FDA "Breakthrough Drugs": Et forsøg, der tester effekten af ​​alternativt sprog på offentlige opfattelser

En online prøve på 600 amerikanske deltagere blev rekrutteret fra Amazons Mechanical Turk. Respondenter blev tilfældigt tildelt 5 tilstande, hvor de læste et uddrag fra en nyhedsartikel, der beskriver en nyligt FDA-godkendt fiktionaliseret gennembrudsterapi, Zykanta, til behandling af metastatisk lungekræft. Oplysninger om dette fiktionaliserede lægemiddel blev hentet fra et banebrydende lægemiddel i det virkelige liv for at kunne give et så præcist eksempel som muligt med hensyn til iboende usikkerhed i risiko og fordele. Hver tilstand kommunikerede information om Zykanta med en større eller mindre grad af gennemsigtighed vedrørende den betingede karakter af et banebrydende godkendt lægemiddel. Alle forhold indeholdt de samme faktuelle oplysninger om risici og fordele ved lægemidlet. I den første betingelse - en rent faktuel tilstand - læste deltagerne en klar og kortfattet teknisk definition af banebrydende terapibetegnelse om et lægemiddel, der blev godkendt 4 måneder før tidsplanen, uden at se udtrykket 'gennembrud' knyttet til lægemidlet. Denne betingelse giver den grundlæggende risiko-fordele information, der stilles til rådighed af FDA uden indlæst terminologi. I den anden betingelse blev den faktuelle information forbedret ved at beskrive stoffet som "lovende" - det sprog, som FDA bruger i pressemeddelelser om banebrydende lægemidler. Denne betingelse giver en mere hærdet etiket til denne betegnelse, men ikke desto mindre en etiket. I den tredje betingelse blev den faktuelle information forbedret ved at beskrive stoffet som "Gennembrud". I den fjerde betingelse blev faktuel information om stoffet forbedret ved at beskrive stoffet som "Gennembrud", men indeholdt desuden en foreløbig ansvarsfraskrivelse om den mulige usikkerhed omkring stoffet. Denne tilstand afspejler de oplysninger, der findes i det lille bogstav af mærkningen af ​​nogle banebrydende lægemidler. I den femte betingelse blev den faktuelle lægemiddelinformation forbedret ved at beskrive stoffet som "Breakthrough", men indeholdt en mere definitiv ansvarsfraskrivelse om usikkerheden omkring stoffet og dets behov for yderligere test.

Foranstaltninger For at afgøre, om udtrykket 'gennembrud' resulterede i en fejlagtig slutning om dets sikkerhed og effektivitet, blev alle deltagere bedt om at vælge mellem et 'gennembrudslægemiddel' eller et lægemiddel, der opfyldte definitionen af ​​gennembrud uden den eksplicitte brug af ordet " gennembrud" i beskrivelsen ("Hvis du havde en potentielt dødelig medicinsk tilstand og kunne vælge mellem 2 lægemidler, der for nylig er godkendt af FDA, hvilken ville du så vælge? (1) 'Axabex, et "banebrydende" lægemiddel, der nyligt er godkendt af FDA' eller (2) 'Hypapax, et lægemiddel, der har vist sig nogle tidlige løfter i lægemiddelforsøg, men som ikke har vist sig at forbedre overlevelse eller sygdomsrelaterede symptomer' ). Alle deltagere blev spurgt, om de havde hørt udtrykket "gennembrudslægemiddel", før de blev stillet spørgsmålet. Alle deltagere gav også en skriftlig definition af et banebrydende lægemiddel.

Efter at have læst nyhedsuddraget om det fiktive gennembrudslægemiddel i hver af de 5 tilstande, blev deltagerne undersøgt om sikkerheden og effektiviteten af ​​lægemidlet beskrevet i nyhedsuddraget ("Hvor sikker er Zykanta sammenlignet med andre lægemidler godkendt til behandling af metastatisk lungekræft? ", "Hvor risikabelt er Zykanta sammenlignet med andre lægemidler, der er godkendt til behandling af metastatisk lungekræft?", "Er Zykanta bevist at redde livet for patienter med metastatisk lungekræft," "Hvor effektiv tror du, Zykanta er til at behandle metastatisk lungekræft?" "Hvis en patient med metastatisk lungekræft begyndte at tage Zykanta, hvad tror du, der ville ske med deres tumor i løbet af de næste 6 måneder?" og "Hvor effektiv er Zykanta sammenlignet med andre lægemidler, der er godkendt til behandling af metastatisk lungekræft?") og styrken af ​​den videnskabelige evidens for, at stoffet hjælper metastatisk lungekræft ("Hvor stærk er den videnskabelige dokumentation for, at Zykanta hjælper patienter med metastatisk lungekræft? " og "Hvis du besluttede dig for at tage Zykanta, ville du så føle dig sikker på at tage den beslutning i betragtning af din nuværende viden om stoffet?"). Vi spurgte også om sandsynligheden for et symptom, der eksplicit var angivet som et almindeligt symptom i lægemiddelbeskrivelsen ("Hvis en patient med metastatisk lungekræft begyndte at tage Zykanta, hvor sandsynligt er det, at de ville opleve mavesmerter inden for 6 måneder?" ) og om deres egen forventede adfærd med hensyn til stoffet ("Hvis du blev diagnosticeret med metastatisk lungekræft, ville du så ønske at tage Zykanta?" og "Hvis en nær ven eller et familiemedlem blev diagnosticeret med metastatisk lungekræft, ville du så ønske at dem til at tage Zykanta?"). Hvert respons blev målt på en 4- eller 5-punkts Likert-skala.