Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie av UX003 rekombinant humant beta-glukuronidas (rhGUS) enzymersättningsbehandling vid mukopolysackaridos typ 7, Sly syndrom (MPS 7) patienter yngre än 5 år

15 oktober 2019 uppdaterad av: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

En öppen studie av UX003 rhGUS enzymersättningsterapi hos MPS 7 patienter yngre än 5 år

Det primära syftet var att utvärdera effekten av UX003-behandling hos pediatriska MPS VII-deltagare under 5 år på säkerhet, tolerabilitet och effekt, bestämt genom minskningen av uringlykosaminoglykaner (uGAG) utsöndring.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

8

Fas

  • Fas 2

Utökad åtkomst

Tillgängligt utanför den kliniska prövningen. Se utökad åtkomstpost.

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20010
        • Children's National Health System
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10038
        • New York University Langone Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84132
        • University of Utah Hospital
  • Portugal
      • Porto, Portugal, 4099-345
        • Centro Hospitalar do Porto
  • Spanien
      • Sevilla, Spanien, 41013
        • Hospital Universitario Virgen Del Rocio

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 dag till 5 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Bekräftad diagnos av MPS 7 baserat på leukocyt- eller fibroblastglukuronidasenzymanalys, eller genetisk testning.
  2. Under 5 år vid tidpunkten för informerat samtycke.
  3. Skriftligt informerat samtycke från juridiskt auktoriserad representant efter att studiens karaktär har förklarats och före eventuella forskningsrelaterade procedurer.

Exklusions kriterier:

  1. Genomgått en framgångsrik benmärgs- eller stamcellstransplantation eller har bevis på någon grad av detekterbar chimärism med donatorceller.
  2. All känd överkänslighet mot rhGUS eller dess hjälpämnen som, enligt utredarens bedömning, utsätter patienten för ökad risk för biverkningar.
  3. Användning av någon undersökningsprodukt (läkemedel eller enhet eller kombination) annan än UX003 inom 30 dagar före screening, eller krav på något prövningsmedel innan alla planerade studiebedömningar genomförs när som helst under studien.
  4. Har ett tillstånd av sådan svårighet och skärpa, enligt utredarens uppfattning, som kanske inte tillåter säkert studiedeltagande. För patienter med hydrops fetalis kan de pågående interventionerna för att hantera vätskebalansen fortsätta; om tillägg av enzymersättningsterapi (ERT) anses vara en risk för vätskeöverbelastning, ska individen uteslutas.
  5. Har en samtidig sjukdom eller tillstånd som, enligt utredarens uppfattning, gör att försökspersonen löper hög risk för dålig behandlingsföljsamhet eller att inte slutföra studien, eller som skulle störa studiedeltagandet eller påverka säkerheten. Eftersom hydropicpatienter har en hög mortalitet, bör risken för död före 1 års ålder inte anses tillräcklig för att utesluta patienten från studien för följsamhet.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: UX003
UX003 4 mg/kg varannan vecka (QOW). Initial behandlingstid 48 veckor. Fortsättningstid upp till 240 veckor.
Läkemedel: UX003
lösning för intravenös infusion
Andra namn:
  • rekombinant humant beta-glukuronidas
  • rhGUS
  • vestronidas alfa
  • Mepsevii™
  • vestronidas alfa-vjbk

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Procentuell förändring från baslinjen i uGAG-utsöndring (LC-MS/MS-DS) vid vecka 48
Tidsram: Baslinje (vecka 0), vecka 48
Vätskekromatografi-masspektrometri/masspektrometri-dermatansulfat (LS-MS/MS-DS) metod. För den deltagare som tidigare behandlats med UX003 under en eIND användes procentuell förändring från initial baslinje.
Baslinje (vecka 0), vecka 48
Antal deltagare med behandling Emergent Adverse Events (TEAE), allvarliga TEAE och avbrott på grund av TEAE
Tidsram: Från den första dosen av studieläkemedlet till 30 dagar efter den sista dosen av studieläkemedlet. Genomsnittlig (SD) behandlingslängd var 98,11 (29,02) veckor
Biverkning (AE): alla ogynnsamma medicinska händelser hos en deltagare, oavsett om den anses vara drogrelaterad eller inte. Allvarlig biverkning (SAE): en biverkning eller misstänkt biverkning som vid valfri dos resulterar i något av följande resultat: död; en livshotande AE; sjukhusvistelse eller förlängning av befintlig sjukhusvistelse; ihållande eller betydande oförmåga eller betydande störning av förmågan att utföra normala livsfunktioner; en medfödd anomali/födelsedefekt. Andra viktiga medicinska händelser kan också, enligt utredarens uppfattning, betraktas som SAE. En AE ansågs vara en TEAE om den inträffade på eller efter den första dosen och inte fanns före den första dosen, eller om den var närvarande vid den första dosen men ökade i svårighetsgrad under studien. Händelser som registrerades som antingen möjligen, sannolikt eller definitivt relaterade till behandling kategoriserades som relaterade. Allvarlighetsgrad av AE graderades med hjälp av National Cancer Institutes Common Terminology Criteria for Adverse Events, version 4.03.
Från den första dosen av studieläkemedlet till 30 dagar efter den sista dosen av studieläkemedlet. Genomsnittlig (SD) behandlingslängd var 98,11 (29,02) veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ändring från baslinjen över tid i stående höjd
Tidsram: Baslinje, vecka 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132
För alla deltagare (inklusive den deltagare som tidigare behandlats med UX003 under en eIND) användes den sista icke-saknade studiebedömningen före den första dosen i denna studie som baslinje.
Baslinje, vecka 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132
Ändring från baslinjen över tid i stående höjd Z-poäng
Tidsram: Baslinje, vecka 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132

Z-poängen indikerar antalet standardavvikelser från en referenspopulation (från CDC-tillväxtdiagrammen) i samma åldersintervall och med samma kön. En Z-poäng på 0 är lika med medelvärdet med negativa tal som indikerar värden lägre än medelvärdet och positiva värden högre. Högre Z-poäng indikerar ett bättre resultat.

För alla deltagare (inklusive den deltagare som tidigare behandlats med UX003 under en eIND) användes den sista icke-saknade studiebedömningen före den första dosen i denna studie som baslinje.
Baslinje, vecka 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132
Ändra från baslinjen över tiden i huvudomkrets
Tidsram: Baslinje, vecka 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132
För alla deltagare (inklusive den deltagare som tidigare behandlats med UX003 under en eIND) användes den sista icke-saknade studiebedömningen före den första dosen i denna studie som baslinje.
Baslinje, vecka 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132
Ändring från baslinjen över tid i huvudomkrets Z-poäng
Tidsram: Baslinje, vecka 12, 24, 36, 48

Z-poängen indikerar antalet standardavvikelser från en referenspopulation (från CDC-tillväxtdiagrammen) i samma åldersintervall och med samma kön. En Z-poäng på 0 är lika med medelvärdet med negativa tal som indikerar värden lägre än medelvärdet och positiva värden högre. Högre Z-poäng indikerar ett bättre resultat.

För alla deltagare (inklusive den deltagare som tidigare behandlats med UX003 under en eIND) användes den sista icke-saknade studiebedömningen före den första dosen i denna studie som baslinje.
Baslinje, vecka 12, 24, 36, 48
Förändring från baslinjen över tiden i vikt
Tidsram: Baslinje, vecka 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132
För alla deltagare (inklusive den deltagare som tidigare behandlats med UX003 under en eIND) användes den sista icke-saknade studiebedömningen före den första dosen i denna studie som baslinje.
Baslinje, vecka 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132
Tillväxthastighet efter UX003 (cm/år) för deltagare med både historiska data före UX003 (inom 2 år) och efter UX003
Tidsram: Förbehandling (baserat på ståhöjd inom 2 år före behandling), efterbehandling (baserat på alla data om ståhöjd under studieperioden upp till 240 veckor)
Tillväxthastigheten för förbehandling baseras på ståhöjd inom 2 år före behandling. Tillväxthastigheten för efterbehandling är baserad på alla stående höjddata under studieperioden. För den deltagare som tidigare behandlats med UX003 under en eIND, beräknades tillväxthastigheten för pre-initial UX003-behandling och efter initial UX003-behandling.
Förbehandling (baserat på ståhöjd inom 2 år före behandling), efterbehandling (baserat på alla data om ståhöjd under studieperioden upp till 240 veckor)
Ändring från förbehandling (inom 2 år) till efterbehandling tillväxthastighet Z-Score
Tidsram: Förbehandling (baserat på ståhöjd inom 2 år före behandling), efterbehandling (baserat på alla data om ståhöjd under studieperioden fram till vecka 48)

Z-poängen anger antalet standardavvikelser bort från en referenspopulation (baserat på Tanners standard [Tanner et al. 1985]) i samma åldersintervall och med samma kön. En Z-poäng på 0 är lika med medelvärdet med negativa tal som indikerar värden lägre än medelvärdet och positiva värden högre. Högre Z-poäng indikerar ett bättre resultat.

Tillväxthastigheten för förbehandling baseras på ståhöjd inom 2 år före behandling. Tillväxthastigheten för efterbehandling är baserad på alla stående höjddata under studieperioden. För den deltagare som tidigare behandlats med UX003 under en eIND, beräknades tillväxthastigheten för pre-initial UX003-behandling och efter initial UX003-behandling.
Förbehandling (baserat på ståhöjd inom 2 år före behandling), efterbehandling (baserat på alla data om ståhöjd under studieperioden fram till vecka 48)
Förändring från baslinje över tid i levermätning
Tidsram: Baslinje, vecka 12, 24, 48, 96, 144
För alla deltagare (inklusive den deltagare som tidigare behandlats med UX003 under en eIND) användes den sista icke-saknade studiebedömningen före den första dosen i denna studie som baslinje.
Baslinje, vecka 12, 24, 48, 96, 144
Ändring från baslinje över tid i mjältmätning
Tidsram: Baslinje, vecka 12, 24, 48, 96, 144
För alla deltagare (inklusive den deltagare som tidigare behandlats med UX003 under en eIND) användes den sista icke-saknade studiebedömningen före den första dosen i denna studie som baslinje.
Baslinje, vecka 12, 24, 48, 96, 144

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

21 juli 2015

Primärt slutförande (Faktisk)

26 mars 2019

Avslutad studie (Faktisk)

26 mars 2019

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

12 april 2015

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

15 april 2015

Första postat (Uppskatta)

16 april 2015

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

30 oktober 2019

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

15 oktober 2019

Senast verifierad

1 oktober 2019

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • UX003-CL203
  • 2015-000104-26 (EudraCT-nummer)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera