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D-페니실라민 치료를 중단한 윌슨병 환자에서 트리엔틴의 장기 결과를 평가하기 위한 연구

2017년 8월 22일 업데이트: Univar BV

D-페니실라민 치료를 중단한 윌슨병 환자에서 트리엔틴을 사용한 킬레이트제 기반 치료의 장기 결과를 평가하기 위한 다기관, 후향적 및 전향적 연구

이전에 d-페니실라민을 처방받았지만 질병 치료제로 트리엔틴으로 변경한 윌슨병 환자를 검토하고 추가로 12개월 동안 추적하는 연구.

연구 개요

상태

알려지지 않은

정황

개입 / 치료

상세 설명

이전에 d-페니실라민을 처방받았지만 질병 치료제로 트리엔틴으로 변경한 윌슨병 환자를 검토하고 추가 12개월 동안 전향적으로 추적하기 위한 후향적 연구.

연구 유형

중재적

등록 (예상)

90

단계

  • 4단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 그리스
      • Goudi, 그리스, 11527
        • "Aghia Sophia" Children's Hospital
  • 독일
      • Heidelberg, 독일, 69120
        • Universitätsklinik Heidelberg
  • 영국
      • London, 영국
        • Kings College Hospital
  • 이탈리아
      • Milan, 이탈리아, 20142
        • San Paolo Hospital UOC

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

1년 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 1세부터 90세까지의 환자.
  • 의사는 Ferenci 점수 > 3에 근거하여 윌슨병 진단을 확립했습니다.
  • d-페니실라민을 사용한 문서화된 치료, d-페니실라민 치료의 철회, 사전 동의 날짜에 최소 6개월 동안 트리엔틴 치료.
  • 서면 동의서를 제공할 수 있거나 제공할 의향이 있습니다.
  • 예상 부분에 등록하려면 연구의 소급 부분에 등록해야 합니다.

제외 기준:

  • 초기 진단부터 최신 후속 조치까지 트리엔틴에 대한 약물 사용의 불완전한 이력.
  • 평가 시점에서 질병의 간 및 신경학적 경과에 대한 결과 데이터를 사용할 수 없습니다.
  • 치명적인 결과를 초래하는 급성 간부전 및 전격성 간질환 환자.
  • 트리엔틴에 대한 과민증 및 심한 빈혈.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
간섭 없음: 회고전
다른: 유망한
의약품: 트리엔틴 이염산염
환자의 의료 기록에 대한 후향적 검토

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
연구의 후 향적 부분에 특정한 임상 결과
기간: 48개월
치료 개시 후 각 이용 가능한 시점(6, 12, 24, 36 및 48개월, 및 2차 트리엔틴을 복용하는 동안 마지막 이용 가능한 시점)에 대한 신경계 및 간 질환의 임상 경과를 점수화할 것이다(조사자 점수). 트리엔틴 시작 시점의 신경학적 및 간 상태에 기초하여: 1 = 변화 없음 2 = 개선되었으나 정상은 아님 3 = 정상으로 개선됨 4 = 치료 기간 동안 무증상 5 = 악화됨.
48개월
연구의 장래 부분에 특정한 임상 결과
기간: 12 개월
신경계 및 간 질환의 임상 경과는 베이스라인 후 6개월 및 12개월의 상태를 기준으로 다음과 같이 점수화됩니다(조사자 점수): 1 = 변경되지 않음 2 = 개선되었지만 정상은 아님 3 = 정상으로 개선됨 4 = 치료 기간 동안 무증상 5 = 악화 환자는 12개월 방문 시 신경학적 및 간 조사자의 점수 모두에 대해 ≤4 등급인 경우 반응자로 계산됩니다. 그들은 12개월 방문 시 하나 또는 두 점수 모두에 대해 등급 = 5이거나 12개월 방문 이전에 어떤 이유로든 연구에서 중단된 경우 비반응자로 계산됩니다.
12 개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
연구의 후향적 및 예상 부분 모두에 적용 가능한 안전성 종점
기간: 최대 60개월
트리엔틴 치료와 관련된 모든 AE 및 트리엔틴의 중단으로 이어지는 AE는 각각의 이용 가능한 연구 시점에서 평가될 것이다.
최대 60개월
연구의 예상 부분에 대한 삶의 질 종점
기간: 12 개월
QoL 설문지는 각 시점별로 작성되며 데이터는 6개월 및 12개월 후 기준선(예상 부분)과 비교됩니다.
12 개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Univar BV

수사관

  • 수석 연구원: Karl-Heinz Weiss, MD, Universitätsklinik Heidelberg

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2016년 1월 1일

기본 완료 (예상)

2018년 5월 1일

연구 완료 (예상)

2018년 7월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2014년 9월 18일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2015년 4월 24일

처음 게시됨 (추정)

2015년 4월 27일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2017년 8월 23일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2017년 8월 22일

마지막으로 확인됨

2017년 8월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • UNV-TRI-002

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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