Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse for at vurdere langsigtede resultater af trientin hos patienter med Wilsons sygdom, der er trukket tilbage fra behandling med d-Penicillamin

22. august 2017 opdateret af: Univar BV

Multicenter, retrospektiv og prospektiv undersøgelse til vurdering af langsigtede resultater af chelatorbaseret behandling med trientin hos patienter med Wilsons sygdom, der er trukket tilbage fra behandling med d-Penicillamin

En undersøgelse for at gennemgå patienter med Wilsons sygdom, som tidligere har fået ordineret d-Penicillamin, men som er blevet ændret til trientin som behandling for deres sygdom, og til at følge dem i yderligere 12 måneder.

Studieoversigt

Status

Ukendt

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

En retrospektiv undersøgelse for at gennemgå patienter med Wilsons sygdom, som tidligere har fået ordineret d-Penicillamin, men som er blevet ændret til trientin som behandling for deres sygdom, og for at følge dem prospektivt i yderligere 12 måneder.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

90

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Kings College Hospital
  • Grækenland
      • Goudi, Grækenland, 11527
        • "Aghia Sophia" Children's Hospital
  • Italien
      • Milan, Italien, 20142
        • San Paolo Hospital UOC
  • Tyskland
      • Heidelberg, Tyskland, 69120
        • Universitätsklinik Heidelberg

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år til 90 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter i alderen 1 år til 90 år.
  • Lægen etablerede diagnosen Wilsons sygdom baseret på en Ferenci-score > 3.
  • Dokumenteret behandling med d-Penicillamin, seponering af behandling med d-Penicillamin, efterfulgt af behandling med trientin i mindst 6 måneder på datoen for informeret samtykke.
  • Kan/villig til at give skriftligt informeret samtykke.
  • For tilmelding til den prospektive del kræves tilmelding til den retrospektive del af undersøgelsen.

Ekskluderingskriterier:

  • Ufuldstændig historie om medicinbrug for trientine fra den første diagnose til den seneste opfølgning.
  • Utilgængelige udfaldsdata for lever- og neurologiske sygdomsforløb på vurderingstidspunkter.
  • Patienter med akut leversvigt og fulminant leversygdom med dødelig udgang.
  • Overfølsomhed over for trientin og svær anæmi.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Ingen indgriben: Tilbagevirkende kraft
Andet: Fremadrettet
Medicin: trientindihydrochlorid
En retrospektiv gennemgang af patienters journaler

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Klinisk resultat specifikt for den retrospektive del af undersøgelsen
Tidsramme: 48 måneder
Det kliniske forløb af neurologisk og hepatisk sygdom for hvert tilgængeligt tidspunkt efter påbegyndelse af behandlingen (6, 12, 24, 36 og 48 måneder og på det sidste tilgængelige tidspunkt, mens du tager anden linie trientin) vil blive bedømt (undersøgerens score) baseret på neurologisk og hepatisk status på tidspunktet for påbegyndelse af trientin som: 1 = Uændret 2 = Forbedret, men ikke normal 3 = Forbedret til normal 4 = Asymptomatisk i løbet af behandlingens varighed 5 = Forværret.
48 måneder
Klinisk resultat specifikt for den prospektive del af undersøgelsen
Tidsramme: 12 måneder
Det kliniske forløb af neurologisk og hepatisk sygdom vil blive bedømt (Investigators score) baseret på status 6 og 12 måneder efter baseline som: 1 = Uændret 2 = Forbedret, men ikke normal 3 = Forbedret til normal 4 = Asymptomatisk i løbet af behandlingen 5 = Forværret En patient vil blive talt som en responder, hvis de har en vurdering på ≤4 ved det 12 måneder lange besøg for både den neurologiske og hepatiske Investigators score. De vil blive talt som en ikke-responderer, hvis de har en vurdering = 5 for en eller begge score ved 12 måneders besøget, eller hvis de blev afbrudt fra undersøgelsen af ​​en eller anden grund forud for 12 måneders besøget.
12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhedsendepunkt Gælder både den retrospektive og den fremtidige del af undersøgelsen
Tidsramme: Op til 60 måneder
Alle AE'er relateret til trientinbehandling og AE'er, der fører til seponering af trientin, vil blive vurderet på hvert tilgængeligt studietidspunkt.
Op til 60 måneder
Endpoints for livskvalitet for den fremtidige del af undersøgelsen
Tidsramme: 12 måneder
QoL-spørgeskemaerne vil blive udfyldt for hvert tidspunkt, og data vil blive sammenlignet med baseline (prospektiv del) efter 6 og 12 måneder
12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Univar BV

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Karl-Heinz Weiss, MD, Universitätsklinik Heidelberg

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. januar 2016

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. maj 2018

Studieafslutning (Forventet)

1. juli 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. september 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

24. april 2015

Først opslået (Skøn)

27. april 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

23. august 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

22. august 2017

Sidst verificeret

1. august 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • UNV-TRI-002

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Wilsons sygdom

Kliniske forsøg med trientindihydrochlorid

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Congo, DR of

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner