Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie för att bedöma långsiktiga resultat av Trientine hos patienter med Wilsons sjukdom som tagits bort från behandling med d-Penicillamin

22 augusti 2017 uppdaterad av: Univar BV

Multicenter, retrospektiv och prospektiv studie för att bedöma långsiktiga resultat av kelatorbaserad behandling med trientin hos patienter med Wilsons sjukdom som tagits bort från behandling med d-Penicillamin

En studie för att granska patienter med Wilsons sjukdom som tidigare har ordinerats d-Penicillamin men ändrats till trientin som behandling för sin sjukdom, och för att följa dem i ytterligare 12 månader.

Studieöversikt

Status

Okänd

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

En retrospektiv studie för att granska patienter med Wilsons sjukdom som tidigare har ordinerats d-Penicillamin men ändrats till trientin som behandling för sin sjukdom, och för att följa dem prospektivt i ytterligare 12 månader.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Förväntat)

90

Fas

  • Fas 4

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Grekland
      • Goudi, Grekland, 11527
        • "Aghia Sophia" Children's Hospital
  • Italien
      • Milan, Italien, 20142
        • San Paolo Hospital UOC
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien
        • Kings College Hospital
  • Tyskland
      • Heidelberg, Tyskland, 69120
        • Universitätsklinik Heidelberg

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 år till 90 år (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Patienter i åldern 1 år till 90 år.
  • Läkaren fastställde diagnosen Wilsons sjukdom baserat på en Ferenci-poäng > 3.
  • Dokumenterad behandling med d-Penicillamin, utsättande av behandling med d-Penicillamin, följt av behandling med trientin i minst 6 månader vid datum för informerat samtycke.
  • Kan/villig att ge skriftligt informerat samtycke.
  • För inskrivning i den prospektiva delen krävs inskrivning i den retrospektiva delen av studien.

Exklusions kriterier:

  • Ofullständig historia av medicinanvändning för trientin från initial diagnos till senaste uppföljning.
  • Otillgängliga utfallsdata för lever- och neurologiskt sjukdomsförlopp vid bedömningstidpunkter.
  • Patienter med akut leversvikt och fulminant leversjukdom med dödlig utgång.
  • Överkänslighet mot trientin och svår anemi.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Inget ingripande: Retrospektiv
Övrig: Blivande
Läkemedel: trientindihydroklorid
En retrospektiv granskning av patienternas journaler

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Kliniskt utfall specifikt för den retrospektiva delen av studien
Tidsram: 48 månader
Det kliniska förloppet av neurologisk och leversjukdom för varje tillgänglig tidpunkt efter behandlingsstart (6, 12, 24, 36 och 48 månader, och vid den sista tillgängliga tidpunkten när du tar andra linjens trientin) kommer att bedömas (utredarens poäng) baserat på neurologiskt och leverstatus vid tidpunkten för påbörjande av trientin som: 1 = oförändrad 2 = förbättrad men inte normal 3 = förbättrad till normal 4 = asymtomatisk under behandlingens varaktighet 5 = försämrad.
48 månader
Kliniskt utfall specifikt för den prospektiva delen av studien
Tidsram: 12 månader
Det kliniska förloppet av neurologisk och leversjukdom kommer att bedömas (utredarens poäng) baserat på status 6 och 12 månader efter baslinjen som: 1 = oförändrad 2 = förbättrad men inte normal 3 = förbättrad till normal 4 = asymtomatisk under behandlingens varaktighet 5 = Försämrad En patient kommer att räknas som en responder om de har ett betyg på ≤4 vid 12-månadersbesöket för både neurologiska och hepatiska utredarens poäng. De kommer att räknas som icke-svarare om de har betyget = 5 för en eller båda poängen vid 12-månadersbesöket eller om de avbröts från studien av någon anledning före 12-månadersbesöket.
12 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Säkerhetsändpunkt Gäller både den retrospektiva och den framtida delen av studien
Tidsram: Upp till 60 månader
Alla biverkningar relaterade till trientinbehandling och biverkningar som leder till utsättande av trientin kommer att bedömas vid varje tillgänglig studietidpunkt.
Upp till 60 månader
Endpoints för livskvalitet för den framtida delen av studien
Tidsram: 12 månader
QoL-enkäterna kommer att fyllas i för varje tidpunkt och data kommer att jämföras med baslinjen (prospektiv del) efter 6 och 12 månader
12 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Univar BV

Utredare

  • Huvudutredare: Karl-Heinz Weiss, MD, Universitätsklinik Heidelberg

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 januari 2016

Primärt slutförande (Förväntat)

1 maj 2018

Avslutad studie (Förväntat)

1 juli 2018

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

18 september 2014

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

24 april 2015

Första postat (Uppskatta)

27 april 2015

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

23 augusti 2017

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

22 augusti 2017

Senast verifierad

1 augusti 2017

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • UNV-TRI-002

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera