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Studie zur Bewertung der Langzeitergebnisse von Trientin bei Patienten mit Wilson-Krankheit, die von der Therapie mit d-Penicillamin abgesetzt wurden

22. August 2017 aktualisiert von: Univar BV

Multizentrische, retrospektive und prospektive Studie zur Bewertung der langfristigen Ergebnisse einer Chelator-basierten Behandlung mit Trientin bei Patienten mit Wilson-Krankheit, die von der Therapie mit d-Penicillamin abgesetzt wurden

Eine Studie zur Überprüfung von Patienten mit Wilson-Krankheit, denen zuvor d-Penicillamin verschrieben wurde, die jedoch zur Behandlung ihrer Krankheit auf Trientin umgestellt wurden, und zur Nachbeobachtung für weitere 12 Monate.

Studienübersicht

Status

Unbekannt

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Eine retrospektive Studie zur Überprüfung von Patienten mit Wilson-Krankheit, denen zuvor d-Penicillamin verschrieben wurde, die jedoch auf Trientin zur Behandlung ihrer Krankheit umgestellt wurden, und zur prospektiven Nachbeobachtung für weitere 12 Monate.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

90

Phase

  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

      • Heidelberg, Deutschland, 69120
        • Universitätsklinik Heidelberg
      • Goudi, Griechenland, 11527
        • "Aghia Sophia" Children's Hospital
      • Milan, Italien, 20142
        • San Paolo Hospital UOC
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Kings College Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr bis 90 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patienten im Alter von 1 Jahr bis 90 Jahren.
  • Der Arzt stellte die Diagnose Morbus Wilson basierend auf einem Ferenci-Score > 3 fest.
  • Dokumentierte Behandlung mit d-Penicillamin, Absetzen der Behandlung mit d-Penicillamin, gefolgt von einer Behandlung mit Trientin für mindestens 6 Monate zum Zeitpunkt der Einverständniserklärung.
  • Fähigkeit/Bereitschaft, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben.
  • Für die Einschreibung in den prospektiven Studienabschnitt ist die Einschreibung in den retrospektiven Studienabschnitt erforderlich.

Ausschlusskriterien:

  • Unvollständige Vorgeschichte der Medikamenteneinnahme für Trientin von der Erstdiagnose bis zur letzten Nachsorge.
  • Nicht verfügbare Outcome-Daten zum hepatischen und neurologischen Krankheitsverlauf zu den Erhebungszeitpunkten.
  • Patienten mit akutem Leberversagen und fulminanter Lebererkrankung mit tödlichem Ausgang.
  • Überempfindlichkeit gegen Trientin und schwere Anämie.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Kein Eingriff: Retrospektive
Sonstiges: Interessent
Eine retrospektive Überprüfung der Patientenakten

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Spezifisches klinisches Ergebnis für den retrospektiven Teil der Studie
Zeitfenster: 48 Monate
Der klinische Verlauf der neurologischen und hepatischen Erkrankung wird für jeden verfügbaren Zeitpunkt nach Beginn der Behandlung (6, 12, 24, 36 und 48 Monate und zum letzten verfügbaren Zeitpunkt während der Einnahme von Zweitlinien-Trientin) bewertet (Ermittlerscore). basierend auf dem neurologischen und hepatischen Status zum Zeitpunkt der Einleitung von Trientin wie folgt: 1 = unverändert 2 = verbessert, aber nicht normal 3 = verbessert bis normal 4 = asymptomatisch über die Dauer der Therapie 5 = verschlechtert.
48 Monate
Spezifisches klinisches Ergebnis für den prospektiven Teil der Studie
Zeitfenster: 12 Monate
Der klinische Verlauf der neurologischen und hepatischen Erkrankung wird basierend auf dem Status 6 und 12 Monate nach Baseline bewertet (Investigator's score): 1 = unverändert 2 = verbessert, aber nicht normal 3 = verbessert bis normal 4 = asymptomatisch über die Dauer der Therapie 5 = Verschlechterung Ein Patient wird als Responder gezählt, wenn er beim Besuch nach 12 Monaten eine Bewertung von ≤4 sowohl für den neurologischen als auch für den hepatischen Investigator's Score hat. Sie werden als Non-Responder gezählt, wenn sie beim 12-Monats-Besuch eine Bewertung = 5 für einen oder beide Punkte haben oder wenn sie aus irgendeinem Grund vor dem 12-Monats-Besuch aus der Studie ausgeschlossen wurden.
12 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheitsendpunkt Gilt sowohl für den retrospektiven als auch für den prospektiven Teil der Studie
Zeitfenster: Bis zu 60 Monate
Alle UE im Zusammenhang mit der Behandlung mit Trientin und UE, die zum Absetzen von Trientin führen, werden zu jedem verfügbaren Studienzeitpunkt bewertet.
Bis zu 60 Monate
Endpunkte der Lebensqualität für den prospektiven Teil der Studie
Zeitfenster: 12 Monate
Die QoL-Fragebögen werden für jeden Zeitpunkt ausgefüllt und die Daten werden nach 6 und 12 Monaten mit dem Ausgangswert (prospektiver Teil) verglichen
12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Ermittler

  • Hauptermittler: Karl-Heinz Weiss, MD, Universitätsklinik Heidelberg

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Januar 2016

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

1. Mai 2018

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. Juli 2018

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. September 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

24. April 2015

Zuerst gepostet (Schätzen)

27. April 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

23. August 2017

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

22. August 2017

Zuletzt verifiziert

1. August 2017

Mehr Informationen

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Wilson-Krankheit

Klinische Studien zur Trientindihydrochlorid

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