FDA "Beakthrough Drugs": En prövning som testar effekten av alternativt språk på allmänhetens uppfattningar

Ett onlineprov på 600 amerikanska deltagare rekryterades från Amazons Mechanical Turk. Respondenterna tilldelades slumpmässigt 5 tillstånd där de läste ett utdrag ur en nyhetsartikel som beskriver en nyligen FDA-godkänd fiktionaliserad genombrottsterapi, Zykanta, för behandling av metastaserad lungcancer. Information om detta fiktionaliserade läkemedel hämtades från ett verkligt genombrott som betecknats läkemedel för att kunna ge ett så korrekt exempel som möjligt med avseende på inneboende osäkerhet i risk och nytta. Varje tillstånd kommunicerade information om Zykanta med en större eller mindre grad av transparens angående den tillfälliga karaktären av ett genombrottsgodkänt läkemedel. Alla tillstånd innehöll samma faktainformation om riskerna och fördelarna med läkemedlet. I det första tillståndet - ett rent sakligt tillstånd - läste deltagarna en tydlig och koncis teknisk definition av banbrytande terapibeteckning om ett läkemedel som godkändes 4 månader före schemat, utan att se termen "genombrott" kopplat till läkemedlet. Detta tillstånd tillhandahåller den grundläggande risk-nytta-information som gjorts tillgänglig av FDA utan laddad terminologi. I det andra villkoret förstärktes den faktiska informationen genom att beskriva läkemedlet som "Lovande" - det språk som FDA använder i pressmeddelanden om banbrytande läkemedel. Detta tillstånd ger en mer härdat etikett för denna beteckning, men en etikett ändå. I det tredje villkoret förstärktes den faktiska informationen genom att beskriva läkemedlet som "Genombrott". I det fjärde tillståndet förstärktes faktainformationen om läkemedlet genom att beskriva läkemedlet som "Genombrott", men innehöll dessutom en preliminär ansvarsfriskrivning om den möjliga osäkerheten kring läkemedlet. Detta tillstånd återspeglar informationen som finns i det finstilta av märkningen av vissa banbrytande läkemedel. I det femte villkoret förstärktes den faktiska läkemedelsinformationen genom att beskriva läkemedlet som "Genombrott", men innehöll en mer definitiv friskrivningsklausul om osäkerheten kring läkemedlet och dess behov av ytterligare testning.

Åtgärder För att avgöra om termen "genombrott" resulterade i felaktiga slutsatser om dess säkerhet och effektivitet, ombads alla deltagare att göra ett val mellan ett "genombrottsläkemedel" eller ett läkemedel som uppfyllde definitionen av genombrott utan uttrycklig användning av ordet " genombrott" i beskrivningen ("Om du hade ett potentiellt dödligt medicinskt tillstånd och kunde välja mellan 2 läkemedel som nyligen godkänts av FDA, vilket skulle du välja? (1) "Axabex, ett "genombrottsläkemedel" som nyligen godkänts av FDA" eller (2) "Hypapax, ett läkemedel som har visat något tidigt lovande i läkemedelsprövningar men som inte har visat sig förbättra överlevnad eller sjukdomsrelaterade symtom" ). Alla deltagare tillfrågades om de hade hört termen "genombrottsläkemedel" innan de fick frågan. Alla deltagare gav också en skriftlig definition av ett banbrytande läkemedel.

Efter att ha läst nyhetsutdraget om det fiktiva genombrottsläkemedlet i vart och ett av de 5 tillstånden, undersöktes deltagarna om säkerheten och effekten av läkemedlet som beskrivs i nyhetsutdraget ("Hur säker är Zykanta jämfört med andra läkemedel som godkänts för att behandla metastaserad lungcancer? ", "Hur riskabelt är Zykanta jämfört med andra läkemedel som är godkända för att behandla metastaserad lungcancer?", "Har Zykanta visat sig rädda livet på patienter med metastaserad lungcancer," "Hur effektiv tror du att Zykanta är vid behandling av metastaserad lungcancer?" "Om en patient med metastaserad lungcancer började ta Zykanta, vad tror du skulle hända med deras tumör under de kommande 6 månaderna?" och "Hur effektivt är Zykanta jämfört med andra läkemedel som är godkända för att behandla metastaserad lungcancer?") och styrkan i de vetenskapliga bevisen för att läkemedlet hjälper till metastaserande lungcancer ("Hur stark är den vetenskapliga bevisningen för att Zykanta hjälper patienter med metastaserad lungcancer? " och "Om du bestämmer dig för att ta Zykanta, skulle du känna dig säker på att fatta det beslutet med tanke på din nuvarande kunskap om läkemedlet?"). Vi frågade också om sannolikheten för ett symtom som uttryckligen angavs som ett vanligt symtom i läkemedelsbeskrivningen ("Om en patient med metastaserad lungcancer började ta Zykanta, hur troligt är det att de skulle uppleva buksmärtor inom 6 månader?" ) och om deras eget förväntade beteende med avseende på läkemedlet ("Om du fick diagnosen metastaserad lungcancer, skulle du vilja ta Zykanta?" och "Om en nära vän eller familjemedlem fick diagnosen metastaserad lungcancer, skulle du vilja dem att ta Zykanta?"). Varje svar mättes på en 4- eller 5-punkts Likert-skala.