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Estudio del tratamiento de reemplazo enzimático de beta-glucuronidasa humana recombinante (rhGUS) UX003 en pacientes con mucopolisacaridosis tipo 7, síndrome de Sly (MPS 7) menores de 5 años

15 de octubre de 2019 actualizado por: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Un estudio abierto de la terapia de reemplazo enzimático UX003 rhGUS en pacientes con MPS 7 menores de 5 años

El objetivo principal fue evaluar el efecto del tratamiento con UX003 en participantes pediátricos MPS VII menores de 5 años sobre la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia según lo determinado por la reducción de la excreción urinaria de glicosaminoglicanos (uGAG).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

8

Fase

  • Fase 2

Acceso ampliado

Disponible fuera del ensayo clínico. Ver registro de acceso ampliado.

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • España
      • Sevilla, España, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
  • Estados Unidos
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Children's National Health System
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10038
        • New York University Langone Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • University of Utah Hospital
  • Portugal
      • Porto, Portugal, 4099-345
        • Centro Hospitalar do Porto

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 día a 5 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Diagnóstico confirmado de MPS 7 basado en el ensayo de la enzima glucuronidasa de leucocitos o fibroblastos, o pruebas genéticas.
  2. Menores de 5 años al momento del consentimiento informado.
  3. Consentimiento informado por escrito del representante legalmente autorizado después de que se haya explicado la naturaleza del estudio y antes de cualquier procedimiento relacionado con la investigación.

Criterio de exclusión:

  1. Se sometió con éxito a un trasplante de médula ósea o de células madre o tiene evidencia de cualquier grado de quimerismo detectable con las células del donante.
  2. Cualquier hipersensibilidad conocida a rhGUS o sus excipientes que, a juicio del Investigador, ponga al sujeto en mayor riesgo de efectos adversos.
  3. Uso de cualquier producto en investigación (medicamento o dispositivo o combinación) que no sea UX003 dentro de los 30 días anteriores a la Selección, o requisito de cualquier agente en investigación antes de completar todas las evaluaciones programadas del estudio en cualquier momento durante el estudio.
  4. Tiene una condición de tal gravedad y agudeza, en opinión del investigador, que puede no permitirle una participación segura en el estudio. Para los pacientes con hidropesía fetal, se pueden continuar las intervenciones en curso para controlar el equilibrio de líquidos; si la adición de la terapia de reemplazo enzimático (ERT) se considera un riesgo de sobrecarga de líquidos, se debe excluir al individuo.
  5. Tiene una enfermedad o condición concurrente que, en opinión del investigador, coloca al sujeto en alto riesgo de cumplimiento deficiente del tratamiento o de no completar el estudio, o podría interferir con la participación en el estudio o afectar la seguridad. Dado que los pacientes hidrópicos tienen una alta tasa de mortalidad, el riesgo de muerte antes de 1 año de edad no debe considerarse suficiente para excluir al paciente del estudio por cumplimiento.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: UX003
UX003 4 mg/kg cada dos semanas (QOW). Período de tratamiento inicial 48 semanas. Período de continuación hasta 240 semanas.
Droga: UX003
solución para perfusión intravenosa
Otros nombres:
  • beta-glucuronidasa humana recombinante
  • rhGUS
  • vestronidasa alfa
  • Mepsevii™
  • vestronidasa alfa-vjbk

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio porcentual desde el inicio en la excreción de uGAG (LC-MS/MS-DS) en la semana 48
Periodo de tiempo: Línea de base (semana 0), semana 48
Método de cromatografía líquida-espectrometría de masas/espectrometría de masas-sulfato de dermatán (LS-MS/MS-DS). Para el participante tratado previamente con UX003 bajo un eIND, se usó el cambio porcentual desde la línea de base inicial.
Línea de base (semana 0), semana 48
Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE), TEAE graves e interrupciones debido a TEAE
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta 30 días después de la última dosis del fármaco del estudio. La duración media (DE) del tratamiento fue de 98,11 (29,02) semanas
Evento adverso (EA): cualquier evento médico adverso en un participante, se considere o no relacionado con el fármaco. EA grave (SAE): un EA o sospecha de reacción adversa que a cualquier dosis produce cualquiera de los siguientes resultados: muerte; un EA potencialmente mortal; hospitalización de pacientes internados o prolongación de la hospitalización existente; incapacidad persistente o significativa o alteración sustancial de la capacidad para realizar las funciones normales de la vida; una anomalía congénita/defecto de nacimiento. Otros eventos médicos importantes también pueden, en opinión del Investigador, ser considerados EAG. Un AA se consideró un TEAE si ocurrió durante o después de la primera dosis y no estuvo presente antes de la primera dosis, o estuvo presente en la primera dosis pero aumentó en gravedad durante el estudio. Los eventos registrados como posible, probable o definitivamente relacionados con el tratamiento se clasificaron como relacionados. La gravedad de los AA se calificó utilizando los Criterios de terminología común para eventos adversos del Instituto Nacional del Cáncer, versión 4.03.
Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta 30 días después de la última dosis del fármaco del estudio. La duración media (DE) del tratamiento fue de 98,11 (29,02) semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde la línea de base a lo largo del tiempo en la altura de pie
Periodo de tiempo: Línea de base, Semanas 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132
Para todos los participantes (incluido el participante tratado previamente con UX003 bajo un eIND), la última evaluación del estudio que no faltaba antes de la primera dosis en este estudio se usó como referencia.
Línea de base, Semanas 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132
Cambio desde la línea de base a lo largo del tiempo en la puntuación Z de la altura de pie
Periodo de tiempo: Línea de base, Semanas 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132

El puntaje Z indica el número de desviaciones estándar que se alejan de una población de referencia (de las tablas de crecimiento de los CDC) en el mismo rango de edad y con el mismo sexo. Una puntuación Z de 0 es igual a la media con números negativos que indican valores más bajos que la media y valores positivos más altos. Las puntuaciones Z más altas indican un mejor resultado.

Para todos los participantes (incluido el participante tratado previamente con UX003 bajo un eIND), la última evaluación del estudio que no faltaba antes de la primera dosis en este estudio se usó como referencia.
Línea de base, Semanas 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132
Cambio desde el inicio a lo largo del tiempo en la circunferencia de la cabeza
Periodo de tiempo: Línea de base, Semanas 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132
Para todos los participantes (incluido el participante tratado previamente con UX003 bajo un eIND), la última evaluación del estudio que no faltaba antes de la primera dosis en este estudio se usó como referencia.
Línea de base, Semanas 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132
Cambio desde el inicio a lo largo del tiempo en la puntuación Z de la circunferencia de la cabeza
Periodo de tiempo: Línea de base, semanas 12, 24, 36, 48

El puntaje Z indica el número de desviaciones estándar que se alejan de una población de referencia (de las tablas de crecimiento de los CDC) en el mismo rango de edad y con el mismo sexo. Una puntuación Z de 0 es igual a la media con números negativos que indican valores más bajos que la media y valores positivos más altos. Las puntuaciones Z más altas indican un mejor resultado.

Para todos los participantes (incluido el participante tratado previamente con UX003 bajo un eIND), la última evaluación del estudio que no faltaba antes de la primera dosis en este estudio se usó como referencia.
Línea de base, semanas 12, 24, 36, 48
Cambio desde la línea de base a lo largo del tiempo en el peso
Periodo de tiempo: Línea de base, Semanas 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132
Para todos los participantes (incluido el participante tratado previamente con UX003 bajo un eIND), la última evaluación del estudio que no faltaba antes de la primera dosis en este estudio se usó como referencia.
Línea de base, Semanas 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132
Velocidad de crecimiento posterior a UX003 (cm/año) para participantes con datos históricos anteriores a UX003 (dentro de 2 años) y posteriores a UX003
Periodo de tiempo: Pretratamiento (basado en la altura de pie dentro de los 2 años anteriores al tratamiento), Postratamiento (basado en todos los datos de altura de pie durante el período de estudio hasta las 240 semanas)
La velocidad de crecimiento para el pretratamiento se basa en la altura de pie dentro de los 2 años anteriores al tratamiento. La velocidad de crecimiento para el postratamiento se basa en todos los datos de altura de pie durante el período de estudio. Para el participante previamente tratado con UX003 bajo un eIND, la velocidad de crecimiento se calculó para el tratamiento pre inicial con UX003 y el tratamiento posterior con UX003 inicial.
Pretratamiento (basado en la altura de pie dentro de los 2 años anteriores al tratamiento), Postratamiento (basado en todos los datos de altura de pie durante el período de estudio hasta las 240 semanas)
Cambio desde el pretratamiento (dentro de 2 años) hasta el puntaje Z de la velocidad de crecimiento posterior al tratamiento
Periodo de tiempo: Pretratamiento (basado en la altura de pie dentro de los 2 años anteriores al tratamiento), Postratamiento (basado en todos los datos de altura de pie durante el período de estudio hasta la Semana 48)

El puntaje Z indica el número de desviaciones estándar que se alejan de una población de referencia (basado en el estándar de Tanner [Tanner et al. 1985]) en el mismo rango de edad y con el mismo sexo. Una puntuación Z de 0 es igual a la media con números negativos que indican valores más bajos que la media y valores positivos más altos. Las puntuaciones Z más altas indican un mejor resultado.

La velocidad de crecimiento para el pretratamiento se basa en la altura de pie dentro de los 2 años anteriores al tratamiento. La velocidad de crecimiento para el postratamiento se basa en todos los datos de altura de pie durante el período de estudio. Para el participante previamente tratado con UX003 bajo un eIND, la velocidad de crecimiento se calculó para el tratamiento pre inicial con UX003 y el tratamiento posterior con UX003 inicial.
Pretratamiento (basado en la altura de pie dentro de los 2 años anteriores al tratamiento), Postratamiento (basado en todos los datos de altura de pie durante el período de estudio hasta la Semana 48)
Cambio desde el inicio a lo largo del tiempo en la medición del hígado
Periodo de tiempo: Línea de base, semanas 12, 24, 48, 96, 144
Para todos los participantes (incluido el participante tratado previamente con UX003 bajo un eIND), la última evaluación del estudio que no faltaba antes de la primera dosis en este estudio se usó como referencia.
Línea de base, semanas 12, 24, 48, 96, 144
Cambio desde el inicio a lo largo del tiempo en la medición del bazo
Periodo de tiempo: Línea de base, semanas 12, 24, 48, 96, 144
Para todos los participantes (incluido el participante tratado previamente con UX003 bajo un eIND), la última evaluación del estudio que no faltaba antes de la primera dosis en este estudio se usó como referencia.
Línea de base, semanas 12, 24, 48, 96, 144

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

21 de julio de 2015

Finalización primaria (Actual)

26 de marzo de 2019

Finalización del estudio (Actual)

26 de marzo de 2019

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

12 de abril de 2015

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de abril de 2015

Publicado por primera vez (Estimar)

16 de abril de 2015

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

30 de octubre de 2019

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de octubre de 2019

Última verificación

1 de octubre de 2019

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • UX003-CL203
  • 2015-000104-26 (Número EudraCT)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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