美国 CTEPH 登记处

慢性血栓栓塞性肺动脉高压 (CTEPH) 是肺动脉高压 (PH) 的一个子集，其特征是肺动脉被纤维化物质和血管重塑阻塞，导致肺动脉压升高和右心室衰竭。

在由在 CTEPH 和相关疾病方面具有专业知识的知名医生和科学家组成的指导委员会的指导下，美国 CTEPH 登记处已经建立。 Registry 的使命是通过全美 PH 卓越中心之间的共享信息、教育和协作调查，促进对 CTEPH 患者的患病率、病理生理学、评估和治疗的更深入了解。将是促进对 CTEPH 的理解和改善患有这种使人衰弱的疾病的患者的护理的重要因素。

所有最近在参与研究地点被诊断出患有 CTEPH（< 6 个月）的连续同意患者都将被纳入。 在进入研究时，将从患者访谈和医疗记录审查中获得有关既往病史和评估的数据。 入组后患者将每半年随访一次，直至研究结束（最终入组患者至少随访 1 年）。

登记处收集的大部分数据将作为描述性统计数据呈现。 登记处将寻求生物统计学家的帮助，为患者内部和患者队列分析制定统计计划。

将招募大约 750 名新诊断（<6 个月）CTEPH 患者。

大体时间：

参与者将从他们入组之时起一直跟踪到最后一名患者入组后 1 年。 短期结果测量和病史将在初次就诊期间收集，临床数据将从初次门诊就诊，医院说，或程序（如果适用）收集。 然后，在患者入组后每 6 个月对患者进行一次随访，以了解有关生活质量、功能状态和药物治疗的长期结果指标。

数据分析：

人口统计学和临床​​课程：

人口统计学、风险因素、适当测试和诊断的时间、PAH 靶向药物使用、功能状态和注册时的血液动力学将每年作为汇总数据提供给所有研究人员。

评估 PTE 手术的结果：

收集的围手术期数据的描述性统计数据将作为汇总数据每年提供给所有研究人员。 所有接受 PTE 手术的患者的即时术后和纵向随访也将作为汇总数据每年提供给所有站点。 将在术前数据和术后纵向数据之间进行血流动力学、功能状态、药物和补充氧气使用以及医疗保健利用的比较。

评估成功 PTE 的预测因素：

使用对术后 PTE 患者收集的纵向数据，将根据血液动力学、功能状态和 QoL 建立“成功的 PTE”的定义。 然后可以分析术前、术中和术后数据的回顾性分析，以确定预测“成功”或“不成功”的 PTE 手术的因素。

评估 CTEPH 非手术治疗的结果：

主要描述性统计将用于描述为什么患者不是手术候选人以及用于治疗的非手术疗法（药物、球囊肺血管成形术）。 血液动力学、功能状态、QoL 和医疗保健利用治疗的变化将作为每年的汇总数据提供。

不断发展的研究需求：

为了适应 CTEPH 社区不断发展的科学和研究需求，如果指导委员会批准，将为确定的新目标制定单独的分析计划，并且 eCRF 可能会发生微小变化以响应新的诊断和治疗。 指导委员会还将对注册和捕获的数据进行持续评估，以确保达到注册中心的目标。

委员会：

由 Kim Kerr 博士担任主席的指导委员会由心脏病学、肺病学和心胸外科领域的思想领袖组成，他们在 CTEPH 方面具有专业知识。 该委员会将具有以下职责：

• 就美国 CTEPH Registry 研究设计和方案提供建议和指导
• 就 eCRF 捕获的变量提供建议和指导
• 为研究地点的选择提供指导
• 每年审查数据结果并提供对数据解释的见解
• 为摘要和手稿的规划和组织提供意见
• 审查提交给科学期刊或会议的摘要和论文
• 在会议上展示数据

由在 CTEPH 诊断方面具有专业知识的医生组成的裁决委员会将审查研究人员认为符合登记条件的所有患者。 裁决委员会成员必须先确认 CTEPH 的诊断，然后才能将受试者登记到登记处。