Tutkimus trientiinin pitkäaikaisten tulosten arvioimiseksi Wilsonin tautia sairastavilla potilailla, jotka on keskeytetty d-penisillamiinihoidosta
tiistai 22. elokuuta 2017 päivittänyt: Univar BV
Monikeskus-, retrospektiivinen ja prospektiivinen tutkimus, jolla arvioidaan kelaattoriin perustuvan trientiinihoidon pitkän aikavälin tuloksia Wilsonin tautia sairastavilla potilailla, jotka on keskeytetty d-penisillamiinihoidosta
Tutkimus, jossa tarkastellaan Wilsonin tautia sairastavia potilaita, joille on aiemmin määrätty d-penisillamiinia, mutta jotka on vaihdettu trientiiniin sairaudensa hoitoon, ja seurataan heitä vielä 12 kuukauden ajan.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Retrospektiivinen tutkimus, jossa tarkastellaan Wilsonin tautia sairastavia potilaita, joille on aiemmin määrätty d-penisillamiinia, mutta jotka on vaihdettu trientiiniin sairaudensa hoitoon, ja seurataan heitä tulevien 12 kuukauden ajan.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Odotettu)
90
Vaihe
- Vaihe 4
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Milan, Italia, 20142
- San Paolo Hospital UOC
-
-
-
-
-
Goudi, Kreikka, 11527
- "Aghia Sophia" Children's Hospital
-
-
-
-
-
Heidelberg, Saksa, 69120
- Universitätsklinik Heidelberg
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- Kings College Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
1 vuosi - 90 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilaat, joiden ikä on 1-90 vuotta.
- Lääkäri vahvisti Wilsonin taudin diagnoosin Ferencin pistemäärän > 3 perusteella.
- Dokumentoitu hoito d-penisillamiinilla, d-penisillamiinihoidon lopettaminen, jota seuraa trientiinillä käsittely vähintään 6 kuukauden ajan tietoisen suostumuksen antopäivänä.
- Pystyy/halua antamaan kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen.
- Prospektiiviseen osuuteen ilmoittautuminen edellyttää ilmoittautumista tutkimuksen retrospektiiviseen osaan.
Poissulkemiskriteerit:
- Epätäydellinen historia trientiinin lääkkeiden käytöstä alkuperäisestä diagnoosista viimeiseen seurantaan.
- Maksan ja neurologisen taudin kulun tulostietoja ei ole saatavilla arvioinnin ajankohtina.
- Potilaat, joilla on akuutti maksan vajaatoiminta ja fulminantti maksasairaus, joka johtaa kuolemaan.
- Yliherkkyys trientiinille ja vaikea anemia.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Ei väliintuloa: Takautuva
|
|
|
Muut: Tulevaisuuden
|
Takautuva katsaus potilaiden potilastietoihin
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Tutkimuksen retrospektiivisen osan kliininen tulos
Aikaikkuna: 48 kuukautta
|
Neurologisen ja maksasairauden kliininen kulku kullekin käytettävissä olevalle ajankohdalle hoidon aloittamisen jälkeen (6, 12, 24, 36 ja 48 kuukautta ja viimeisenä käytettävissä olevana ajankohtana toisen linjan trientiiniä otettaessa) pisteytetään (tutkijan pisteet) perustuu neurologiseen ja maksan tilaan trientiinin aloitushetkellä seuraavasti: 1 = muuttumaton 2 = parantunut, mutta ei normaali 3 = parantunut normaaliksi 4 = oireeton hoidon keston aikana 5 = pahentunut.
|
48 kuukautta
|
|
Tutkimuksen tulevaa osaa koskeva kliininen tulos
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Neurologisen ja maksasairauden kliininen kulku pisteytetään (tutkijan pisteet) tilan perusteella 6 ja 12 kuukauden kuluttua lähtötilanteesta seuraavasti: 1 = muuttumaton 2 = parantunut, mutta ei normaali 3 = parantunut normaaliksi 4 = oireeton hoidon keston aikana 5 = Pahentunut Potilas lasketaan reagoivaksi, jos hänen arvosanansa on ≤ 4 12 kuukauden käynnillä sekä neurologisen että maksan tutkijan pistemäärän perusteella.
Heidät lasketaan vastaamattomiksi, jos heillä on 12 kuukauden käynnin yhdelle tai molemmille arvosana = 5 tai jos he keskeytettiin tutkimuksesta jostain syystä ennen 12 kuukauden käyntiä.
|
12 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Turvallisuuspäätepiste Koskee sekä tutkimuksen takautuvaa että tulevaa osaa
Aikaikkuna: Jopa 60 kuukautta
|
Kaikki trientiinihoitoon liittyvät haittavaikutukset ja trientiinihoidon keskeyttämiseen johtavat haittavaikutukset arvioidaan jokaisessa käytettävissä olevassa tutkimuksen ajankohdassa.
|
Jopa 60 kuukautta
|
|
Elämänlaadun päätepisteet tutkimuksen tulevaa osaa varten
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
QoL-kyselylomakkeet täytetään jokaiselle ajankohdalle ja tietoja verrataan lähtötasoon (potentiaalinen osa) 6 ja 12 kuukauden kuluttua
|
12 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Karl-Heinz Weiss, MD, Universitätsklinik Heidelberg
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Perjantai 1. tammikuuta 2016
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Tiistai 1. toukokuuta 2018
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Sunnuntai 1. heinäkuuta 2018
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 18. syyskuuta 2014
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 24. huhtikuuta 2015
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Maanantai 27. huhtikuuta 2015
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 23. elokuuta 2017
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 22. elokuuta 2017
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. elokuuta 2017
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Ruoansulatuskanavan sairaudet
- Metaboliset sairaudet
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Maksasairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Basal ganglia -taudit
- Liikkumishäiriöt
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Aivosairaudet, aineenvaihdunta
- Aivosairaudet, Metaboliset, Synnynnäiset
- Metalliaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Hepatolentikulaarinen rappeuma
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Kelatointiaineet
- Sekvestoivat aineet
- Trientiini
Muut tutkimustunnusnumerot
- UNV-TRI-002
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .