FDA "Breakthrough Drugs": En rettssak som tester effekten av alternativt språk på offentlige oppfatninger

Et online utvalg på 600 amerikanske deltakere ble rekruttert fra Amazons Mechanical Turk. Respondentene ble tilfeldig tildelt 5 tilstander der de leste et utdrag fra en nyhetsartikkel som beskrev en nylig FDA-godkjent fiksjonalisert gjennombruddsterapi, Zykanta, for behandling av metastatisk lungekreft. Informasjon om dette fiksjonaliserte stoffet ble hentet fra et banebrytende stoff i det virkelige liv for å kunne gi et så nøyaktig eksempel som mulig med hensyn til iboende usikkerhet i risiko og nytte. Hver tilstand kommuniserte informasjon om Zykanta med større eller mindre grad av åpenhet angående den betingede karakteren til et banebrytende godkjent legemiddel. Alle tilstander inneholdt den samme faktainformasjonen om risikoen og fordelene med stoffet. I den første tilstanden - en ren faktatilstand - leste deltakerne en klar og kortfattet teknisk definisjon av banebrytende terapibetegnelse om et medikament som ble godkjent 4 måneder før tidsplanen, uten å se begrepet "gjennombrudd" knyttet til stoffet. Denne tilstanden gir den grunnleggende risiko-nytte-informasjonen gjort tilgjengelig av FDA uten lastet terminologi. I den andre betingelsen ble den faktiske informasjonen forbedret ved å beskrive stoffet som «lovende» – språket FDA bruker i pressemeldinger om banebrytende legemidler. Denne tilstanden gir en mer temperert etikett for denne betegnelsen, men en etikett likevel. I den tredje betingelsen ble den faktiske informasjonen forbedret ved å beskrive stoffet som «Gjennombrudd». I den fjerde tilstanden ble faktainformasjon om stoffet forbedret ved å beskrive stoffet som "Gjennombrudd", men inneholdt i tillegg en foreløpig ansvarsfraskrivelse om mulig usikkerhet rundt stoffet. Denne tilstanden gjenspeiler informasjonen som finnes i den lille skriften på merkingen av noen banebrytende legemidler. I den femte tilstanden ble den faktiske stoffinformasjonen forbedret ved å beskrive stoffet som "Gjennombrudd", men inneholdt en mer definitiv ansvarsfraskrivelse om usikkerheten rundt stoffet og dets behov for ytterligere testing.

Tiltak For å avgjøre om begrepet "gjennombrudd" resulterte i feilaktige slutninger om dets sikkerhet og effektivitet, ble alle deltakerne bedt om å velge mellom et "gjennombruddsmedisin" eller et medikament som oppfyller definisjonen av gjennombrudd uten eksplisitt bruk av ordet " gjennombrudd" i beskrivelsen ("Hvis du hadde en potensielt dødelig medisinsk tilstand og kunne velge mellom 2 medisiner som nylig er godkjent av FDA, hvilke ville du valgt? (1) "Axabex, et "banebrytende" legemiddel som nylig er godkjent av FDA' eller (2) "Hypapax, et medikament som har vist noen tidlig lovende i legemiddelforsøk, men som ikke har vist seg å forbedre overlevelse eller sykdomsrelaterte symptomer" ). Alle deltakerne ble spurt om de hadde hørt begrepet «gjennombruddsmedisin» før de ble stilt spørsmålet. Alle deltakerne ga også en skriftlig definisjon av et banebrytende legemiddel.

Etter å ha lest nyhetsutdraget om det fiktive banebrytende stoffet i hver av de 5 tilstandene, ble deltakerne undersøkt om sikkerheten og effekten av stoffet beskrevet i nyhetsutdraget ("Hvor trygt er Zykanta sammenlignet med andre legemidler godkjent for å behandle metastatisk lungekreft? ", "Hvor risikabelt er Zykanta sammenlignet med andre legemidler godkjent for å behandle metastatisk lungekreft?", "Har Zykanta vist seg å redde livet til pasienter med metastatisk lungekreft," "Hvor effektiv tror du Zykanta er til å behandle metastatisk lungekreft?" "Hvis en pasient med metastatisk lungekreft begynte å ta Zykanta, hva tror du ville skje med svulsten deres i løpet av de neste 6 månedene?" og «Hvor effektivt er Zykanta sammenlignet med andre legemidler godkjent for å behandle metastatisk lungekreft?») og styrken til de vitenskapelige bevisene for at stoffet hjelper metastatisk lungekreft («Hvor sterk er det vitenskapelige beviset for at Zykanta hjelper pasienter med metastatisk lungekreft? " og "Hvis du bestemte deg for å ta Zykanta, ville du føle deg trygg på å ta den avgjørelsen gitt din nåværende kunnskap om stoffet?"). Vi spurte også om sannsynligheten for et symptom som eksplisitt ble oppgitt som et vanlig symptom i legemiddelbeskrivelsen ("Hvis en pasient med metastatisk lungekreft begynte å ta Zykanta, hvor sannsynlig er det at de vil oppleve magesmerter innen 6 måneder?" ) og om deres egen forventede oppførsel med hensyn til stoffet ("Hvis du ble diagnostisert med metastatisk lungekreft, ville du ønske å ta Zykanta?" og "Hvis en nær venn eller et familiemedlem ble diagnostisert med metastatisk lungekreft, ville du ønske skal de ta Zykanta?"). Hver respons ble målt på en 4- eller 5-punkts Likert-skala.