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D-ペニシラミンによる治療を中止したウィルソン病患者におけるトリエンチンの長期転帰を評価する研究

2017年8月22日 更新者:Univar BV

D-ペニシラミンによる治療から撤退したウィルソン病患者におけるトリエンチンによるキレート剤ベースの治療の長期転帰を評価するための多施設レトロスペクティブおよびプロスペクティブ研究

以前にd-ペニシラミンを処方されていたが、病気の治療としてトリエンチンに変更されたウィルソン病患者をレビューし、さらに12か月間追跡する研究.

調査の概要

状態

わからない

詳細な説明

以前にd-ペニシラミンを処方されたが、疾患の治療としてトリエンチンに変更されたウィルソン病患者をレビューし、さらに12か月間前向きに追跡するレトロスペクティブ研究。

研究の種類

介入

入学 (予想される)

90

段階

  • フェーズ 4

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

      • London、イギリス
        • Kings College Hospital
      • Milan、イタリア、20142
        • San Paolo Hospital UOC
      • Goudi、ギリシャ、11527
        • "Aghia Sophia" Children's Hospital
      • Heidelberg、ドイツ、69120
        • Universitätsklinik Heidelberg

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

1年~90年 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • 1歳から90歳までの患者。
  • 医師は、Ferenci スコア > 3 に基づいてウィルソン病の診断を確立しました。
  • -d-ペニシラミンによる治療の文書化、d-ペニシラミンによる治療の中止、続いてインフォームドコンセントの日付で少なくとも6か月間のトリエンチンによる治療。
  • -書面によるインフォームドコンセントを提供できる/提供する意思がある。
  • 前向き部分への登録には、研究の後ろ向き部分への登録が必要です。

除外基準:

  • 最初の診断から最新のフォローアップまで、トリエンチンの薬物使用の不完全な履歴。
  • 評価時点での疾患の肝臓および神経学的経過に関する入手できない転帰データ。
  • 致命的な転帰を伴う急性肝不全および劇症肝疾患の患者。
  • トリエンチンに対する過敏症および重度の貧血。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか?

デザインの詳細

  • 主な目的:処理
  • 割り当て:非ランダム化
  • 介入モデル:単一グループの割り当て
  • マスキング:なし(オープンラベル)

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
介入なし:回顧
他の:見込みのある
患者の医療記録のレトロスペクティブ レビュー

この研究は何を測定していますか?

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
研究のレトロスペクティブ部分に固有の臨床転帰
時間枠:48ヶ月
-治療開始後の利用可能な各時点(6、12、24、36、および48か月、および2番目のライントリエンチンを服用している間の最後の利用可能な時点)の神経疾患および肝臓疾患の臨床経過が記録されます(治験責任医師のスコア) 1 = 変化なし 2 = 改善したが正常ではない 3 = 正常に改善 4 = 治療期間にわたって無症候性 5 = 悪化。
48ヶ月
研究の前向き部分に固有の臨床転帰
時間枠:12ヶ月
神経疾患および肝臓疾患の臨床経過は、ベースライン後 6 か月および 12 か月の状態に基づいて次のようにスコア付けされます (治験責任医師のスコア)。 =悪化 患者は、12ヶ月の来院時に神経学的および肝臓の治験責任医師のスコアの両方について4以下の評価を有する場合、レスポンダーとしてカウントされる。 12 か月の来院時に一方または両方のスコアが評価 = 5 の場合、または 12 か月の来院前に何らかの理由で研究を中止した場合、非応答者としてカウントされます。
12ヶ月

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
研究のレトロスペクティブ部分とプロスペクティブ部分の両方に適用される安全性エンドポイント
時間枠:最長60ヶ月
トリエンチン治療に関連するすべてのAE、およびトリエンチンの中止につながるAEは、利用可能な各研究時点で評価されます。
最長60ヶ月
研究の前向き部分の生活の質のエンドポイント
時間枠:12ヶ月
各時点で QoL アンケートに記入し、6 か月後および 12 か月後にデータをベースライン (予測部分) と比較します。
12ヶ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

捜査官

  • 主任研究者:Karl-Heinz Weiss, MD、Universitätsklinik Heidelberg

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2016年1月1日

一次修了 (予想される)

2018年5月1日

研究の完了 (予想される)

2018年7月1日

試験登録日

最初に提出

2014年9月18日

QC基準を満たした最初の提出物

2015年4月24日

最初の投稿 (見積もり)

2015年4月27日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2017年8月23日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2017年8月22日

最終確認日

2017年8月1日

詳しくは

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

ウィルソン病の臨床試験

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