U.S. CTEPH-registeret

Kronisk tromboembolisk pulmonal hypertensjon (CTEPH) er en undergruppe av pulmonal hypertensjon (PH) karakterisert ved obstruksjon av lungearterier med fibrotisk materiale og vaskulær remodellering som fører til økt pulmonal arteriell trykk og høyre ventrikkelsvikt.

Et amerikansk CTEPH-register er etablert under veiledning av en styringskomité bestående av anerkjente leger og forskere med ekspertise på CTEPH og relaterte sykdommer. Oppdraget til registeret vil være å fremme en større forståelse av utbredelsen, patofysiologien, evalueringen og behandlingen av pasienter med CTEPH gjennom delt informasjon, utdanning og samarbeidsundersøkelser blant PH ekspertisesentre i hele USA. Utviklingen av et nasjonalt CTEPH-register vil være et viktig element i å fremme forståelsen av CTEPH og forbedring i omsorgen for pasienter som lider av denne ødeleggende sykdommen.

Alle påfølgende samtykkende pasienter som nylig er diagnostisert (< 6 måneder) med CTEPH ved deltakende studiesteder, vil bli registrert. På tidspunktet for studiestart vil data om tidligere historie og evaluering innhentes fra pasientintervju og gjennomgang av journaler. Pasienter vil bli fulgt halvårlig etter innrullering frem til avslutningen av studien (minimum 1 års oppfølging for siste innrullerte pasienter).

Mye av dataene som samles inn av registeret vil bli presentert som beskrivende statistikk. Registeret vil søke bistand fra en biostatistiker for å utvikle en statistisk plan for pasienten og mellom pasientkohortanalyser.

Omtrent 750 pasienter med nydiagnostisert (< 6 måneder) CTEPH vil bli registrert.

TIDSRAMME:

Deltakerne vil bli fulgt fra tidspunktet de ble registrert til 1 år etter at den endelige pasienten er registrert. Kortsiktige resultatmål og medisinsk historie vil bli samlet inn under det første besøket, og kliniske data vil bli samlet inn fra de første klinikkbesøkene, sier sykehuset, eller prosedyrer (hvis aktuelt). Pasientene vil deretter bli fulgt hver 6. måned etter innmeldingen for langsiktige utfallsmål på livskvalitet, funksjonsstatus og medisinske behandlinger.

DATAANALYSER:

Demografi og klinisk kurs:

Demografi, risikofaktorer, tid til passende testing og diagnose, PAH-målrettet medisinbruk, funksjonell status og hemodynamikk ved registreringstidspunktet vil bli gitt årlig som aggregerte data til alle etterforskere.

Evaluering av resultater av PTE-kirurgi:

Beskrivende statistikk over de perioperative dataene som samles inn vil bli gitt som aggregerte data til alle etterforskere årlig. Umiddelbar postoperativ og longitudinell oppfølging av alle pasienter som gjennomgår PTE-operasjoner vil også bli gitt som aggregerte data årlig til alle steder. Sammenligninger av hemodynamikk, funksjonell status, medisinering og supplerende oksygenbruk og helsetjenester vil bli gjort mellom preoperative data og longitudinelle postoperative data.

Evaluering av prediktorer for vellykket PTE:

Ved å bruke longitudinelle data samlet inn på postoperative PTE-pasienter, vil en definisjon av "vellykket PTE" bli etablert basert på hemodynamikk, funksjonell status og QoL. Retrospektiv analyse av pre-, peri- og postoperative data kan deretter analyseres for å identifisere faktorer som forutsier en "vellykket" eller "mislykket" PTE-operasjon.

Evaluering av resultater av ikke-kirurgisk terapi av CTEPH:

Overveiende beskrivende statistikk vil bli brukt for å beskrive hvorfor pasienter ikke er operative kandidater og de ikke-kirurgiske terapiene (medisiner, ballongpulmonal angioplastikk) som brukes til behandling. Endringer i hemodynamikk, funksjonell status, QoL og bruk av helsetjenester på terapi vil bli gitt som aggregerte data årlig.

Utviklende forskningsbehov:

For å tilpasse seg de utviklende vitenskaps- og forskningsbehovene til CTEPH-fellesskapet, vil det utvikles egne analyseplaner for nye identifiserte mål, og mindre endringer i eCRF kan forekomme som svar på ny diagnostikk og behandlinger, hvis de godkjennes av styringskomiteen. Løpende vurdering av registrering og innhentede data vil også bli utført av styringskomiteen for å være sikker på at målene til registeret blir oppfylt.

KOMITEER:

En styringskomité, ledet av Dr. Kim Kerr, består av tankeledere innen kardiologi, pulmonologi og kardiothoraxkirurgi med ekspertise innen CTEPH. Utvalget vil ha følgende oppgaver:

• Gi råd og veiledning om U.S. CTEPH Registry-studiedesign og -protokoll
• Gi råd og veiledning om variablene som skal fanges opp av eCRF
• Gi veiledning om valg av studiesteder
• Gjennomgå dataresultater og gi innsikt i tolkning av dataene årlig
• Gi innspill til planlegging og organisering av sammendrag og manuskripter
• Gjennomgå sammendrag og artikler for innsending til vitenskapelige tidsskrifter eller konferanser
• Presentere data på konferanser

En bedømmelseskomité, bestående av leger med ekspertise i diagnostisering av CTEPH, vil vurdere alle pasienter som etterforskere mener er kvalifisert for registeret. Bedømmelseskomiteens medlemmer må bekrefte diagnosen CTEPH før forsøkspersonen kan registreres i registeret.