Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Vizsgálat a trientin hosszú távú eredményeinek felmérésére olyan Wilson-kóros betegeknél, akiket megvontak a d-penicillamin kezeléstől

2017. augusztus 22. frissítette: Univar BV

Multicentrikus, retrospektív és prospektív vizsgálat a kelátképző alapú trientin kezelés hosszú távú eredményeinek felmérésére olyan Wilson-kóros betegeknél, akiket kivontak a d-penicillamin kezelésből

Egy tanulmány olyan Wilson-kórban szenvedő betegek áttekintésére, akiknek korábban d-penicillamint írtak fel, de betegségük kezelésére trientinre változtatták, és további 12 hónapig követték őket.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Ismeretlen

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Egy retrospektív vizsgálat azoknak a Wilson-kórban szenvedő betegeknek az áttekintésére, akiknek korábban d-penicillamint írtak fel, de betegségük kezelésére trientinre cserélték, és további 12 hónapig prospektíven követik őket.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Várható)

90

Fázis

  • 4. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 év (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • 1 év és 90 év közötti betegek.
  • Az orvos a Wilson-kór diagnózisát a 3-nál nagyobb Ferenci-pontszám alapján állapította meg.
  • Dokumentált kezelés d-penicillaminnal, a d-penicillamin kezelés megszakítása, majd trientin kezelés a tájékoztatáson alapuló beleegyezés időpontjában legalább 6 hónapig.
  • Képes/hajlandó írásos beleegyezés megadására.
  • A leendő részre való beiratkozáshoz a tanulmány retrospektív részébe való beiratkozás szükséges.

Kizárási kritériumok:

  • A trientin gyógyszerhasználatának hiányos története a kezdeti diagnózistól a legutóbbi nyomon követésig.
  • Nem állnak rendelkezésre kimeneti adatok a máj és a neurológiai betegség lefolyására vonatkozóan az értékelési időpontokban.
  • Akut májelégtelenségben és halálos kimenetelű fulmináns májbetegségben szenvedő betegek.
  • A trientinnel szembeni túlérzékenység és súlyos vérszegénység.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Nincs beavatkozás: Visszatekintő
Egyéb: Leendő
Drog: trientin-dihidroklorid
A betegek egészségügyi dokumentációjának retrospektív áttekintése

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A vizsgálat retrospektív részére jellemző klinikai eredmény
Időkeret: 48 hónap
A neurológiai és májbetegség klinikai lefolyását a kezelés megkezdése után minden rendelkezésre álló időpontban (6, 12, 24, 36 és 48 hónap, valamint a második vonalbeli trientin szedésének utolsó elérhető időpontja) pontozzák (a vizsgáló pontszáma) a neurológiai és máj állapota alapján a trientin megkezdésekor: 1 = nem változott 2 = javult, de nem normális 3 = normálisra javult 4 = tünetmentes a terápia időtartama alatt 5 = rosszabbodott.
48 hónap
A vizsgálat várható részére jellemző klinikai eredmény
Időkeret: 12 hónap
A neurológiai és májbetegség klinikai lefolyását pontozzák (a vizsgáló pontszáma) a kiindulási állapot után 6 és 12 hónappal a következőképpen: 1 = nem változott 2 = javult, de nem normális 3 = normálisra javult 4 = tünetmentes a terápia időtartama alatt 5 = Rosszabb Egy beteg akkor számít reagálónak, ha a 12 hónapos vizit során a neurológiai és a hepatikus vizsgálói pontszám alapján ≤4-es értékelést kapott. Nem válaszolónak számítanak, ha a 12 hónapos látogatáson az egyik vagy mindkét pontszámuk = 5, vagy ha bármilyen okból kivonták őket a vizsgálatból a 12 hónapos látogatás előtt.
12 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Biztonsági végpont A vizsgálat retrospektív és jövőbeli részére egyaránt vonatkozik
Időkeret: Akár 60 hónapig
A trientin kezeléssel kapcsolatos összes nemkívánatos eseményt és a trientin kezelés abbahagyásához vezető nemkívánatos eseményt minden rendelkezésre álló vizsgálati időpontban értékelni kell.
Akár 60 hónapig
Életminőség-végpontok a tanulmány leendő részéhez
Időkeret: 12 hónap
A QoL kérdőíveket minden időpontra kitöltik, és az adatokat összehasonlítják a kiindulási értékkel (leendő rész) 6 és 12 hónap után.
12 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Univar BV

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Karl-Heinz Weiss, MD, Universitätsklinik Heidelberg

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2016. január 1.

Elsődleges befejezés (Várható)

2018. május 1.

A tanulmány befejezése (Várható)

2018. július 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2014. szeptember 18.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2015. április 24.

Első közzététel (Becslés)

2015. április 27.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2017. augusztus 23.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. augusztus 22.

Utolsó ellenőrzés

2017. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • UNV-TRI-002

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel