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Studio per valutare i risultati a lungo termine della trientina nei pazienti con malattia di Wilson ritirati dalla terapia con d-penicillamina

22 agosto 2017 aggiornato da: Univar BV

Studio multicentrico, retrospettivo e prospettico per valutare i risultati a lungo termine del trattamento a base di chelanti con trientina nei pazienti con malattia di Wilson ritirati dalla terapia con d-penicillamina

Uno studio per esaminare i pazienti con malattia di Wilson a cui era stata precedentemente prescritta la d-penicillamina, ma che sono stati cambiati in trientina come trattamento per la loro malattia, e per seguirli per altri 12 mesi.

Panoramica dello studio

Stato

Sconosciuto

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Uno studio retrospettivo per rivedere i pazienti con malattia di Wilson a cui era stata precedentemente prescritta d-penicillamina ma che erano stati cambiati in trientina come trattamento per la loro malattia e per seguirli in modo prospettico per altri 12 mesi.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

90

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Germania
      • Heidelberg, Germania, 69120
        • Universitätsklinik Heidelberg
  • Grecia
      • Goudi, Grecia, 11527
        • "Aghia Sophia" Children's Hospital
  • Italia
      • Milan, Italia, 20142
        • San Paolo Hospital UOC
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito
        • Kings College Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 90 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti di età compresa tra 1 e 90 anni.
  • Il medico ha stabilito la diagnosi di malattia di Wilson sulla base di un punteggio di Ferenci > 3.
  • Trattamento documentato con d-penicillamina, sospensione del trattamento con d-penicillamina, seguito da trattamento con trientina per almeno 6 mesi alla data del consenso informato.
  • In grado/disposto a fornire il consenso informato scritto.
  • Per l'iscrizione alla parte prospettica, è richiesta l'iscrizione alla parte retrospettiva dello studio.

Criteri di esclusione:

  • Storia incompleta dell'uso di farmaci per trientina dalla diagnosi iniziale all'ultimo follow-up.
  • Dati sugli esiti non disponibili per il decorso epatico e neurologico della malattia al momento della valutazione.
  • Pazienti con insufficienza epatica acuta e malattia epatica fulminante con esito fatale.
  • Ipersensibilità alla trientina e grave anemia.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Nessun intervento: Retrospettiva
Altro: Prospettiva
Droga: trientina dicloridrato
Una revisione retrospettiva delle cartelle cliniche dei pazienti

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Risultato clinico specifico per la parte retrospettiva dello studio
Lasso di tempo: 48 mesi
Verrà valutato il decorso clinico della malattia neurologica ed epatica per ogni punto temporale disponibile dopo l'inizio del trattamento (6, 12, 24, 36 e 48 mesi e all'ultimo punto temporale disponibile durante l'assunzione di trientina di seconda linea) (Punteggio dello sperimentatore) basato sullo stato neurologico ed epatico al momento dell'inizio della trientina come: 1 = Invariato 2 = Migliorato ma non normale 3 = Migliorato alla normalità 4 = Asintomatico per tutta la durata della terapia 5 = Peggiorato.
48 mesi
Risultato clinico specifico per la parte prospettica dello studio
Lasso di tempo: 12 mesi
Il decorso clinico della malattia neurologica ed epatica verrà valutato (punteggio dello sperimentatore) in base allo stato a 6 e 12 mesi dopo il basale come: 1 = Invariato 2 = Migliorato ma non normale 3 = Migliorato alla normalità 4 = Asintomatico per tutta la durata della terapia 5 = Peggiorato Un paziente verrà conteggiato come responder se ha una valutazione di ≤4 alla visita di 12 mesi sia per il punteggio dello sperimentatore neurologico che per quello epatico. Saranno conteggiati come non responsivi se hanno una valutazione = 5 per uno o entrambi i punteggi alla visita di 12 mesi o se sono stati interrotti dallo studio per qualsiasi motivo prima della visita di 12 mesi.
12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Endpoint di sicurezza Applicabile sia alla parte retrospettiva che a quella prospettica dello studio
Lasso di tempo: Fino a 60 mesi
Tutti gli eventi avversi correlati al trattamento con trientina e gli eventi avversi che hanno portato all'interruzione della trientina saranno valutati in ogni momento dello studio disponibile.
Fino a 60 mesi
Endpoint sulla qualità della vita per la parte prospettica dello studio
Lasso di tempo: 12 mesi
I questionari QoL saranno completati per ogni punto temporale e i dati saranno confrontati con il basale (parte prospettica) dopo 6 e 12 mesi
12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Univar BV

Investigatori

  • Investigatore principale: Karl-Heinz Weiss, MD, Universitätsklinik Heidelberg

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 gennaio 2016

Completamento primario (Anticipato)

1 maggio 2018

Completamento dello studio (Anticipato)

1 luglio 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 settembre 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

24 aprile 2015

Primo Inserito (Stima)

27 aprile 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

23 agosto 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

22 agosto 2017

Ultimo verificato

1 agosto 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • UNV-TRI-002

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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