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Estudio para evaluar los resultados a largo plazo de la trientina en pacientes con enfermedad de Wilson retirados de la terapia con d-penicilamina

22 de agosto de 2017 actualizado por: Univar BV

Estudio multicéntrico, retrospectivo y prospectivo para evaluar los resultados a largo plazo del tratamiento basado en quelantes con trientina en pacientes con enfermedad de Wilson retirados de la terapia con d-penicilamina

Un estudio para revisar a los pacientes con enfermedad de Wilson a los que se les había recetado previamente d-penicilamina, pero se les cambió a trientina como tratamiento para su enfermedad, y para darles seguimiento durante 12 meses más.

Descripción general del estudio

Estado

Desconocido

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Un estudio retrospectivo para revisar a los pacientes con enfermedad de Wilson a los que se les había recetado previamente d-penicilamina pero que se cambiaron a trientina como tratamiento para su enfermedad, y para realizarles un seguimiento prospectivo durante otros 12 meses.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Anticipado)

90

Fase

  • Fase 4

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Heidelberg, Alemania, 69120
        • Universitätsklinik Heidelberg
  • Grecia
      • Goudi, Grecia, 11527
        • "Aghia Sophia" Children's Hospital
  • Italia
      • Milan, Italia, 20142
        • San Paolo Hospital UOC
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido
        • Kings College Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 año a 90 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Pacientes de 1 año a 90 años de edad.
  • El médico estableció el diagnóstico de la enfermedad de Wilson basándose en una puntuación de Ferenci > 3.
  • Tratamiento documentado con d-penicilamina, retiro del tratamiento con d-penicilamina, seguido de tratamiento con trientina durante al menos 6 meses a la fecha del consentimiento informado.
  • Capaz/dispuesto a proporcionar consentimiento informado por escrito.
  • Para la inscripción en la parte prospectiva, se requiere la inscripción en la parte retrospectiva del estudio.

Criterio de exclusión:

  • Historial incompleto de uso de medicamentos para trientina desde el diagnóstico inicial hasta el último seguimiento.
  • Datos de resultados no disponibles para el curso hepático y neurológico de la enfermedad en los puntos temporales de evaluación.
  • Pacientes con insuficiencia hepática aguda y enfermedad hepática fulminante con desenlace fatal.
  • Hipersensibilidad a la trientina y anemia severa.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Sin intervención: Retrospectivo
Otro: Futuro
Droga: dihidrocloruro de trientina
Una revisión retrospectiva de las historias clínicas de los pacientes

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Resultado clínico específico de la parte retrospectiva del estudio
Periodo de tiempo: 48 meses
Se calificará el curso clínico de la enfermedad neurológica y hepática para cada punto de tiempo disponible después del inicio del tratamiento (6, 12, 24, 36 y 48 meses, y en el último punto de tiempo disponible mientras tomaba trientina de segunda línea) (puntuación del investigador) basado en el estado neurológico y hepático al momento de iniciar la trientina como: 1 = Sin cambios 2 = Mejoró pero no normal 3 = Mejoró a normal 4 = Asintomático durante la duración de la terapia 5 = Empeoró.
48 meses
Resultado clínico específico de la parte prospectiva del estudio
Periodo de tiempo: 12 meses
El curso clínico de la enfermedad neurológica y hepática se calificará (puntuación del investigador) según el estado a los 6 y 12 meses después del inicio como: 1 = Sin cambios 2 = Mejoró pero no normal 3 = Mejoró a normal 4 = Asintomático durante la duración de la terapia 5 = Empeorado Un paciente se contará como respondedor si tiene una calificación de ≤4 en la visita de 12 meses para la puntuación del investigador tanto neurológica como hepática. Se contarán como no respondedores si tienen una calificación = 5 para una o ambas puntuaciones en la visita de los 12 meses o si abandonaron el estudio por cualquier motivo antes de la visita de los 12 meses.
12 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Criterio de valoración de la seguridad aplicable tanto a la parte retrospectiva como a la prospectiva del estudio
Periodo de tiempo: Hasta 60 meses
Todos los EA relacionados con el tratamiento con trientina y los EA que conlleven a la interrupción de la trientina se evaluarán en cada momento de estudio disponible.
Hasta 60 meses
Criterios de valoración de la calidad de vida para la parte prospectiva del estudio
Periodo de tiempo: 12 meses
Los cuestionarios de calidad de vida se completarán para cada punto de tiempo y los datos se compararán con la línea de base (parte prospectiva) después de 6 y 12 meses.
12 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Univar BV

Investigadores

  • Investigador principal: Karl-Heinz Weiss, MD, Universitätsklinik Heidelberg

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de enero de 2016

Finalización primaria (Anticipado)

1 de mayo de 2018

Finalización del estudio (Anticipado)

1 de julio de 2018

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

18 de septiembre de 2014

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

24 de abril de 2015

Publicado por primera vez (Estimar)

27 de abril de 2015

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

23 de agosto de 2017

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

22 de agosto de 2017

Última verificación

1 de agosto de 2017

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • UNV-TRI-002

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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