Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie for å vurdere langsiktige resultater av Trientine hos pasienter med Wilsons sykdom som har trukket seg ut av behandling med d-Penicillamin

22. august 2017 oppdatert av: Univar BV

Multisenter, retrospektiv og prospektiv studie for å vurdere langsiktige resultater av chelatorbasert behandling med trientine hos pasienter med Wilsons sykdom som har trukket seg ut av behandling med d-Penicillamin

En studie for å gjennomgå pasienter med Wilsons sykdom som tidligere har blitt foreskrevet d-Penicillamin, men som ble endret til trientin som behandling for sykdommen, og for å følge dem i ytterligere 12 måneder.

Studieoversikt

Status

Ukjent

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

En retrospektiv studie for å gjennomgå pasienter med Wilsons sykdom som tidligere har blitt foreskrevet d-Penicillamin, men som ble endret til trientin som behandling for sykdommen deres, og for å følge dem prospektivt i ytterligere 12 måneder.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

90

Fase

  • Fase 4

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Hellas
      • Goudi, Hellas, 11527
        • "Aghia Sophia" Children's Hospital
  • Italia
      • Milan, Italia, 20142
        • San Paolo Hospital UOC
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia
        • Kings College Hospital
  • Tyskland
      • Heidelberg, Tyskland, 69120
        • Universitätsklinik Heidelberg

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 år til 90 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter i alderen 1 år til 90 år.
  • Legen etablerte diagnosen Wilsons sykdom basert på en Ferenci-score > 3.
  • Dokumentert behandling med d-Penicillamin, seponering av behandling med d-Penicillamin, etterfulgt av behandling med trientin i minst 6 måneder på dato for informert samtykke.
  • Kan/vil gi skriftlig informert samtykke.
  • For opptak til den prospektive delen kreves opptak til den retrospektive delen av studiet.

Ekskluderingskriterier:

  • Ufullstendig historie med medisinbruk for trientine fra første diagnose til siste oppfølging.
  • Utilgjengelige utfallsdata for lever- og nevrologisk sykdomsforløp ved vurderingstidspunkter.
  • Pasienter med akutt leversvikt og fulminant leversykdom med dødelig utgang.
  • Overfølsomhet for trientin og alvorlig anemi.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Ingen inngripen: Retrospektiv
Annen: Potensielle
Legemiddel: trientindihydroklorid
En retrospektiv gjennomgang av pasientenes journaler

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Klinisk utfall spesifikt for den retrospektive delen av studien
Tidsramme: 48 måneder
Det kliniske forløpet av nevrologisk og hepatisk sykdom for hvert tilgjengelig tidspunkt etter behandlingsstart (6, 12, 24, 36 og 48 måneder, og på det siste tilgjengelige tidspunktet mens du tar andrelinje trientin) vil bli skåret (etterforskerens poengsum) basert på nevrologisk og hepatisk status på tidspunktet for oppstart av trientin som: 1 = Uendret 2 = Forbedret, men ikke normal 3 = Forbedret til normal 4 = Asymptomatisk i løpet av behandlingens varighet 5 = Forverret.
48 måneder
Klinisk utfall spesifikt for den prospektive delen av studien
Tidsramme: 12 måneder
Det kliniske forløpet av nevrologisk og leversykdom vil bli skåret (etterforskerens poengsum) basert på status ved 6 og 12 måneder etter baseline som: 1 = Uendret 2 = Forbedret, men ikke normal 3 = Forbedret til normal 4 = Asymptomatisk over behandlingsvarigheten 5 = Forverret En pasient vil bli regnet som en responder hvis de har en vurdering på ≤4 ved 12 måneders besøk for både den nevrologiske og hepatiske etterforskerens poengsum. De vil bli regnet som ikke-responderer hvis de har en rangering = 5 for en eller begge poengsummene ved 12 måneders besøket eller hvis de ble avbrutt fra studien av en eller annen grunn før 12 måneders besøket.
12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhetsendepunkt Gjelder både den retrospektive og den fremtidige delen av studien
Tidsramme: Opptil 60 måneder
Alle bivirkninger relatert til trientinbehandling, og bivirkninger som fører til seponering av trientin vil bli vurdert ved hvert tilgjengelig studietidspunkt.
Opptil 60 måneder
Endepunkter for livskvalitet for den potensielle delen av studien
Tidsramme: 12 måneder
QoL-spørreskjemaene vil bli utfylt for hvert tidspunkt og data vil bli sammenlignet med baseline (prospektiv del) etter 6 og 12 måneder
12 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Univar BV

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Karl-Heinz Weiss, MD, Universitätsklinik Heidelberg

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. januar 2016

Primær fullføring (Forventet)

1. mai 2018

Studiet fullført (Forventet)

1. juli 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

18. september 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

24. april 2015

Først lagt ut (Anslag)

27. april 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

23. august 2017

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

22. august 2017

Sist bekreftet

1. august 2017

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • UNV-TRI-002

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Wilsons sykdom

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Albania

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere