Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus UX003-rekombinantti ihmisen beeta-glukuronidaasin (rhGUS) entsyymikorvaushoidosta tyypin 7 mukopolysakkaridoosin (MPS 7) Sly-oireyhtymässä (MPS 7) alle 5-vuotiailla potilailla

tiistai 15. lokakuuta 2019 päivittänyt: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Avoin tutkimus UX003 rhGUS -entsyymikorvaushoidosta MPS 7:llä alle 5-vuotiailla potilailla

Ensisijaisena tavoitteena oli arvioida UX003-hoidon vaikutusta alle 5-vuotiailla lapsipotilailla MPS VII -potilailla turvallisuuteen, siedettävyyteen ja tehoon virtsan glykosaminoglykaanien (uGAG) erittymisen vähenemisen perusteella.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

8

Vaihe

  • Vaihe 2

Laajennettu käyttöoikeus

Saatavilla kliinisen tutkimuksen ulkopuolella. Katso laajennettu käyttöoikeustietue.

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Espanja
      • Sevilla, Espanja, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
  • Portugali
      • Porto, Portugali, 4099-345
        • Centro Hospitalar do Porto
  • Yhdysvallat
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
        • Children's National Health System
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10038
        • New York University Langone Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
        • University of Utah Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 päivä - 5 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Vahvistettu MPS 7 -diagnoosi, joka perustuu leukosyytti- tai fibroblastiglukuronidaasientsyymimääritykseen tai geneettiseen testaukseen.
  2. Alle 5-vuotias tietoisen suostumuksen ajankohtana.
  3. Laillisesti valtuutetun edustajan kirjallinen tietoinen suostumus sen jälkeen, kun tutkimuksen luonne on selitetty ja ennen kaikkia tutkimukseen liittyviä toimenpiteitä.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Hänelle on tehty onnistunut luuydin- tai kantasolusiirto tai hänellä on todisteita havaittavissa olevasta kimeerisyydestä luovuttajasolujen kanssa.
  2. Mikä tahansa tunnettu yliherkkyys rhGUS:lle tai sen apuaineille, joka tutkijan arvion mukaan lisää koehenkilön haittavaikutusten riskiä.
  3. Minkä tahansa muun tutkimustuotteen (lääkkeen tai laitteen tai yhdistelmän) kuin UX003:n käyttö 30 päivän sisällä ennen seulontaa tai minkä tahansa tutkimusaineen vaatimus ennen kaikkien suunniteltujen tutkimusarviointien suorittamista milloin tahansa tutkimuksen aikana.
  4. Hänellä on tutkijan mielestä sellainen vakava ja terävä tila, joka ei välttämättä mahdollista turvallista tutkimukseen osallistumista. Potilailla, joilla on hydrops fetalis, voidaan jatkaa meneillään olevia toimenpiteitä nestetasapainon hallitsemiseksi; Jos entsyymikorvaushoidon (ERT) lisäämistä pidetään nesteylikuormitusriskinä, henkilö tulee sulkea pois.
  5. Hänellä on samanaikainen sairaus tai tila, joka tutkijan näkemyksen mukaan asettaa koehenkilölle suuren riskin huonosta hoitomyöntyvyydestä tai tutkimuksen suorittamatta jättämisestä, tai se häiritsisi tutkimukseen osallistumista tai vaikuttaisi turvallisuuteen. Koska hydropisilla potilailla on korkea kuolleisuus, ennen 1 vuoden ikää kuolevan kuoleman riskiä ei pitäisi pitää riittävänä potilaan sulkemiseksi pois tutkimuksesta hoitomyöntyvyyden vuoksi.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: UX003
UX003 4 mg/kg joka toinen viikko (QOW). Ensimmäinen hoitojakso 48 viikkoa. Jatkoaika jopa 240 viikkoa.
Lääke: UX003
liuos suonensisäistä infuusiota varten
Muut nimet:
  • rekombinantti ihmisen beeta-glukuronidaasi
  • rhGUS
  • vestronidaasi alfa
  • Mepsevii™
  • vestronidaasi alfa-vjbk

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Prosenttimuutos lähtötasosta uGAG-erittymisessä (LC-MS/MS-DS) viikolla 48
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viikko 0), viikko 48
Nestekromatografia-massaspektrometria/massaspektrometria-dermataanisulfaatti (LS-MS/MS-DS) -menetelmä. Osallistujalle, jota oli aiemmin hoidettu UX003:lla eIND:n alla, käytettiin prosentuaalista muutosta alkuperäisestä lähtötasosta.
Lähtötilanne (viikko 0), viikko 48
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä emergent Adverse Events (TEAE), vakavia TEAE-tapahtumia ja TEAE:n vuoksi keskeytetty
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkeannoksesta 30 päivään tutkimuslääkkeen viimeisen annoksen jälkeen. Keskimääräinen (SD) hoidon kesto oli 98,11 (29,02) viikkoa
Haittatapahtuma (AE): mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistujassa riippumatta siitä, onko kyseessä huumeeseen liittyvä vai ei. Vakava AE (SAE): AE tai epäilty haittavaikutus, joka millä tahansa annoksella johtaa johonkin seuraavista seurauksista: kuolema; hengenvaarallinen AE; sairaalahoito tai olemassa olevan sairaalahoidon pidentäminen; jatkuva tai merkittävä työkyvyttömyys tai huomattava häiriö kyvyssä suorittaa normaaleja elämäntoimintoja; synnynnäinen poikkeama/sikiövaurio. Myös muut tärkeät lääketieteelliset tapahtumat voidaan tutkijan näkemyksen mukaan katsoa vakavaksi sairaudeksi. AE katsottiin TEAE:ksi, jos se ilmeni ensimmäisen annoksen aikana tai sen jälkeen, eikä sitä ollut ennen ensimmäistä annosta tai se oli läsnä ensimmäisellä annoksella, mutta se oli vaikeutunut tutkimuksen aikana. Tapahtumat, jotka kirjattiin joko mahdollisesti, todennäköisesti tai ehdottomasti hoitoon liittyviksi, luokiteltiin liittyviksi. AE vakavuus arvioitiin National Cancer Instituten Common Terminology Criteria for Adverse Events -standardin versiolla 4.03.
Ensimmäisestä tutkimuslääkeannoksesta 30 päivään tutkimuslääkkeen viimeisen annoksen jälkeen. Keskimääräinen (SD) hoidon kesto oli 98,11 (29,02) viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos perustasosta ajan kuluessa seisomakorkeudessa
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132
Kaikille osallistujille (mukaan lukien osallistuja, joka oli aiemmin hoidettu UX003:lla eIND:n alla) viimeistä ei-puuttuvaa tutkimusarviointia ennen ensimmäistä annosta tässä tutkimuksessa käytettiin lähtötilanteena.
Perustaso, viikot 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132
Muutos perustasosta ajan kuluessa seisovan korkeuden Z-pisteessä
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132

Z-pistemäärä ilmaisee standardipoikkeamien määrän vertailupopulaatiosta (CDC:n kasvukaavioista) samassa ikäryhmässä ja samaa sukupuolta. Z-pistemäärä 0 on yhtä suuri kuin keskiarvo negatiivisten lukujen ollessa keskiarvoa pienempiä ja positiivisia suurempia. Korkeammat Z-pisteet osoittavat parempaa lopputulosta.

Kaikille osallistujille (mukaan lukien osallistuja, joka oli aiemmin hoidettu UX003:lla eIND:n alla) viimeistä ei-puuttuvaa tutkimusarviointia ennen ensimmäistä annosta tässä tutkimuksessa käytettiin lähtötilanteena.
Perustaso, viikot 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132
Pään ympärysmitan muutos perustasosta ajan myötä
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132
Kaikille osallistujille (mukaan lukien osallistuja, joka oli aiemmin hoidettu UX003:lla eIND:n alla) viimeistä ei-puuttuvaa tutkimusarviointia ennen ensimmäistä annosta tässä tutkimuksessa käytettiin lähtötilanteena.
Perustaso, viikot 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132
Muutos lähtötasosta ajan myötä pään ympärysmitan Z-pisteissä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 12, 24, 36, 48

Z-pistemäärä ilmaisee standardipoikkeamien määrän vertailupopulaatiosta (CDC:n kasvukaavioista) samassa ikäryhmässä ja samaa sukupuolta. Z-pistemäärä 0 on yhtä suuri kuin keskiarvo negatiivisten lukujen ollessa keskiarvoa pienempiä ja positiivisia suurempia. Korkeammat Z-pisteet osoittavat parempaa lopputulosta.

Kaikille osallistujille (mukaan lukien osallistuja, joka oli aiemmin hoidettu UX003:lla eIND:n alla) viimeistä ei-puuttuvaa tutkimusarviointia ennen ensimmäistä annosta tässä tutkimuksessa käytettiin lähtötilanteena.
Lähtötilanne, viikot 12, 24, 36, 48
Muutos lähtötasosta ajan myötä painossa
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132
Kaikille osallistujille (mukaan lukien osallistuja, joka oli aiemmin hoidettu UX003:lla eIND:n alla) viimeistä ei-puuttuvaa tutkimusarviointia ennen ensimmäistä annosta tässä tutkimuksessa käytettiin lähtötilanteena.
Perustaso, viikot 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132
UX003:n jälkeinen kasvunopeus (cm/v) osallistujille, joilla on sekä historiallisia tietoja ennen UX003:a (2 vuoden sisällä) että UX003:n jälkeistä aikaa
Aikaikkuna: Esikäsittely (perustuu seisomakorkeuteen 2 vuoden aikana ennen hoitoa), jälkihoito (perustuu kaikkiin seisomakorkeustietoihin tutkimusjakson ajalta 240 viikkoon asti)
Esikäsittelyn kasvunopeus perustuu seisomakorkeuteen 2 vuoden sisällä ennen hoitoa. Jälkikäsittelyn kasvunopeus perustuu kaikkiin tutkimusjakson seisomakorkeustietoihin. Osallistujalle, jota oli aiemmin hoidettu UX003:lla eIND:n alla, kasvunopeus laskettiin ennen alkuvaiheen UX003-hoitoa ja alkuperäisen UX003-hoidon jälkeen.
Esikäsittely (perustuu seisomakorkeuteen 2 vuoden aikana ennen hoitoa), jälkihoito (perustuu kaikkiin seisomakorkeustietoihin tutkimusjakson ajalta 240 viikkoon asti)
Muutos esikäsittelystä (2 vuoden sisällä) hoidon jälkeiseen kasvunopeuden Z-pisteeseen
Aikaikkuna: Esikäsittely (perustuu seisomakorkeuteen 2 vuoden aikana ennen hoitoa), jälkihoito (perustuu kaikkiin seisomakorkeustietoihin tutkimusjakson aikana viikkoon 48 asti)

Z-pistemäärä ilmaisee standardipoikkeamien lukumäärän vertailupopulaatiosta (Tannerin standardiin [Tanner et al. 1985] perustuen) samassa ikäryhmässä ja samaa sukupuolta. Z-pistemäärä 0 on yhtä suuri kuin keskiarvo negatiivisten lukujen ollessa keskiarvoa pienempiä ja positiivisia suurempia. Korkeammat Z-pisteet osoittavat parempaa lopputulosta.

Esikäsittelyn kasvunopeus perustuu seisomakorkeuteen 2 vuoden sisällä ennen hoitoa. Jälkikäsittelyn kasvunopeus perustuu kaikkiin tutkimusjakson seisomakorkeustietoihin. Osallistujalle, jota oli aiemmin hoidettu UX003:lla eIND:n alla, kasvunopeus laskettiin ennen alkuvaiheen UX003-hoitoa ja alkuperäisen UX003-hoidon jälkeen.
Esikäsittely (perustuu seisomakorkeuteen 2 vuoden aikana ennen hoitoa), jälkihoito (perustuu kaikkiin seisomakorkeustietoihin tutkimusjakson aikana viikkoon 48 asti)
Muutos lähtötasosta ajan mittaan maksan mittauksessa
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 12, 24, 48, 96, 144
Kaikille osallistujille (mukaan lukien osallistuja, joka oli aiemmin hoidettu UX003:lla eIND:n alla) viimeistä ei-puuttuvaa tutkimusarviointia ennen ensimmäistä annosta tässä tutkimuksessa käytettiin lähtötilanteena.
Lähtötilanne, viikot 12, 24, 48, 96, 144
Muutos perustasosta ajan mittaan pernan mittauksessa
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 12, 24, 48, 96, 144
Kaikille osallistujille (mukaan lukien osallistuja, joka oli aiemmin hoidettu UX003:lla eIND:n alla) viimeistä ei-puuttuvaa tutkimusarviointia ennen ensimmäistä annosta tässä tutkimuksessa käytettiin lähtötilanteena.
Lähtötilanne, viikot 12, 24, 48, 96, 144

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 21. heinäkuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 26. maaliskuuta 2019

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 26. maaliskuuta 2019

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Sunnuntai 12. huhtikuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 15. huhtikuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Torstai 16. huhtikuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 30. lokakuuta 2019

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 15. lokakuuta 2019

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. lokakuuta 2019

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • UX003-CL203
  • 2015-000104-26 (EudraCT-numero)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset UX003

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Sri Lanka

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa