5세 미만의 뮤코다당증 7형 슬라이 증후군(MPS 7) 환자에서 UX003 재조합 인간 베타-글루쿠로니다아제(rhGUS) 효소 대체 치료에 관한 연구

실험적: UX003

UX003 격주로 4mg/kg(QOW). 초기 치료 기간 48주. 지속 기간은 최대 240주입니다.

의약품: UX003

정맥 주입 용액

다른 이름들:

• 재조합 인간 베타-글루쿠로니다아제
• rhGUS
• 베스트로니다제 알파
• 멥세비™
• 베스트로니다제 알파-vjbk

48주차에 uGAG 배설(LC-MS/MS-DS)의 기준선 대비 백분율 변화

액체 크로마토그래피-질량 분석법/질량 분석법-더마탄 설페이트(LS-MS/MS-DS) 방법. 이전에 eIND에 따라 UX003으로 치료받은 참가자의 경우 초기 기준선에서 백분율 변화가 사용되었습니다.

치료 응급 부작용(TEAE), 심각한 TEAE 및 TEAE로 인한 중단이 있는 참여자 수

유해 사례(AE): 약물 관련 여부에 관계없이 참가자의 모든 뜻밖의 의학적 발생. 심각한 AE(SAE): 임의의 용량에서 다음 결과 중 하나를 초래하는 AE 또는 의심되는 유해 반응: 사망; 생명을 위협하는 AE; 입원환자 입원 또는 기존 입원의 연장; 지속적인 또는 상당한 무능력 또는 정상적인 생활 기능을 수행하는 능력의 상당한 장애; 선천적 기형/출생 결함. 조사자의 의견으로는 다른 중요한 의학적 이벤트도 SAE로 간주될 수 있습니다. AE는 그것이 첫 번째 투여 시 또는 그 이후에 발생하고 첫 번째 투여 전에는 존재하지 않았거나 첫 번째 투여 시에는 존재했지만 연구 동안 중증도가 증가한 경우 TEAE로 간주되었습니다. 치료와 관련이 있을 가능성이 있거나 가능성이 있거나 확실히 관련이 있는 것으로 기록된 사건은 관련된 것으로 분류되었습니다. AE 심각도는 National Cancer Institute의 Common Terminology Criteria for Adverse Events 버전 4.03을 사용하여 등급을 매겼습니다.

기준선에서 시간 경과에 따른 기립 신장의 변화

모든 참가자(eIND에 따라 이전에 UX003으로 치료받은 참가자 포함)의 경우, 이 연구에서 첫 번째 투여 전 마지막 비결측 연구 평가를 기준선으로 사용했습니다.

기립 높이 Z-점수의 기준선에서 시간 경과에 따른 변화

Z-점수는 같은 연령대와 같은 성별의 기준 인구(CDC 성장 차트에서)로부터 떨어진 표준 편차의 수를 나타냅니다. 0의 Z-점수는 음수가 평균보다 낮은 값을 나타내고 양의 값이 더 높은 것을 나타내는 평균과 같습니다. Z 점수가 높을수록 더 나은 결과를 나타냅니다.

모든 참가자(eIND에 따라 이전에 UX003으로 치료받은 참가자 포함)의 경우, 이 연구에서 첫 번째 투여 전 마지막 비결측 연구 평가를 기준선으로 사용했습니다.

시간 경과에 따른 머리 둘레의 기준선에서 변경

모든 참가자(eIND에 따라 이전에 UX003으로 치료받은 참가자 포함)의 경우, 이 연구에서 첫 번째 투여 전 마지막 비결측 연구 평가를 기준선으로 사용했습니다.

시간 경과에 따른 머리 둘레 Z-Score의 기준선에서 변경

Z-점수는 같은 연령대와 같은 성별의 기준 인구(CDC 성장 차트에서)로부터 떨어진 표준 편차의 수를 나타냅니다. 0의 Z-점수는 음수가 평균보다 낮은 값을 나타내고 양의 값이 더 높은 것을 나타내는 평균과 같습니다. Z 점수가 높을수록 더 나은 결과를 나타냅니다.

모든 참가자(eIND에 따라 이전에 UX003으로 치료받은 참가자 포함)의 경우, 이 연구에서 첫 번째 투여 전 마지막 비결측 연구 평가를 기준선으로 사용했습니다.

기준선에서 시간 경과에 따른 가중치의 변화

모든 참가자(eIND에 따라 이전에 UX003으로 치료받은 참가자 포함)의 경우, 이 연구에서 첫 번째 투여 전 마지막 비결측 연구 평가를 기준선으로 사용했습니다.

역사적 Pre-UX003(2년 이내) 및 Post-UX003 데이터를 모두 포함하는 참여자의 Post-UX003 성장 속도(cm/yr)

전처리를 위한 성장 속도는 처리 전 2년 이내의 기립 키를 기준으로 합니다. 후처리에 대한 성장 속도는 연구 기간 동안의 모든 기립 신장 데이터를 기반으로 합니다. 이전에 eIND에 따라 UX003으로 치료받은 참가자의 경우 초기 UX003 치료 전과 초기 UX003 치료 후 성장 속도를 계산했습니다.

치료 전(2년 이내)에서 치료 후 성장 속도 Z-Score로 변경

Z-점수는 같은 연령대와 같은 성별의 기준 모집단(Tanner의 표준[Tanner et al. 1985] 기반)에서 떨어진 표준 편차의 수를 나타냅니다. 0의 Z-점수는 음수가 평균보다 낮은 값을 나타내고 양의 값이 더 높은 것을 나타내는 평균과 같습니다. Z 점수가 높을수록 더 나은 결과를 나타냅니다.

전처리를 위한 성장 속도는 처리 전 2년 이내의 기립 키를 기준으로 합니다. 후처리에 대한 성장 속도는 연구 기간 동안의 모든 기립 신장 데이터를 기반으로 합니다. 이전에 eIND에 따라 UX003으로 치료받은 참가자의 경우 초기 UX003 치료 전과 초기 UX003 치료 후 성장 속도를 계산했습니다.

간 측정에서 시간 경과에 따른 기준선에서 변경

모든 참가자(eIND에 따라 이전에 UX003으로 치료받은 참가자 포함)의 경우, 이 연구에서 첫 번째 투여 전 마지막 비결측 연구 평가를 기준선으로 사용했습니다.

비장 측정에서 시간이 지남에 따라 기준선에서 변경

모든 참가자(eIND에 따라 이전에 UX003으로 치료받은 참가자 포함)의 경우, 이 연구에서 첫 번째 투여 전 마지막 비결측 연구 평가를 기준선으로 사용했습니다.