Registre américain CTEPH

L'hypertension pulmonaire thromboembolique chronique (HPTEC) est un sous-ensemble de l'hypertension pulmonaire (HP) caractérisée par l'obstruction des artères pulmonaires avec du matériel fibreux et un remodelage vasculaire qui entraîne une augmentation de la pression artérielle pulmonaire et une insuffisance ventriculaire droite.

Un registre américain CTEPH a été établi sous la direction d'un comité directeur composé de médecins et de scientifiques reconnus ayant une expertise dans le CTEPH et les maladies connexes. La mission du registre sera de promouvoir une meilleure compréhension de la prévalence, de la physiopathologie, de l'évaluation et du traitement des patients atteints d'HPTEC grâce au partage d'informations, à l'éducation et à la recherche collaborative entre les centres d'excellence en PH à travers les États-Unis. Le développement d'un registre national de l'HPTEC sera un élément important dans l'avancement de la compréhension de l'HPTEC et l'amélioration de la prise en charge des patients qui souffrent de cette maladie débilitante.

Tous les patients consentants consécutifs récemment diagnostiqués (< 6 mois) atteints d'HPTEC dans les sites d'étude participants seront inscrits. Au moment de l'entrée à l'étude, les données sur les antécédents et l'évaluation seront obtenues à partir d'un entretien avec le patient et d'un examen des dossiers médicaux. Les patients seront suivis semestriellement après l'inscription jusqu'à la conclusion de l'étude (minimum de 1 an de suivi pour les derniers patients inscrits).

Une grande partie des données recueillies par le Registre seront présentées sous forme de statistiques descriptives. Le registre demandera l'aide d'un biostatisticien pour élaborer un plan statistique pour les analyses intra-patients et inter- cohortes de patients.

Environ 750 patients atteints d'HPTEC nouvellement diagnostiquée (< 6 mois) seront inscrits.

DÉLAI:

Les participants seront suivis à partir du moment de leur inscription jusqu'à 1 an après l'inscription du dernier patient. Les mesures des résultats à court terme et les antécédents médicaux seront recueillis lors de la visite initiale, et les données cliniques seront recueillies lors des visites initiales à la clinique, selon l'hôpital, ou des procédures (le cas échéant). Les patients seront ensuite suivis tous les 6 mois après leur inscription pour des mesures de résultats à long terme sur la qualité de vie, l'état fonctionnel et les traitements médicaux.

ANALYSES DE DONNÉES :

Démographie et cours clinique :

Les données démographiques, les facteurs de risque, le temps nécessaire pour effectuer les tests et le diagnostic appropriés, l'utilisation de médicaments ciblés pour l'HTAP, l'état fonctionnel et l'hémodynamique au moment de l'inscription seront fournis chaque année sous forme de données agrégées à tous les investigateurs.

Évaluation des résultats de la chirurgie PTE :

Des statistiques descriptives des données périopératoires recueillies seront fournies sous forme de données agrégées à tous les enquêteurs chaque année. Le suivi postopératoire et longitudinal immédiat de tous les patients subissant une chirurgie PTE sera également fourni sous forme de données agrégées annuellement à tous les sites. Des comparaisons de l'hémodynamique, de l'état fonctionnel, de l'utilisation de médicaments et d'oxygène supplémentaire et de l'utilisation des soins de santé seront effectuées entre les données préopératoires et les données postopératoires longitudinales.

Évaluer les prédicteurs d'un PTE réussi :

À l'aide de données longitudinales recueillies sur des patients PTE postopératoires, une définition de « PTE réussie » sera établie en fonction de l'hémodynamique, de l'état fonctionnel et de la qualité de vie. L'analyse rétrospective des données pré-, péri- et post-opératoires peut ensuite être analysée pour identifier les facteurs qui prédisent une chirurgie PTE "réussie" ou "infructueuse".

Évaluation des résultats de la thérapie non chirurgicale de l'HPTEC :

Des statistiques principalement descriptives seront utilisées pour décrire pourquoi les patients ne sont pas des candidats opératoires et les thérapies non chirurgicales (médicaments, angioplastie pulmonaire par ballonnet) utilisées pour le traitement. Les modifications de l'hémodynamique, de l'état fonctionnel, de la qualité de vie et de l'utilisation des soins de santé sous traitement seront fournies sous forme de données agrégées chaque année.

Besoins de recherche en évolution :

Pour s'adapter à l'évolution des besoins scientifiques et de recherche de la communauté CTEPH, des plans d'analyse distincts seront élaborés pour les nouveaux objectifs identifiés et des changements mineurs dans l'eCRF peuvent survenir en réponse à de nouveaux diagnostics et traitements, s'ils sont approuvés par le comité directeur. Une évaluation continue des inscriptions et des données saisies sera également effectuée par le comité directeur pour s'assurer que les objectifs du registre sont atteints.

COMITÉS :

Un comité directeur, présidé par le Dr Kim Kerr, est composé de leaders d'opinion dans les domaines de la cardiologie, de la pneumologie et de la chirurgie cardiothoracique ayant une expertise en CTEPH. Le comité aura les responsabilités suivantes :

• Fournir des conseils et des orientations sur la conception et le protocole de l'étude du registre américain CTEPH
• Fournir des conseils et des orientations sur les variables à capturer par l'eCRF
• Fournir des conseils sur la sélection des sites d'étude
• Examiner les résultats des données et fournir des informations sur l'interprétation des données chaque année
• Fournir des commentaires sur la planification et l'organisation des résumés et des manuscrits
• Examiner des résumés et des articles à soumettre à des revues scientifiques ou à des conférences
• Présenter des données lors de conférences

Un comité de sélection, composé de médecins ayant une expertise dans le diagnostic de l'HPTEC, examinera tous les patients jugés par les enquêteurs éligibles pour le registre. Les membres du comité de sélection doivent confirmer le diagnostic d'HPTEC avant que le sujet puisse être inscrit au registre.