FDA“突破性药物”：一项测试替代语言对公众认知影响的试验

从亚马逊的 Mechanical Turk 招募了 600 名美国参与者的在线样本。 受访者被随机分配到 5 种情况，在这些情况下，他们阅读了一篇新闻文章的摘录，该文章描述了 FDA 新批准的虚构突破性疗法 Zykanta，用于治疗转移性肺癌。 关于这种虚构药物的信息取自现实生活中的突破性指定药物，以便能够就风险和收益的固有不确定性提供尽可能准确的示例。 每种情况都以或多或少的透明度传达了有关 Zykanta 的信息，这些信息与突破性获批药物的偶然性有关。 所有条件都包含关于药物风险和益处的相同事实信息。 在第一个条件 - 纯事实条件 - 参与者阅读了关于提前 4 个月批准的药物的突破性治疗指定的清晰简洁的技术定义，而没有看到药物附带的“突破”一词。 此条件提供了 FDA 提供的基本风险收益信息，但没有加载术语。 在第二种情况下，通过将药物描述为“有前途的”——FDA 在有关突破性药物的新闻稿中使用的语言——来增强事实信息。 这种情况为这个名称提供了一个更温和的标签，但仍然是一个标签。 在第三种情况下，通过将药物描述为“突破”来增强事实信息。 在第四种情况下，通过将药物描述为“突破”来增强关于药物的事实信息，但另外包含关于药物可能存在的不确定性的暂定免责声明。 这种情况反映了在一些突破性药物标签的小字中发现的信息。 在第五种情况下，通过将药物描述为“突破”来增强事实药物信息，但包含关于药物不确定性及其需要进一步测试的更明确的免责声明。

措施 为了确定“突破”一词是否会导致对其安全性和有效性的错误推断，要求所有参与者在“突破性药物”或符合突破性定义但未明确使用“突破性”一词的药物之间做出选择突破”在描述中（“如果你有一种潜在的致命疾病，并且可以在 FDA 最近批准的两种药物之间进行选择，你会选择哪种？ (1) 'Axabex，一种 FDA 新批准的“突破性”药物'或 (2) 'Hypapax，一种在药物试验中显示出一些早期前景但尚未显示出改善生存或疾病相关症状的药物' ). 在被问到这个问题之前，所有参与者都被问及他们是否听说过“突破性药物”一词。 所有参与者还提供了突破性药物的书面定义。

在阅读了关于 5 种情况下的虚构突破性药物的新闻摘录后，参与者接受了关于新闻摘录中描述的药物的安全性和有效性的调查（“与其他批准用于治疗转移性肺癌的药物相比，Zykanta 的安全性如何？ ", “与其他批准用于治疗转移性肺癌的药物相比，Zykanta 的风险有多大？”， “Zykanta 是否已被证明可以挽救转移性肺癌患者的生命”，“您认为 Zykanta 治疗转移性肺癌的效果如何？” “如果转移性肺癌患者开始服用 Zykanta，您认为他们的肿瘤在接下来的 6 个月内会发生什么变化？”和“Zykanta 与其他批准用于治疗转移性肺癌的药物相比效果如何？”）以及该药物有助于转移性肺癌的科学证据强度（“Zykanta 可帮助转移性肺癌患者的科学证据有多强？ ”和“如果您决定服用 Zykanta，鉴于您目前对药物的了解，您是否有信心做出该决定？”）。 我们还询问了药物描述中明确规定为常见症状的症状的可能性（“如果转移性肺癌患者开始服用 Zykanta，他们在 6 个月内出现腹痛的可能性有多大？” ) 以及他们自己对该药物的预期行为（“如果您被诊断出患有转移性肺癌，您会想要服用 Zykanta 吗？”和“如果您的亲密朋友或家人被诊断出患有转移性肺癌，您会想要他们服用 Zykanta？”）。 每个响应均采用 4 或 5 点李克特量表进行测量。