Amerikaans CTEPH-register

Chronische trombo-embolische pulmonale hypertensie (CTEPH) is een subgroep van pulmonale hypertensie (PH) die wordt gekenmerkt door de obstructie van longslagaders met fibrotisch materiaal en vasculaire remodellering die leidt tot verhoogde pulmonale arteriële druk en rechterventrikelfalen.

Er is een CTEPH-register in de Verenigde Staten opgericht onder leiding van een stuurgroep bestaande uit erkende artsen en wetenschappers met expertise op het gebied van CTEPH en aanverwante ziekten. De missie van het register zal zijn om een ​​beter begrip te bevorderen van de prevalentie, pathofysiologie, evaluatie en behandeling van patiënten met CTEPH door middel van gedeelde informatie, onderwijs en gezamenlijk onderzoek tussen PH-expertisecentra in de VS. De ontwikkeling van een nationaal CTEPH-register zal een belangrijk element zijn in de vooruitgang van het begrip van CTEPH en verbetering in de zorg voor patiënten die lijden aan deze slopende ziekte.

Alle opeenvolgende instemmende patiënten die onlangs (< 6 maanden) gediagnosticeerd zijn met CTEPH op deelnemende onderzoekslocaties zullen worden ingeschreven. Op het moment van binnenkomst in het onderzoek zullen gegevens over de voorgeschiedenis en evaluatie worden verkregen uit een interview met de patiënt en een beoordeling van medische dossiers. Patiënten zullen tweejaarlijks worden gevolgd na inschrijving tot het einde van de studie (minimaal 1 jaar follow-up voor de laatste ingeschreven patiënten).

Veel van de door het register verzamelde gegevens zullen worden gepresenteerd als beschrijvende statistieken. De Registratie zal de hulp inroepen van een biostatisticus om een ​​statistisch plan te ontwikkelen voor cohortanalyses binnen en tussen patiënten.

Ongeveer 750 patiënten met nieuw gediagnosticeerde (< 6 maanden) CTEPH zullen worden ingeschreven.

TIJDSSPANNE:

Deelnemers worden gevolgd vanaf het moment van inschrijving tot 1 jaar nadat de laatste patiënt is ingeschreven. Resultaten op korte termijn en medische geschiedenis zullen worden verzameld tijdens het eerste bezoek, en klinische gegevens zullen worden verzameld van de eerste kliniekbezoeken, zegt het ziekenhuis, of procedures (indien van toepassing). Patiënten zullen vervolgens elke 6 maanden na hun inschrijving worden gevolgd voor langetermijnuitkomstmetingen op het gebied van kwaliteit van leven, functionele status en medische behandelingen.

GEGEVENSANALYSES:

Demografie en klinisch verloop:

Demografische gegevens, risicofactoren, tijd tot geschikte tests en diagnose, op PAH gericht medicatiegebruik, functionele status en hemodynamica op het moment van inschrijving zullen jaarlijks als geaggregeerde gegevens aan alle onderzoekers worden verstrekt.

Resultaten van PTE-chirurgie evalueren:

Beschrijvende statistieken van de verzamelde peri-operatieve gegevens zullen jaarlijks als geaggregeerde gegevens aan alle onderzoekers worden verstrekt. Onmiddellijke postoperatieve en longitudinale follow-up van alle patiënten die PTE-chirurgie ondergaan, zal ook jaarlijks als geaggregeerde gegevens aan alle locaties worden verstrekt. Vergelijkingen van hemodynamica, functionele status, medicatie en aanvullend zuurstofgebruik en zorggebruik zullen worden gemaakt tussen de preoperatieve gegevens en longitudinale postoperatieve gegevens.

Voorspellers van succesvolle PTE evalueren:

Met behulp van longitudinale gegevens die zijn verzameld over postoperatieve PTE-patiënten, zal een definitie van "succesvolle PTE" worden opgesteld op basis van hemodynamica, functionele status en kwaliteit van leven. Retrospectieve analyse van pre-, peri- en postoperatieve gegevens kan vervolgens worden geanalyseerd om factoren te identificeren die een "geslaagde" of "mislukte" PTE-operatie voorspellen.

Resultaten van niet-chirurgische therapie van CTEPH evalueren:

Overwegend beschrijvende statistieken zullen worden gebruikt om te beschrijven waarom patiënten geen operatieve kandidaten zijn en de niet-chirurgische therapieën (medicatie, ballonpulmonale angioplastiek) die voor de behandeling worden gebruikt. Veranderingen in hemodynamica, functionele status, kwaliteit van leven en gebruik van gezondheidszorg tijdens therapie zullen jaarlijks als geaggregeerde gegevens worden verstrekt.

Evoluerende onderzoeksbehoeften:

Om zich aan te passen aan de evoluerende wetenschappelijke en onderzoeksbehoeften van de CTEPH-gemeenschap, zullen afzonderlijke analyseplannen worden ontwikkeld voor nieuwe geïdentificeerde doelstellingen en kunnen kleine wijzigingen in de eCRF optreden als reactie op nieuwe diagnostiek en behandelingen, indien goedgekeurd door de stuurgroep. Doorlopende beoordeling van inschrijving en vastgelegde gegevens zal ook worden uitgevoerd door de stuurgroep om er zeker van te zijn dat de doelstellingen van het register worden bereikt.

COMMISSIES:

Een stuurgroep, voorgezeten door Dr. Kim Kerr, bestaat uit opinieleiders op het gebied van cardiologie, pulmonologie en cardiothoracale chirurgie met expertise op het gebied van CTEPH. De commissie zal de volgende verantwoordelijkheden hebben:

• Geef advies en begeleiding bij de opzet en het protocol van de Amerikaanse CTEPH Registry-studie
• Geef advies en begeleiding over de variabelen die door de eCRF moeten worden vastgelegd
• Begeleiden bij de selectie van studieplekken
• Beoordeel de gegevensresultaten en geef jaarlijks inzicht in de interpretatie van de gegevens
• Geef input over de planning en organisatie van samenvattingen en manuscripten
• Beoordeel samenvattingen en papers voor indiening bij wetenschappelijke tijdschriften of conferenties
• Data presenteren op conferenties

Een arbitragecommissie, bestaande uit artsen met expertise in de diagnose van CTEPH, zal alle patiënten beoordelen die volgens de onderzoekers in aanmerking komen voor het register. De leden van de beoordelingscommissie moeten de diagnose van CTEPH bevestigen voordat de proefpersoon in het register kan worden ingeschreven.