Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie om langetermijnresultaten van triëntine te beoordelen bij patiënten met de ziekte van Wilson die zijn teruggetrokken uit therapie met d-penicillamine

22 augustus 2017 bijgewerkt door: Univar BV

Multicentrische, retrospectieve en prospectieve studie om de langetermijnresultaten van op chelator gebaseerde behandeling met triëntine te beoordelen bij patiënten met de ziekte van Wilson die zijn teruggetrokken uit therapie met d-penicillamine

Een onderzoek om patiënten met de ziekte van Wilson te beoordelen aan wie eerder d-penicillamine is voorgeschreven, maar die zijn overgeschakeld op triëntine als behandeling voor hun ziekte, en om hen gedurende nog eens 12 maanden te volgen.

Studie Overzicht

Toestand

Onbekend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Een retrospectief onderzoek om patiënten met de ziekte van Wilson te beoordelen aan wie eerder d-penicillamine is voorgeschreven maar die zijn overgegaan op triëntine als behandeling voor hun ziekte, en om hen prospectief te volgen gedurende nog eens 12 maanden.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

90

Fase

  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Duitsland
      • Heidelberg, Duitsland, 69120
        • Universitätsklinik Heidelberg
  • Griekenland
      • Goudi, Griekenland, 11527
        • "Aghia Sophia" Children's Hospital
  • Italië
      • Milan, Italië, 20142
        • San Paolo Hospital UOC
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Kings College Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 jaar tot 90 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënten van 1 jaar tot 90 jaar.
  • De arts stelde de diagnose van de ziekte van Wilson vast op basis van een Ferenci-score > 3.
  • Gedocumenteerde behandeling met d-penicillamine, stopzetting van de behandeling met d-penicillamine, gevolgd door behandeling met triëntine gedurende ten minste 6 maanden op de datum van geïnformeerde toestemming.
  • In staat / bereid om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven.
  • Voor inschrijving voor het prospectieve deel is inschrijving voor het retrospectieve deel van de studie vereist.

Uitsluitingscriteria:

  • Onvolledige geschiedenis van medicatiegebruik voor triëntine vanaf de eerste diagnose tot de laatste follow-up.
  • Niet beschikbare uitkomstgegevens voor hepatisch en neurologisch ziekteverloop op beoordelingstijdstippen.
  • Patiënten met acuut leverfalen en fulminante leverziekte met fatale afloop.
  • Overgevoeligheid voor triëntine en ernstige bloedarmoede.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Geen tussenkomst: Retrospectief
Ander: Prospectief
Geneesmiddel: triëntine dihydrochloride
Een retrospectieve beoordeling van de medische dossiers van patiënten

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Klinische uitkomst specifiek voor het retrospectieve deel van de studie
Tijdsspanne: 48 maanden
Het klinisch beloop van neurologische en leverziekte voor elk beschikbaar tijdstip na aanvang van de behandeling (6, 12, 24, 36 en 48 maanden, en op het laatst beschikbare tijdstip tijdens het gebruik van tweedelijns triëntine) zal worden gescoord (score van de onderzoeker). gebaseerd op neurologische en hepatische status op het moment van starten met triëntine als: 1 = onveranderd 2 = verbeterd maar niet normaal 3 = verbeterd tot normaal 4 = asymptomatisch gedurende de duur van de therapie 5 = verslechterd.
48 maanden
Klinische uitkomst specifiek voor het prospectieve deel van de studie
Tijdsspanne: 12 maanden
Het klinisch beloop van neurologische en leveraandoeningen wordt gescoord (onderzoekersscore) op basis van de status op 6 en 12 maanden na baseline als: 1 = onveranderd 2 = verbeterd maar niet normaal 3 = verbeterd tot normaal 4 = asymptomatisch gedurende de duur van de therapie 5 = verslechterd Een patiënt wordt geteld als een responder als deze een score van ≤4 heeft bij het bezoek van 12 maanden voor zowel de neurologische als de hepatische Investigator's score. Ze worden geteld als non-responder als ze een beoordeling = 5 hebben voor een of beide scores bij het bezoek van 12 maanden of als ze om welke reden dan ook uit het onderzoek zijn gestapt voorafgaand aan het bezoek van 12 maanden.
12 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veiligheidseindpunt Van toepassing op zowel het retrospectieve als het prospectieve deel van het onderzoek
Tijdsspanne: Tot 60 maanden
Alle bijwerkingen die verband houden met de behandeling met triëntine en bijwerkingen die leiden tot stopzetting van de behandeling met triëntine zullen op elk beschikbaar studietijdstip worden beoordeeld.
Tot 60 maanden
Kwaliteit van leven eindpunten voor het toekomstige deel van de studie
Tijdsspanne: 12 maanden
De QoL-vragenlijsten worden voor elk tijdspunt ingevuld en de gegevens worden na 6 en 12 maanden vergeleken met baseline (prospectief deel)
12 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Univar BV

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Karl-Heinz Weiss, MD, Universitätsklinik Heidelberg

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 januari 2016

Primaire voltooiing (Verwacht)

1 mei 2018

Studie voltooiing (Verwacht)

1 juli 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

18 september 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

24 april 2015

Eerst geplaatst (Schatting)

27 april 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

23 augustus 2017

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

22 augustus 2017

Laatst geverifieerd

1 augustus 2017

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • UNV-TRI-002

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Ziekte van Wilson

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Austria

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren