Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k posouzení dlouhodobých výsledků trientinu u pacientů s Wilsonovou chorobou, kteří byli vyřazeni z léčby d-penicilaminem

22. srpna 2017 aktualizováno: Univar BV

Multicentrická, retrospektivní a prospektivní studie k posouzení dlouhodobých výsledků léčby trientinem na bázi chelátorů u pacientů s Wilsonovou chorobou, kteří byli vyřazeni z léčby d-penicilaminem

Studie hodnotící pacienty s Wilsonovou chorobou, kterým byl dříve předepisován d-penicilamin, ale byli změněni na trientin jako léčbu jejich onemocnění, a sledovat je po dobu dalších 12 měsíců.

Přehled studie

Postavení

Neznámý

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Retrospektivní studie hodnotící pacienty s Wilsonovou chorobou, kterým byl dříve předepisován d-penicilamin, ale byli změněni na trientin jako léčbu jejich onemocnění, a prospektivně je sledovat po dobu dalších 12 měsíců.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

90

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Itálie
      • Milan, Itálie, 20142
        • San Paolo Hospital UOC
  • Německo
      • Heidelberg, Německo, 69120
        • Universitätsklinik Heidelberg
  • Spojené království
      • London, Spojené království
        • Kings College Hospital
  • Řecko
      • Goudi, Řecko, 11527
        • "Aghia Sophia" Children's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 90 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti ve věku od 1 roku do 90 let.
  • Lékař stanovil diagnózu Wilsonovy choroby na základě Ferenciho skóre > 3.
  • Zdokumentovaná léčba d-penicilaminem, vysazení léčby d-penicilaminem, následované léčbou trientinem po dobu nejméně 6 měsíců od data informovaného souhlasu.
  • Schopný/ochotný poskytnout písemný informovaný souhlas.
  • Pro zápis do prospektivní části je nutný zápis do retrospektivní části studia.

Kritéria vyloučení:

  • Neúplná historie užívání léků pro trientin od počáteční diagnózy po poslední sledování.
  • Nedostupná výsledná data pro jaterní a neurologický průběh onemocnění v časových bodech hodnocení.
  • Pacienti s akutním selháním jater a fulminantním onemocněním jater s fatálním koncem.
  • Přecitlivělost na trientin a těžká anémie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Žádný zásah: Retrospektivní
Jiný: Budoucí
Lék: trientin dihydrochlorid
Retrospektivní revize zdravotní dokumentace pacientů

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Klinický výsledek specifický pro retrospektivní část studie
Časové okno: 48 měsíců
Bude hodnocen klinický průběh neurologického a jaterního onemocnění pro každý dostupný časový bod po zahájení léčby (6, 12, 24, 36 a 48 měsíců a v posledním dostupném časovém bodě při užívání trientinu druhé linie) (skóre zkoušejícího) na základě neurologického a jaterního stavu v době zahájení léčby trientinem jako: 1 = beze změny 2 = zlepšení, ale ne normální 3 = zlepšení na normální 4 = asymptomatické po dobu trvání terapie 5 = zhoršení.
48 měsíců
Klinický výsledek specifický pro prospektivní část studie
Časové okno: 12 měsíců
Klinický průběh neurologického a jaterního onemocnění bude hodnocen (skóre zkoušejícího) na základě stavu 6 a 12 měsíců po výchozím stavu jako: 1 = beze změny 2 = zlepšení, ale ne normální 3 = zlepšení na normální 4 = asymptomatické během trvání léčby 5 = Zhoršená Pacient bude počítán jako respondér, pokud bude mít hodnocení ≤4 při 12měsíční návštěvě jak pro neurologické, tak pro jaterní skóre zkoušejícího. Budou započítáni jako nereagující, pokud budou mít hodnocení = 5 pro jedno nebo obě skóre při 12měsíční návštěvě nebo pokud byli ze studie z jakéhokoli důvodu před 12měsíční návštěvou přerušeni.
12 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnostní koncový bod Platí pro retrospektivní i prospektivní části studie
Časové okno: Až 60 měsíců
Všechny AE související s léčbou trientinem a AE vedoucí k přerušení trientinu budou hodnoceny v každém dostupném časovém bodě studie.
Až 60 měsíců
Koncové body kvality života pro prospektivní část studie
Časové okno: 12 měsíců
Dotazníky kvality budou vyplněny pro každý časový bod a data budou po 6 a 12 měsících porovnána s výchozí hodnotou (prospektivní část).
12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Univar BV

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Karl-Heinz Weiss, MD, Universitätsklinik Heidelberg

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. ledna 2016

Primární dokončení (Očekávaný)

1. května 2018

Dokončení studie (Očekávaný)

1. července 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

18. září 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

24. dubna 2015

První zveřejněno (Odhad)

27. dubna 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

23. srpna 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

22. srpna 2017

Naposledy ověřeno

1. srpna 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • UNV-TRI-002

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Wilsonova nemoc

Klinické studie na trientin dihydrochlorid

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Hungary

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit