US-amerikanisches CTEPH-Register

Die chronisch thromboembolische pulmonale Hypertonie (CTEPH) ist eine Unterart der pulmonalen Hypertonie (PH), die durch die Obstruktion der Lungenarterien mit fibrotischem Material und vaskulärem Umbau gekennzeichnet ist, was zu einem erhöhten pulmonalarteriellen Druck und rechtsventrikulärem Versagen führt.

Ein CTEPH-Register der Vereinigten Staaten wurde unter der Leitung eines Lenkungsausschusses eingerichtet, der aus anerkannten Ärzten und Wissenschaftlern mit Fachkenntnissen in CTEPH und verwandten Krankheiten besteht. Die Aufgabe des Registers besteht darin, ein besseres Verständnis der Prävalenz, Pathophysiologie, Bewertung und Behandlung von Patienten mit CTEPH durch gemeinsame Informationen, Aufklärung und gemeinsame Untersuchungen zwischen PH-Exzellenzzentren in den USA zu fördern. Die Entwicklung eines nationalen CTEPH-Registers wird ein wichtiges Element zum Fortschritt des Verständnisses von CTEPH und zur Verbesserung der Versorgung von Patienten sein, die an dieser schwächenden Krankheit leiden.

Alle konsekutiven einwilligenden Patienten, bei denen kürzlich (< 6 Monate) CTEPH an teilnehmenden Studienzentren diagnostiziert wurde, werden aufgenommen. Zum Zeitpunkt des Studieneintritts werden Daten zur Vorgeschichte und Bewertung aus der Patientenbefragung und der Durchsicht der Krankenakten gewonnen. Die Patienten werden nach der Aufnahme halbjährlich bis zum Abschluss der Studie nachbeobachtet (mindestens 1 Jahr Nachbeobachtung für die letzten aufgenommenen Patienten).

Viele der vom Register gesammelten Daten werden als deskriptive Statistiken dargestellt. Das Register wird die Unterstützung eines Biostatistikers einholen, um einen statistischen Plan für Kohortenanalysen innerhalb von Patienten und zwischen Patienten zu entwickeln.

Ungefähr 750 Patienten mit neu diagnostizierter (< 6 Monate) CTEPH werden aufgenommen.

ZEITFENSTER:

Die Teilnehmer werden ab dem Zeitpunkt ihrer Einschreibung bis 1 Jahr nach der Einschreibung des letzten Patienten weiterverfolgt. Kurzfristige Ergebnismessungen und Anamnese werden während des ersten Besuchs erfasst, und klinische Daten werden von den ersten Klinikbesuchen, Krankenhausberichten oder Verfahren (falls zutreffend) erfasst. Die Patienten werden dann alle 6 Monate nach ihrer Einschreibung für langfristige Ergebnismessungen zu Lebensqualität, Funktionsstatus und medizinischen Behandlungen nachbeobachtet.

DATENANALYSEN:

Demographie und klinischer Verlauf:

Demografische Daten, Risikofaktoren, Zeit bis zu angemessenen Tests und Diagnosen, gezielter Einsatz von PAH-Medikamenten, funktioneller Status und Hämodynamik zum Zeitpunkt der Aufnahme werden allen Prüfärzten jährlich als aggregierte Daten zur Verfügung gestellt.

Bewertung der Ergebnisse der PTE-Operation:

Beschreibende Statistiken der erhobenen perioperativen Daten werden jährlich als aggregierte Daten allen Untersuchern zur Verfügung gestellt. Unmittelbare postoperative und longitudinale Nachsorge aller Patienten, die sich einer PTE-Operation unterziehen, werden auch jährlich als aggregierte Daten an alle Standorte geliefert. Zwischen den präoperativen Daten und den postoperativen Längsschnittdaten werden Vergleiche der Hämodynamik, des funktionellen Status, der Medikation und des Einsatzes von zusätzlichem Sauerstoff sowie der Inanspruchnahme des Gesundheitswesens durchgeführt.

Bewertung von Prädiktoren für erfolgreiche PTE:

Unter Verwendung von Längsschnittdaten, die bei postoperativen PTE-Patienten gesammelt wurden, wird eine Definition von „erfolgreicher PTE“ basierend auf Hämodynamik, Funktionsstatus und QoL erstellt. Eine retrospektive Analyse von prä-, peri- und postoperativen Daten kann dann analysiert werden, um Faktoren zu identifizieren, die eine „erfolgreiche“ oder „erfolglose“ PTE-Operation vorhersagen.

Bewertung der Ergebnisse der nicht-chirurgischen Therapie von CTEPH:

Es werden überwiegend deskriptive Statistiken verwendet, um zu beschreiben, warum Patienten keine operativen Kandidaten sind und welche nicht-chirurgischen Therapien (Medikamente, Ballon-Lungenangioplastie) zur Behandlung verwendet werden. Änderungen der Hämodynamik, des Funktionsstatus, der Lebensqualität und der Inanspruchnahme der Gesundheitsversorgung während der Therapie werden jährlich als aggregierte Daten bereitgestellt.

Sich entwickelnder Forschungsbedarf:

Um sich an die sich entwickelnden Wissenschafts- und Forschungsbedürfnisse der CTEPH-Gemeinschaft anzupassen, werden separate Analysepläne für neu identifizierte Ziele entwickelt, und geringfügige Änderungen am eCRF können als Reaktion auf neue Diagnosen und Behandlungen erfolgen, sofern dies vom Lenkungsausschuss genehmigt wird. Der Lenkungsausschuss wird auch eine laufende Bewertung der Registrierung und der erfassten Daten durchführen, um sicherzustellen, dass die Ziele des Registers erreicht werden.

AUSSCHÜSSE:

Ein Lenkungsausschuss unter dem Vorsitz von Dr. Kim Kerr besteht aus Vordenkern in den Bereichen Kardiologie, Pulmologie und Herz-Thorax-Chirurgie mit Erfahrung in CTEPH. Der Ausschuss wird folgende Aufgaben haben:

• Bereitstellung von Ratschlägen und Anleitungen zum Studiendesign und -protokoll des U.S. CTEPH-Registers
• Bereitstellung von Ratschlägen und Anleitungen zu den vom eCRF zu erfassenden Variablen
• Bereitstellung von Leitlinien zur Auswahl der Studienorte
• Überprüfen Sie die Datenergebnisse und geben Sie jährlich Einblicke in die Interpretation der Daten
• Geben Sie Input zur Planung und Organisation von Abstracts und Manuskripten
• Überprüfen Sie Abstracts und Artikel zur Einreichung bei wissenschaftlichen Zeitschriften oder Konferenzen
• Daten auf Konferenzen präsentieren

Ein Beurteilungsausschuss, bestehend aus Ärzten mit Fachkenntnissen in der Diagnose von CTEPH, wird alle Patienten prüfen, die nach Ansicht der Prüfärzte für das Register geeignet sind. Die Mitglieder des Bewertungsausschusses müssen die Diagnose von CTEPH bestätigen, bevor der Proband in das Register aufgenommen werden kann.