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Étude pour évaluer les résultats à long terme de la trientine chez les patients atteints de la maladie de Wilson retirés du traitement par la d-pénicillamine

22 août 2017 mis à jour par: Univar BV

Étude multicentrique, rétrospective et prospective pour évaluer les résultats à long terme du traitement à base de chélateur avec la trientine chez les patients atteints de la maladie de Wilson retirés du traitement avec la d-pénicillamine

Une étude visant à examiner les patients atteints de la maladie de Wilson à qui on a déjà prescrit de la d-pénicillamine mais qui ont été remplacés par de la trientine comme traitement de leur maladie, et à les suivre pendant 12 mois supplémentaires.

Aperçu de l'étude

Statut

Inconnue

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Une étude rétrospective pour examiner les patients atteints de la maladie de Wilson à qui on a déjà prescrit de la d-pénicillamine mais qui ont été remplacés par de la trientine comme traitement de leur maladie, et pour les suivre de manière prospective pendant 12 mois supplémentaires.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Anticipé)

90

Phase

  • Phase 4

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Heidelberg, Allemagne, 69120
        • Universitätsklinik Heidelberg
  • Grèce
      • Goudi, Grèce, 11527
        • "Aghia Sophia" Children's Hospital
  • Italie
      • Milan, Italie, 20142
        • San Paolo Hospital UOC
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni
        • Kings College Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 an à 90 ans (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Patients âgés de 1 an à 90 ans.
  • Le médecin a établi le diagnostic de la maladie de Wilson sur la base d'un score de Ferenci > 3.
  • Traitement documenté à la d-pénicillamine, arrêt du traitement à la d-pénicillamine, suivi d'un traitement à la trientine pendant au moins 6 mois à la date du consentement éclairé.
  • Capable/désireux de fournir un consentement éclairé écrit.
  • Pour l'inscription dans la partie prospective, l'inscription dans la partie rétrospective de l'étude est requise.

Critère d'exclusion:

  • Antécédents incomplets d'utilisation de médicaments pour la trientine depuis le diagnostic initial jusqu'au dernier suivi.
  • Données de résultats non disponibles pour l'évolution hépatique et neurologique de la maladie aux moments d'évaluation.
  • Patients présentant une insuffisance hépatique aiguë et une maladie hépatique fulminante avec une issue fatale.
  • Hypersensibilité à la trientine et anémie sévère.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Aucune intervention: Rétrospective
Autre: Éventuel
Médicament: dichlorhydrate de trientine
Une revue rétrospective des dossiers médicaux des patients

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Résultat clinique spécifique à la partie rétrospective de l'étude
Délai: 48 mois
L'évolution clinique de la maladie neurologique et hépatique pour chaque moment disponible après le début du traitement (6, 12, 24, 36 et 48 mois, et au dernier moment disponible pendant la prise de trientine de deuxième ligne) sera notée (score de l'investigateur) basé sur l'état neurologique et hépatique au moment de l'initiation de la trientine comme suit : 1 = Inchangé 2 = Amélioré mais pas normal 3 = Amélioré à normal 4 = Asymptomatique pendant la durée du traitement 5 = Aggravé.
48 mois
Résultat clinique spécifique à la partie prospective de l'étude
Délai: 12 mois
L'évolution clinique de la maladie neurologique et hépatique sera notée (score de l'investigateur) en fonction de l'état à 6 et 12 mois après le départ comme suit : 1 = inchangé 2 = amélioré mais pas normal 3 = amélioré à normal 4 = asymptomatique pendant la durée du traitement 5 = Aggravation Un patient sera compté comme répondeur s'il a un score ≤ 4 à la visite de 12 mois pour le score neurologique et hépatique de l'investigateur. Ils seront comptés comme non-répondants s'ils ont une note = 5 pour un ou les deux scores lors de la visite de 12 mois ou s'ils ont été interrompus de l'étude pour une raison quelconque avant la visite de 12 mois.
12 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Paramètre d'innocuité applicable à la fois aux volets rétrospectif et prospectif de l'étude
Délai: Jusqu'à 60 mois
Tous les EI liés au traitement par la trientine et les EI entraînant l'arrêt de la trientine seront évalués à chaque moment de l'étude disponible.
Jusqu'à 60 mois
Paramètres de qualité de vie pour la partie prospective de l'étude
Délai: 12 mois
Les questionnaires QoL seront complétés pour chaque point temporel et les données seront comparées à la ligne de base (partie prospective) après 6 et 12 mois
12 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Univar BV

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Karl-Heinz Weiss, MD, Universitätsklinik Heidelberg

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 janvier 2016

Achèvement primaire (Anticipé)

1 mai 2018

Achèvement de l'étude (Anticipé)

1 juillet 2018

Dates d'inscription aux études

Première soumission

18 septembre 2014

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

24 avril 2015

Première publication (Estimation)

27 avril 2015

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

23 août 2017

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

22 août 2017

Dernière vérification

1 août 2017

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • UNV-TRI-002

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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