante o período de estudo até 240 semanas)
Mudança de pré-tratamento (dentro de 2 anos) para pós-tratamento de velocidade de crescimento Z-Score
Prazo: Pré-tratamento (com base na altura em pé dentro de 2 anos antes do tratamento), Pós-tratamento (com base em todos os dados de altura em pé durante o período de estudo até a Semana 48)

O escore Z indica o número de desvios padrão de uma população de referência (com base no padrão de Tanner [Tanner et al. 1985]) na mesma faixa etária e com o mesmo sexo. Um escore Z de 0 é igual à média com números negativos indicando valores inferiores à média e valores positivos superiores. Escores Z mais altos indicam um resultado melhor.

A velocidade de crescimento para o pré-tratamento é baseada na altura em pé nos 2 anos anteriores ao tratamento. A velocidade de crescimento para pós-tratamento é baseada em todos os dados de altura em pé durante o período de estudo. Para o participante previamente tratado com UX003 sob um eIND, a velocidade de crescimento foi calculada para o tratamento pré-inicial com UX003 e pós-tratamento inicial com UX003.
Pré-tratamento (com base na altura em pé dentro de 2 anos antes do tratamento), Pós-tratamento (com base em todos os dados de altura em pé durante o período de estudo até a Semana 48)
Mudança da linha de base ao longo do tempo na medição do fígado
Prazo: Linha de base, semanas 12, 24, 48, 96, 144
Para todos os participantes (incluindo o participante previamente tratado com UX003 sob um eIND), a última avaliação do estudo não ausente antes da primeira dose neste estudo foi usada como linha de base.
Linha de base, semanas 12, 24, 48, 96, 144
Alteração da linha de base ao longo do tempo na medição do baço
Prazo: Linha de base, semanas 12, 24, 48, 96, 144
Para todos os participantes (incluindo o participante previamente tratado com UX003 sob um eIND), a última avaliação do estudo não ausente antes da primeira dose neste estudo foi usada como linha de base.
Linha de base, semanas 12, 24, 48, 96, 144

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

21 de julho de 2015

Conclusão Primária (Real)

26 de março de 2019

Conclusão do estudo (Real)

26 de março de 2019

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

12 de abril de 2015

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

15 de abril de 2015

Primeira postagem (Estimativa)

16 de abril de 2015

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

30 de outubro de 2019

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

15 de outubro de 2019

Última verificação

1 de outubro de 2019

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • UX003-CL203
  • 2015-000104-26 (Número EudraCT)

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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