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- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT02426905
Studie zur Bewertung der Langzeitergebnisse von Trientin bei Patienten mit Wilson-Krankheit, die von der Therapie mit d-Penicillamin abgesetzt wurden
22. August 2017 aktualisiert von: Univar BV
Multizentrische, retrospektive und prospektive Studie zur Bewertung der langfristigen Ergebnisse einer Chelator-basierten Behandlung mit Trientin bei Patienten mit Wilson-Krankheit, die von der Therapie mit d-Penicillamin abgesetzt wurden
Eine Studie zur Überprüfung von Patienten mit Wilson-Krankheit, denen zuvor d-Penicillamin verschrieben wurde, die jedoch zur Behandlung ihrer Krankheit auf Trientin umgestellt wurden, und zur Nachbeobachtung für weitere 12 Monate.
Studienübersicht
Status
Unbekannt
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Eine retrospektive Studie zur Überprüfung von Patienten mit Wilson-Krankheit, denen zuvor d-Penicillamin verschrieben wurde, die jedoch auf Trientin zur Behandlung ihrer Krankheit umgestellt wurden, und zur prospektiven Nachbeobachtung für weitere 12 Monate.
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Voraussichtlich)
90
Phase
- Phase 4
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Heidelberg, Deutschland, 69120
- Universitätsklinik Heidelberg
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Goudi, Griechenland, 11527
- "Aghia Sophia" Children's Hospital
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Milan, Italien, 20142
- San Paolo Hospital UOC
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London, Vereinigtes Königreich
- Kings College Hospital
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
1 Jahr bis 90 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Patienten im Alter von 1 Jahr bis 90 Jahren.
- Der Arzt stellte die Diagnose Morbus Wilson basierend auf einem Ferenci-Score > 3 fest.
- Dokumentierte Behandlung mit d-Penicillamin, Absetzen der Behandlung mit d-Penicillamin, gefolgt von einer Behandlung mit Trientin für mindestens 6 Monate zum Zeitpunkt der Einverständniserklärung.
- Fähigkeit/Bereitschaft, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben.
- Für die Einschreibung in den prospektiven Studienabschnitt ist die Einschreibung in den retrospektiven Studienabschnitt erforderlich.
Ausschlusskriterien:
- Unvollständige Vorgeschichte der Medikamenteneinnahme für Trientin von der Erstdiagnose bis zur letzten Nachsorge.
- Nicht verfügbare Outcome-Daten zum hepatischen und neurologischen Krankheitsverlauf zu den Erhebungszeitpunkten.
- Patienten mit akutem Leberversagen und fulminanter Lebererkrankung mit tödlichem Ausgang.
- Überempfindlichkeit gegen Trientin und schwere Anämie.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Nicht randomisiert
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Kein Eingriff: Retrospektive
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Sonstiges: Interessent
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Eine retrospektive Überprüfung der Patientenakten
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Spezifisches klinisches Ergebnis für den retrospektiven Teil der Studie
Zeitfenster: 48 Monate
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Der klinische Verlauf der neurologischen und hepatischen Erkrankung wird für jeden verfügbaren Zeitpunkt nach Beginn der Behandlung (6, 12, 24, 36 und 48 Monate und zum letzten verfügbaren Zeitpunkt während der Einnahme von Zweitlinien-Trientin) bewertet (Ermittlerscore). basierend auf dem neurologischen und hepatischen Status zum Zeitpunkt der Einleitung von Trientin wie folgt: 1 = unverändert 2 = verbessert, aber nicht normal 3 = verbessert bis normal 4 = asymptomatisch über die Dauer der Therapie 5 = verschlechtert.
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48 Monate
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Spezifisches klinisches Ergebnis für den prospektiven Teil der Studie
Zeitfenster: 12 Monate
|
Der klinische Verlauf der neurologischen und hepatischen Erkrankung wird basierend auf dem Status 6 und 12 Monate nach Baseline bewertet (Investigator's score): 1 = unverändert 2 = verbessert, aber nicht normal 3 = verbessert bis normal 4 = asymptomatisch über die Dauer der Therapie 5 = Verschlechterung Ein Patient wird als Responder gezählt, wenn er beim Besuch nach 12 Monaten eine Bewertung von ≤4 sowohl für den neurologischen als auch für den hepatischen Investigator's Score hat.
Sie werden als Non-Responder gezählt, wenn sie beim 12-Monats-Besuch eine Bewertung = 5 für einen oder beide Punkte haben oder wenn sie aus irgendeinem Grund vor dem 12-Monats-Besuch aus der Studie ausgeschlossen wurden.
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12 Monate
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
---|---|---|
Sicherheitsendpunkt Gilt sowohl für den retrospektiven als auch für den prospektiven Teil der Studie
Zeitfenster: Bis zu 60 Monate
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Alle UE im Zusammenhang mit der Behandlung mit Trientin und UE, die zum Absetzen von Trientin führen, werden zu jedem verfügbaren Studienzeitpunkt bewertet.
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Bis zu 60 Monate
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Endpunkte der Lebensqualität für den prospektiven Teil der Studie
Zeitfenster: 12 Monate
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Die QoL-Fragebögen werden für jeden Zeitpunkt ausgefüllt und die Daten werden nach 6 und 12 Monaten mit dem Ausgangswert (prospektiver Teil) verglichen
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12 Monate
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Hauptermittler: Karl-Heinz Weiss, MD, Universitätsklinik Heidelberg
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn
1. Januar 2016
Primärer Abschluss (Voraussichtlich)
1. Mai 2018
Studienabschluss (Voraussichtlich)
1. Juli 2018
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
18. September 2014
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
24. April 2015
Zuerst gepostet (Schätzen)
27. April 2015
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
23. August 2017
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
22. August 2017
Zuletzt verifiziert
1. August 2017
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Erkrankungen des Verdauungssystems
- Stoffwechselerkrankungen
- Erkrankungen des Gehirns
- Erkrankungen des zentralen Nervensystems
- Erkrankungen des Nervensystems
- Leberkrankheiten
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Erkrankungen der Basalganglien
- Bewegungsstörungen
- Neurodegenerative Krankheiten
- Stoffwechsel, angeborene Fehler
- Heredodegenerative Erkrankungen, Nervensystem
- Gehirnerkrankungen, Stoffwechsel
- Gehirnerkrankungen, Stoffwechselerkrankungen, angeboren
- Metallstoffwechsel, angeborene Fehler
- Hepatolentikuläre Degeneration
- Molekulare Mechanismen der pharmakologischen Wirkung
- Chelatbildner
- Sequestriermittel
- Trient
Andere Studien-ID-Nummern
- UNV-TRI-002
Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .
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