Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie mające na celu ocenę długoterminowych wyników stosowania trientyny u pacjentów z chorobą Wilsona wycofanych z terapii d-penicylaminą

22 sierpnia 2017 zaktualizowane przez: Univar BV

Wieloośrodkowe, retrospektywne i prospektywne badanie mające na celu ocenę długoterminowych wyników leczenia trientyną w oparciu o chelatory u pacjentów z chorobą Wilsona wycofanych z terapii d-penicylaminą

Badanie mające na celu dokonanie przeglądu pacjentów z chorobą Wilsona, którym wcześniej przepisywano d-penicylaminę, ale zmieniono je na trientynę w ramach leczenia ich choroby, oraz obserwowanie ich przez kolejne 12 miesięcy.

Przegląd badań

Status

Nieznany

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Retrospektywne badanie mające na celu dokonanie przeglądu pacjentów z chorobą Wilsona, którym wcześniej przepisywano d-penicylaminę, ale zmieniono je na trientynę w leczeniu ich choroby, oraz obserwację ich prospektywnie przez kolejne 12 miesięcy.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

90

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Grecja
      • Goudi, Grecja, 11527
        • "Aghia Sophia" Children's Hospital
  • Niemcy
      • Heidelberg, Niemcy, 69120
        • Universitätsklinik Heidelberg
  • Włochy
      • Milan, Włochy, 20142
        • San Paolo Hospital UOC
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Kings College Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 90 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci w wieku od 1 roku do 90 lat.
  • Lekarz ustalił diagnozę choroby Wilsona na podstawie wyniku Ferenci > 3.
  • Udokumentowane leczenie d-penicylaminą, odstawienie d-penicylaminy, a następnie leczenie trientyną przez co najmniej 6 miesięcy w dniu wyrażenia świadomej zgody.
  • Zdolność/chęć wyrażenia pisemnej świadomej zgody.
  • Warunkiem włączenia do części prospektywnej jest włączenie się do części retrospektywnej badania.

Kryteria wyłączenia:

  • Niepełna historia stosowania leków na trientynę od wstępnej diagnozy do ostatniej obserwacji.
  • Niedostępne dane dotyczące przebiegu choroby wątrobowej i neurologicznej w punktach czasowych oceny.
  • Pacjenci z ostrą niewydolnością wątroby i piorunującą chorobą wątroby zakończoną zgonem.
  • Nadwrażliwość na trientynę i ciężka niedokrwistość.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Brak interwencji: Z mocą wsteczną
Inny: Spodziewany
Lek: dichlorowodorek trientyny
Retrospektywny przegląd dokumentacji medycznej pacjentów

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wynik kliniczny specyficzny dla retrospektywnej części badania
Ramy czasowe: 48 miesięcy
Przebieg kliniczny choroby neurologicznej i wątroby dla każdego dostępnego punktu czasowego po rozpoczęciu leczenia (6, 12, 24, 36 i 48 miesięcy oraz w ostatnim dostępnym punkcie czasowym podczas przyjmowania trientyny drugiego rzutu) zostanie oceniony (wynik badacza) w oparciu o stan neurologiczny i wątrobowy w momencie rozpoczynania leczenia trientyną jako: 1 = Bez zmian 2 = Poprawa, ale nie w normie 3 = Poprawa do normy 4 = Brak objawów w trakcie leczenia 5 = Pogorszenie.
48 miesięcy
Wynik kliniczny specyficzny dla prospektywnej części badania
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Przebieg kliniczny choroby neurologicznej i wątroby zostanie oceniony (wynik badacza) na podstawie stanu po 6 i 12 miesiącach od punktu początkowego jako: 1 = bez zmian 2 = poprawa, ale nie w normie 3 = poprawa do normy 4 = brak objawów w czasie trwania terapii 5 = Pogorszenie Pacjent zostanie zaliczony jako reagujący na leczenie, jeśli uzyska ocenę ≤4 podczas wizyty po 12 miesiącach zarówno w skali neurologicznej, jak i wątrobowej badacza. Zostaną oni uznani za niereagujących, jeśli uzyskają ocenę = 5 dla jednego lub obu wyników podczas wizyty po 12 miesiącach lub jeśli zostali przerwani z badania z jakiegokolwiek powodu przed wizytą po 12 miesiącach.
12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Punkt końcowy dotyczący bezpieczeństwa Dotyczy zarówno retrospektywnej, jak i prospektywnej części badania
Ramy czasowe: Do 60 miesięcy
Wszystkie zdarzenia niepożądane związane z leczeniem trientyną oraz zdarzenia niepożądane prowadzące do przerwania leczenia trientyną zostaną ocenione w każdym dostępnym punkcie czasowym badania.
Do 60 miesięcy
Punkty końcowe jakości życia dla prospektywnej części badania
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Kwestionariusze QoL zostaną wypełnione dla każdego punktu czasowego, a dane zostaną porównane z wartościami wyjściowymi (część prospektywna) po 6 i 12 miesiącach
12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Univar BV

Śledczy

  • Główny śledczy: Karl-Heinz Weiss, MD, Universitätsklinik Heidelberg

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 stycznia 2016

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 maja 2018

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 lipca 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

18 września 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

24 kwietnia 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

27 kwietnia 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

23 sierpnia 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

22 sierpnia 2017

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • UNV-TRI-002

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Wilsona

Badania kliniczne na dichlorowodorek trientyny

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Ireland

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj