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Estudo para avaliar os resultados a longo prazo da trientina em pacientes com doença de Wilson retirados da terapia com d-penicilamina

22 de agosto de 2017 atualizado por: Univar BV

Estudo multicêntrico, retrospectivo e prospectivo para avaliar os resultados a longo prazo do tratamento à base de quelante com trientina em pacientes com doença de Wilson retirados da terapia com d-penicilamina

Um estudo para revisar pacientes com doença de Wilson que receberam prescrita d-penicilamina, mas mudaram para trientina como tratamento para sua doença, e para acompanhá-los por mais 12 meses.

Visão geral do estudo

Status

Desconhecido

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Um estudo retrospectivo para revisar pacientes com doença de Wilson que receberam prescrita d-penicilamina, mas mudaram para trientina como tratamento para sua doença, e para acompanhá-los prospectivamente por mais 12 meses.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Antecipado)

90

Estágio

  • Fase 4

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Heidelberg, Alemanha, 69120
        • Universitätsklinik Heidelberg
  • Grécia
      • Goudi, Grécia, 11527
        • "Aghia Sophia" Children's Hospital
  • Itália
      • Milan, Itália, 20142
        • San Paolo Hospital UOC
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido
        • Kings College Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

1 ano a 90 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Pacientes de 1 ano a 90 anos de idade.
  • O médico estabeleceu o diagnóstico de doença de Wilson com base em um escore de Ferenci > 3.
  • Tratamento documentado com d-penicilamina, suspensão do tratamento com d-penicilamina, seguido de tratamento com trientina por pelo menos 6 meses na data do consentimento informado.
  • Capaz/disposto a fornecer consentimento informado por escrito.
  • Para a inscrição na parte prospectiva, é necessária a inscrição na parte retrospectiva do estudo.

Critério de exclusão:

  • História incompleta de uso de medicação para trientina desde o diagnóstico inicial até o acompanhamento mais recente.
  • Dados de resultados indisponíveis para o curso da doença hepática e neurológica nos momentos de avaliação.
  • Pacientes com insuficiência hepática aguda e doença hepática fulminante com desfecho fatal.
  • Hipersensibilidade à trientina e anemia grave.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Sem intervenção: Retrospectivo
Outro: Prospectivo
Medicamento: dicloridrato de trientina
Uma revisão retrospectiva dos prontuários médicos dos pacientes

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Resultado clínico específico para a parte retrospectiva do estudo
Prazo: 48 meses
O curso clínico da doença neurológica e hepática para cada ponto de tempo disponível após o início do tratamento (6, 12, 24, 36 e 48 meses, e no último ponto de tempo disponível enquanto estiver tomando trientina de segunda linha) será pontuado (pontuação do investigador) com base no estado neurológico e hepático no momento do início da trientina como: 1 = Inalterado 2 = Melhorado, mas não normal 3 = Melhorado para normal 4 = Assintomático durante a duração da terapia 5 = Piorou.
48 meses
Resultado clínico específico para a parte prospectiva do estudo
Prazo: 12 meses
O curso clínico da doença neurológica e hepática será pontuado (pontuação do investigador) com base no estado 6 e 12 meses após a linha de base como: 1 = Inalterado 2 = Melhorado, mas não normal 3 = Melhorado para normal 4 = Assintomático durante a duração da terapia 5 = Piorado Um paciente será contado como respondedor se tiver uma classificação de ≤4 na visita de 12 meses para a pontuação do investigador neurológico e hepático. Eles serão contados como não respondedores se tiverem uma classificação = 5 para uma ou ambas as pontuações na visita de 12 meses ou se tiverem sido descontinuados do estudo por qualquer motivo antes da visita de 12 meses.
12 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Ponto final de segurança aplicável às partes retrospectiva e prospectiva do estudo
Prazo: Até 60 meses
Todos os EAs relacionados ao tratamento com trientina e os EAs que levam à descontinuação da trientina serão avaliados em cada momento disponível do estudo.
Até 60 meses
Pontos finais de qualidade de vida para a parte prospectiva do estudo
Prazo: 12 meses
Os questionários de qualidade de vida serão preenchidos para cada ponto de tempo e os dados serão comparados com a linha de base (parte prospectiva) após 6 e 12 meses
12 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Univar BV

Investigadores

  • Investigador principal: Karl-Heinz Weiss, MD, Universitätsklinik Heidelberg

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de janeiro de 2016

Conclusão Primária (Antecipado)

1 de maio de 2018

Conclusão do estudo (Antecipado)

1 de julho de 2018

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

18 de setembro de 2014

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

24 de abril de 2015

Primeira postagem (Estimativa)

27 de abril de 2015

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

23 de agosto de 2017

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

22 de agosto de 2017

Última verificação

1 de agosto de 2017

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • UNV-TRI-002

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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