在退出 d-青霉胺治疗的威尔逊病患者中评估曲恩汀的长期结果的研究
2017年8月22日 更新者：Univar BV
多中心、回顾性和前瞻性研究，以评估从 d-青霉胺治疗中退出的威尔逊病患者使用曲恩汀进行螯合剂治疗的长期结果
一项审查威尔逊病患者的研究，这些患者以前曾开过 d-青霉胺处方，但后来改用曲恩汀治疗他们的疾病，并对他们进行了 12 个月的随访。
研究概览
详细说明
一项回顾性研究，回顾了威尔逊病患者，这些患者之前曾开过 d-青霉胺处方，但后来改用曲恩汀治疗他们的疾病，并对他们进行了 12 个月的前瞻性随访。
研究类型
介入性
注册 (预期的)
90
阶段
- 第四阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
1年 至 90年 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 1岁至90岁的患者。
- 医生根据 Ferenci 评分 > 3 确定了威尔逊病的诊断。
- d-Penicillamine 治疗的记录，d-Penicillamine 治疗的停药，随后在知情同意之日用曲恩汀治疗至少 6 个月。
- 能够/愿意提供书面知情同意书。
- 对于前瞻性部分的注册，需要注册研究的回顾性部分。
排除标准：
- 从初步诊断到最近的随访，曲恩汀的用药史不完整。
- 在评估时间点无法获得肝脏和神经病程的结果数据。
- 急性肝功能衰竭和暴发性肝病并有致命后果的患者。
- 对曲恩汀过敏和严重贫血。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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无干预：追溯
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其他：预期
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对患者病历的回顾性审查
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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特定于研究回顾性部分的临床结果
大体时间：48个月
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将对开始治疗后每个可用时间点（6、12、24、36 和 48 个月，以及服用二线曲恩汀时最后一个可用时间点）的神经和肝脏疾病的临床过程进行评分（研究者评分）基于开始使用曲恩汀时的神经和肝脏状态： 1 = 无变化 2 = 改善但不正常 3 = 改善至正常 4 = 治疗期间无症状 5 = 恶化。
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48个月
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特定于研究的前瞻性部分的临床结果
大体时间：12个月
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将根据基线后 6 个月和 12 个月的状态对神经和肝脏疾病的临床过程进行评分（研究者评分）：1 = 无变化 2 = 改善但不正常 3 = 改善至正常 4 = 在治疗期间无症状 5 = 恶化 如果患者在第 12 个月就诊时的神经学和肝脏研究者评分均≤ 4，则该患者将被视为有反应者。
如果他们在第 12 个月的访问中对一个或两个分数的评分 = 5，或者如果他们在第 12 个月的访问之前出于任何原因中止研究，则他们将被计为无反应者。
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12个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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适用于研究的回顾性和前瞻性部分的安全终点
大体时间：长达 60 个月
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所有与曲恩汀治疗相关的 AE 和导致曲恩汀停用的 AE 将在每个可用的研究时间点进行评估。
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长达 60 个月
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研究前瞻性部分的生活质量终点
大体时间：12个月
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将在每个时间点完成 QoL 问卷，并在 6 个月和 12 个月后将数据与基线（前瞻性部分）进行比较
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12个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 首席研究员：Karl-Heinz Weiss, MD、Universitätsklinik Heidelberg
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2016年1月1日
初级完成 (预期的)
2018年5月1日
研究完成 (预期的)
2018年7月1日
研究注册日期
首次提交
2014年9月18日
首先提交符合 QC 标准的
2015年4月24日
首次发布 (估计)
2015年4月27日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2017年8月23日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2017年8月22日
最后验证
2017年8月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- UNV-TRI-002
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