Az Egyesült Államok CTEPH-nyilvántartása

A krónikus thromboemboliás pulmonális hipertónia (CTEPH) a pulmonális hipertónia (PH) egy alcsoportja, amelyet a tüdőartériák fibrotikus anyaggal való elzáródása és vaszkuláris remodelláció jellemez, ami megnövekedett pulmonális artériás nyomáshoz és jobb kamrai elégtelenséghez vezet.

Az Egyesült Államok CTEPH-nyilvántartását a CTEPH-ban és a kapcsolódó betegségekben jártas elismert orvosokból és tudósokból álló Irányító Bizottság irányítása alatt hozták létre. A regiszter küldetése az lesz, hogy elősegítse a CTEPH-ban szenvedő betegek prevalenciájának, patofiziológiájának, értékelésének és kezelésének jobb megértését az Egyesült Államokban működő PH kiválósági központok közötti megosztott információkon, oktatáson és együttműködési vizsgálaton keresztül. Egy nemzeti CTEPH-nyilvántartás kialakítása fontos eleme lesz a CTEPH megértésének és az e legyengítő betegségben szenvedő betegek ellátásának javításában.

Minden olyan, egymást követő beleegyező beteget bevonnak, akiknél nemrégiben (< 6 hónapja) CTEPH-t diagnosztizáltak a résztvevő vizsgálati helyszíneken. A vizsgálatba való belépéskor a korábbi anamnézisre és az értékelésre vonatkozó adatokat a betegek interjújából és az orvosi feljegyzések áttekintéséből nyerik. A betegeket kétévente követik nyomon a felvételt követően a vizsgálat befejezéséig (legalább 1 éves követés a végső bevont betegeknél).

A nyilvántartó által gyűjtött adatok nagy részét leíró statisztikaként fogják bemutatni. A nyilvántartó biostatisztikus segítségét kéri, hogy statisztikai tervet dolgozzon ki a betegen belüli és a betegkohorsz-elemzések között.

Körülbelül 750 újonnan diagnosztizált (< 6 hónapos) CTEPH-s beteget vesznek fel.

IDŐKERET:

A résztvevőket a beiratkozásuktól a végső beteg felvételét követő 1 évig követik. A rövid távú eredményeket és a kórtörténetet az első látogatás során gyűjtik össze, a klinikai adatokat pedig a kezdeti klinikai látogatásokból, a kórházi nyilatkozatokból vagy az eljárásokból (ha vannak ilyenek). A betegeket ezután a felvételt követően 6 havonta követik az életminőségre, a funkcionális állapotra és az orvosi kezelésekre vonatkozó hosszú távú eredmények érdekében.

ADATELEMZÉS:

Demográfiai és klinikai tanfolyam:

A demográfiai adatokat, a kockázati tényezőket, a megfelelő vizsgálatokhoz és diagnózishoz szükséges időt, a PAH célzott gyógyszerhasználatát, a funkcionális állapotot és a hemodinamikai adatokat a beiratkozáskor évente összesített adatokként minden vizsgáló rendelkezésére bocsátják.

A PTE műtét eredményeinek értékelése:

Az összegyűjtött perioperatív adatok leíró statisztikáit aggregált adatokként évente eljuttatjuk minden vizsgálóhoz. A PTE-műtéten átesett betegek azonnali posztoperatív és longitudinális nyomon követése is évente összesített adatként minden helyszínen elérhető lesz. A hemodinamika, a funkcionális állapot, a gyógyszeres kezelés és a kiegészítő oxigénhasználat és az egészségügyi hasznosítás összehasonlítása a műtét előtti és a hosszanti posztoperatív adatok között történik.

A sikeres PTE előrejelzőinek értékelése:

A posztoperatív PTE betegekről gyűjtött longitudinális adatok felhasználásával a hemodinamika, a funkcionális állapot és az életminőség alapján meghatározzák a „sikeres PTE” fogalmát. A műtét előtti, peri- és posztoperatív adatok retrospektív elemzése elemezhető a „sikeres” vagy „sikertelen” PTE-műtétet előrejelző tényezők azonosítására.

A CTEPH nem sebészeti terápiájának eredményeinek értékelése:

Túlnyomórészt leíró statisztikákat fognak használni annak leírására, hogy a betegek miért nem operatív jelöltek, és milyen nem sebészeti terápiákat (gyógyszeres, ballonos tüdőangioplasztika) alkalmaznak a kezelésre. A hemodinamika, a funkcionális állapot, az életminőség és az egészségügyi ellátás terápiás felhasználásának változásai évente aggregált adatként kerülnek megadásra.

Fejlődő kutatási igények:

A CTEPH közösség változó tudományos és kutatási igényeihez való alkalmazkodás érdekében külön elemzési terveket dolgoznak ki az új azonosított célokhoz, és az eCRF-ben kisebb változtatások történhetnek az új diagnosztikák és kezelések hatására, ha az Irányító Bizottság jóváhagyja. A beiratkozások és a rögzített adatok folyamatos értékelését az Irányító Bizottság is elvégzi annak biztosítása érdekében, hogy a nyilvántartó céljai teljesüljenek.

BIZOTTSÁGOK:

A Dr. Kim Kerr elnökletével működő Irányító Bizottság a kardiológia, a pulmonológia és a szív-mellkasi sebészet területén tevékenykedő, a CTEPH területén jártas vezetőkből áll. A bizottságnak a következő feladatai lesznek:

• Adjon tanácsot és útmutatást az Egyesült Államok CTEPH-nyilvántartási vizsgálati tervével és protokolljával kapcsolatban
• Adjon tanácsot és útmutatást az eCRF által rögzítendő változókkal kapcsolatban
• Adjon útmutatást a tanulmányi helyek kiválasztásához
• Évente tekintse át az adatok eredményeit, és nyújtson betekintést az adatok értelmezéséhez
• Hozzájárulni az absztraktok és kéziratok tervezéséhez és szervezéséhez
• Tekintse át a kivonatokat és az írásokat tudományos folyóiratokba vagy konferenciákra való benyújtáshoz
• Adatok bemutatása konferenciákon

A CTEPH diagnosztizálásában jártas orvosokból álló Ítélőbizottság megvizsgálja az összes olyan beteget, akit a vizsgálók jogosultnak tartanak a nyilvántartásba való felvételre. Az elbíráló bizottság tagjainak meg kell erősíteniük a CTEPH diagnózisát, mielőtt az alany nyilvántartásba kerülhet.