Registro CTEPH degli Stati Uniti
Panoramica dello studio
Stato
Descrizione dettagliata
L'ipertensione polmonare tromboembolica cronica (CTEPH) è un sottogruppo di ipertensione polmonare (PH) caratterizzato dall'ostruzione delle arterie polmonari con materiale fibrotico e rimodellamento vascolare che porta ad un aumento della pressione arteriosa polmonare e insufficienza ventricolare destra.
È stato istituito un registro CTEPH degli Stati Uniti sotto la guida di un comitato direttivo composto da medici e scienziati riconosciuti con esperienza in CTEPH e malattie correlate. La missione del Registro sarà quella di promuovere una maggiore comprensione della prevalenza, della fisiopatologia, della valutazione e del trattamento dei pazienti con CTEPH attraverso informazioni condivise, istruzione e indagini collaborative tra i centri di eccellenza per la PH negli Stati Uniti. Lo sviluppo di un registro CTEPH nazionale sarà un elemento importante nel progresso della comprensione del CTEPH e nel miglioramento della cura dei pazienti che soffrono di questa malattia debilitante.
Saranno arruolati tutti i pazienti consenzienti consecutivi con diagnosi recente (<6 mesi) di CTEPH presso i centri di studio partecipanti. Al momento dell'ingresso nello studio, i dati sull'anamnesi e sulla valutazione precedenti saranno ottenuti dall'intervista del paziente e dalla revisione delle cartelle cliniche. I pazienti saranno seguiti ogni due anni dopo l'arruolamento fino alla conclusione dello studio (follow-up minimo di 1 anno per i pazienti finali arruolati).
Gran parte dei dati raccolti dal Registro saranno presentati come statistiche descrittive. Il Registro cercherà l'assistenza di un biostatistico per sviluppare un piano statistico per analisi di coorte all'interno del paziente e tra pazienti.
Saranno arruolati circa 750 pazienti con CTEPH di nuova diagnosi (<6 mesi).
LASSO DI TEMPO:
I partecipanti saranno seguiti dal momento della loro iscrizione fino a 1 anno dopo l'arruolamento del paziente finale. Le misure degli esiti a breve termine e la storia medica saranno raccolte durante la visita iniziale e i dati clinici saranno raccolti dalle visite cliniche iniziali, dice l'ospedale o procedure (se applicabile). I pazienti verranno quindi seguiti ogni 6 mesi dopo il loro arruolamento per misure di esito a lungo termine sulla qualità della vita, stato funzionale e trattamenti medici.
ANALISI DEI DATI:
Dati demografici e decorso clinico:
Dati demografici, fattori di rischio, tempo per test e diagnosi appropriati, uso di farmaci mirati alla PAH, stato funzionale ed emodinamica al momento dell'arruolamento saranno forniti annualmente come dati aggregati a tutti i ricercatori.
Valutazione dei risultati della chirurgia PTE:
Le statistiche descrittive dei dati perioperatori raccolti saranno fornite annualmente come dati aggregati a tutti i ricercatori. L'immediato follow-up post-operatorio e longitudinale di tutti i pazienti sottoposti a chirurgia PTE sarà inoltre fornito come dati aggregati annualmente a tutti i siti. Verranno effettuati confronti di emodinamica, stato funzionale, uso di farmaci e ossigeno supplementare e utilizzo dell'assistenza sanitaria tra i dati preoperatori e i dati longitudinali postoperatori.
Valutazione dei predittori di PTE di successo:
Utilizzando i dati longitudinali raccolti su pazienti PTE postoperatori, verrà stabilita una definizione di "PTE di successo" basata su emodinamica, stato funzionale e QoL. L'analisi retrospettiva dei dati pre-, peri- e post-operatori può quindi essere analizzata per identificare i fattori che predicono un intervento chirurgico PTE "riuscito" o "non riuscito".
Valutazione dei risultati della terapia non chirurgica della CTEPH:
Saranno utilizzate prevalentemente statistiche descrittive per descrivere il motivo per cui i pazienti non sono candidati operativi e le terapie non chirurgiche (farmaci, angioplastica polmonare con palloncino) utilizzate per il trattamento. I cambiamenti nell'emodinamica, nello stato funzionale, nella QoL e nell'utilizzo dell'assistenza sanitaria sulla terapia saranno forniti annualmente come dati aggregati.
Esigenze di ricerca in evoluzione:
Per adattarsi alle esigenze scientifiche e di ricerca in continua evoluzione della comunità CTEPH, verranno sviluppati piani di analisi separati per i nuovi obiettivi identificati e potrebbero verificarsi modifiche minori nell'eCRF in risposta a nuove diagnosi e trattamenti, se approvati dal comitato direttivo. Il comitato direttivo effettuerà anche una valutazione continua dell'iscrizione e dei dati acquisiti per accertarsi che gli obiettivi del registro vengano raggiunti.
COMITATI:
Un comitato direttivo, presieduto dal Dr. Kim Kerr, è composto da leader di pensiero nei settori della cardiologia, pneumologia e chirurgia cardiotoracica con esperienza in CTEPH. La commissione avrà i seguenti compiti:
- Fornire consulenza e guida sulla progettazione e sul protocollo dello studio del registro CTEPH degli Stati Uniti
- Fornire consigli e indicazioni sulle variabili che devono essere catturate dall'eCRF
- Fornire indicazioni sulla selezione dei siti di studio
- Rivedere i risultati dei dati e fornire approfondimenti sull'interpretazione dei dati ogni anno
- Fornire input sulla pianificazione e l'organizzazione di abstract e manoscritti
- Rivedere abstract e articoli da sottoporre a riviste scientifiche o conferenze
- Presentare i dati alle conferenze
Un comitato di aggiudicazione, composto da medici esperti nella diagnosi di CTEPH, esaminerà tutti i pazienti ritenuti dagli investigatori idonei per il registro. I membri del comitato di aggiudicazione devono confermare la diagnosi di CTEPH prima che il soggetto possa essere iscritto nel Registro.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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California
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La Jolla, California, Stati Uniti, 92037
- UCSD Health System
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- I pazienti devono essere residenti permanenti negli Stati Uniti
Documentazione dei seguenti parametri emodinamici mediante cateterizzazione del cuore destro
- Pressione arteriosa polmonare media (PAPm) ≥ 25 mm Hg a riposo e,
- Pressione di incuneamento dell'arteria polmonare (PAWP) ≤ 15 mm Hg (o > 15 mmHg se giustificato)
Conferma radiologica che la malattia tromboembolica cronica è la causa dell'ipertensione polmonare da parte di
- Uno o più difetti di perfusione non corrispondenti mediante scansione di ventilazione/perfusione polmonare, e
- Conferma della malattia tromboembolica cronica mediante evidenza di bande/ragnatele, restringimento dei vasi o occlusione osservata all'angiografia polmonare TC (CTA), all'angiografia convenzionale o all'angiografia RM (MRA).
- Ai pazienti deve essere diagnosticata la CTEPH entro 6 mesi dall'essere presi in considerazione per l'ammissibilità allo studio (firma del consenso alla partecipazione). La data della diagnosi sarà definita come quando entrambi i criteri emodinamici sono stati soddisfatti e la malattia tromboembolica cronica è confermata come causa dell'ipertensione polmonare da una scansione V/Q anormale e la presenza di malattia tromboembolica cronica su CTA, MRA o angiografia polmonare . I criteri emodinamici e radiologici possono essere soddisfatti in tempi separati; il punto temporale dei criteri più recentemente soddisfatto sarà definito come la data della diagnosi.
- Prima dell'arruolamento tutti i soggetti devono avere la diagnosi di CTEPH confermata dal comitato di aggiudicazione.
Criteri di esclusione:
- Pazienti che non vogliono o non sono in grado di fornire il consenso scritto per la partecipazione allo studio. Verrà ottenuto un consenso surrogato appropriato per i pazienti pediatrici come definito dall'IRB di ogni centro sperimentale.
- Pazienti con un disturbo medico di base con un'aspettativa di vita prevista inferiore a 2 anni.
Pazienti che non soddisfano i criteri di inclusione, tra cui:
- Non avere documentazione dei criteri emodinamici mediante cateterizzazione del cuore destro come delineato nei criteri di inclusione
- Non avere conferma radiologica di malattia tromboembolica cronica come delineato nei criteri di inclusione
- Soddisfare i criteri per l'inclusione nei gruppi I, II, III o V dell'OMS
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Coorte
- Prospettive temporali: Prospettiva
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
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Pazienti con nuova diagnosi di CTEPH
Pazienti con nuova diagnosi di ipertensione polmonare tromboembolica cronica (CTEPH), classificazione del gruppo IV dell'OMS per l'ipertensione polmonare.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Descrivere i modelli di valutazione dei pazienti CTEPH
Lasso di tempo: fino a 5 anni
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fino a 5 anni
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Descrivere gli schemi dei fattori di rischio e la presentazione clinica dei pazienti CTEPH
Lasso di tempo: fino a 5 anni
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fino a 5 anni
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Risultati della terapia medica e chirurgica dei pazienti con CTEPH valutati in base a emodinamica, qualità della vita e stato funzionale
Lasso di tempo: fino a 5 anni, a intervalli di 6 mesi
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fino a 5 anni, a intervalli di 6 mesi
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Collaboratori e investigatori
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Kim M Kerr, MD, University of California, San Diego
Pubblicazioni e link utili
Pubblicazioni generali
- McGoon MD, Benza RL, Escribano-Subias P, Jiang X, Miller DP, Peacock AJ, Pepke-Zaba J, Pulido T, Rich S, Rosenkranz S, Suissa S, Humbert M. Pulmonary arterial hypertension: epidemiology and registries. J Am Coll Cardiol. 2013 Dec 24;62(25 Suppl):D51-9. doi: 10.1016/j.jacc.2013.10.023.
- Pepke-Zaba J, Delcroix M, Lang I, Mayer E, Jansa P, Ambroz D, Treacy C, D'Armini AM, Morsolini M, Snijder R, Bresser P, Torbicki A, Kristensen B, Lewczuk J, Simkova I, Barbera JA, de Perrot M, Hoeper MM, Gaine S, Speich R, Gomez-Sanchez MA, Kovacs G, Hamid AM, Jais X, Simonneau G. Chronic thromboembolic pulmonary hypertension (CTEPH): results from an international prospective registry. Circulation. 2011 Nov 1;124(18):1973-81. doi: 10.1161/CIRCULATIONAHA.110.015008. Epub 2011 Oct 3.
- Kim NH, Delcroix M, Jenkins DP, Channick R, Dartevelle P, Jansa P, Lang I, Madani MM, Ogino H, Pengo V, Mayer E. Chronic thromboembolic pulmonary hypertension. J Am Coll Cardiol. 2013 Dec 24;62(25 Suppl):D92-9. doi: 10.1016/j.jacc.2013.10.024.
- Kerr KM, Elliott CG, Chin K, Benza RL, Channick RN, Davis RD, He F, LaCroix A, Madani MM, McLaughlin VV, Park M, Robbins IM, Tapson VF, Terry JR, Test VJ, Jain S, Auger WR. Results From the United States Chronic Thromboembolic Pulmonary Hypertension Registry: Enrollment Characteristics and 1-Year Follow-up. Chest. 2021 Nov;160(5):1822-1831. doi: 10.1016/j.chest.2021.05.052. Epub 2021 Jun 4.
- Kerr KM, Elliott CG, Benza RL, Channick RN, Chin KM, Davis RD, Jain S, LaCroix AZ, Madani MM, McLaughlin VV, Park MH, Tapson VF, Auger WR. The United States Chronic Thromboembolic Pulmonary Hypertension Registry: Protocol for a Prospective, Longitudinal Study. JMIR Res Protoc. 2021 May 25;10(5):e25397. doi: 10.2196/25397.
Collegamenti utili
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Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
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Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- PH-2013-008
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