U.S. CTEPH-registret

Kronisk tromboembolisk pulmonell hypertension (CTEPH) är en undergrupp av pulmonell hypertension (PH) som kännetecknas av obstruktion av lungartärer med fibrotiskt material och vaskulär ombyggnad som leder till ökat pulmonellt artärtryck och högerkammarsvikt.

Ett amerikanskt CTEPH-register har upprättats under ledning av en styrkommitté bestående av erkända läkare och forskare med expertis inom CTEPH och relaterade sjukdomar. Uppdraget för registret kommer att vara att främja en större förståelse för prevalensen, patofysiologin, utvärderingen och behandlingen av patienter med CTEPH genom delad information, utbildning och samarbetsundersökningar mellan PH-centrum för spetskompetens i hela USA. Utvecklingen av ett nationellt CTEPH-register kommer att vara ett viktigt inslag i främjandet av förståelsen av CTEPH och förbättringen av vården av patienter som lider av denna försvagande sjukdom.

Alla på varandra följande samtyckande patienter som nyligen diagnostiserats (< 6 månader) med CTEPH vid deltagande studieplatser kommer att registreras. Vid tidpunkten för studiestart kommer data om tidigare historia och utvärdering att erhållas från patientintervju och genomgång av journaler. Patienterna kommer att följas vartannat år efter inskrivningen fram till slutet av studien (minst 1 års uppföljning för de sista inskrivna patienterna).

Mycket av de uppgifter som samlas in av registret kommer att presenteras som beskrivande statistik. Registret kommer att söka hjälp av en biostatistiker för att ta fram en statistisk plan för patienten och mellan patientkohortanalyser.

Cirka 750 patienter med nydiagnostiserad (< 6 månader) CTEPH kommer att inkluderas.

TIDSRAM:

Deltagarna kommer att följas från tidpunkten för inskrivningen till 1 år efter att den sista patienten har registrerats. Kortsiktiga resultatmått och medicinsk historia kommer att samlas in under det första besöket, och kliniska data kommer att samlas in från de första klinikbesöken, säger sjukhuset, eller procedurer (om tillämpligt). Patienterna kommer sedan att följas var sjätte månad efter inskrivningen för långsiktiga resultatmått på livskvalitet, funktionsstatus och medicinska behandlingar.

DATAANALYSER:

Demografi och klinisk kurs:

Demografi, riskfaktorer, tid till lämplig testning och diagnos, PAH-riktad medicinanvändning, funktionell status och hemodynamik vid tidpunkten för inskrivningen kommer att tillhandahållas årligen som samlade data till alla utredare.

Utvärdera resultaten av PTE-kirurgi:

Beskrivande statistik över de insamlade perioperativa data kommer att tillhandahållas som aggregerade data till alla utredare årligen. Omedelbar postoperativ och longitudinell uppföljning av alla patienter som genomgår PTE-operation kommer också att tillhandahållas som aggregerade data årligen till alla platser. Jämförelser av hemodynamik, funktionell status, medicinering och kompletterande syrgasanvändning och sjukvårdsanvändning kommer att göras mellan preoperativa data och longitudinella postoperativa data.

Utvärdera prediktorer för framgångsrik PTE:

Med hjälp av longitudinella data som samlats in på postoperativa PTE-patienter kommer en definition av "framgångsrik PTE" att fastställas baserat på hemodynamik, funktionell status och livskvalitet. Retrospektiv analys av pre-, peri- och postoperativa data kan sedan analyseras för att identifiera faktorer som förutsäger en "lyckad" eller "misslyckad" PTE-operation.

Utvärdera resultaten av icke-kirurgisk terapi av CTEPH:

Övervägande beskrivande statistik kommer att användas för att beskriva varför patienter inte är operativa kandidater och de icke-kirurgiska terapier (medicinering, ballongpulmonell angioplastik) som används för behandling. Förändringar i hemodynamik, funktionell status, QoL och sjukvårdsanvändning på terapi kommer att tillhandahållas som aggregerade data årligen.

Utveckling av forskningsbehov:

För att anpassa sig till de utvecklande vetenskaps- och forskningsbehoven i CTEPH-gemenskapen kommer separata analysplaner att utvecklas för nya identifierade mål och mindre förändringar i eCRF kan inträffa som svar på ny diagnostik och behandlingar, om de godkänns av styrkommittén. Den löpande bedömningen av registreringen och insamlade data kommer också att utföras av styrkommittén för att vara säker på att målen för registret uppfylls.

KOMMITTÉER:

En styrkommitté, som leds av Dr. Kim Kerr, består av tankeledare inom områdena kardiologi, pulmonologi och kardiotoraxkirurgi med expertis inom CTEPH. Kommittén kommer att ha följande ansvarsområden:

• Ge råd och vägledning om U.S. CTEPH-registrets studiedesign och protokoll
• Ge råd och vägledning om de variabler som ska fångas upp av eCRF
• Ge vägledning om val av studieplatser
• Granska dataresultat och ge insikter i tolkningen av data årligen
• Ge input om planering och organisation av abstracts och manuskript
• Granska abstracts och artiklar för inlämning till vetenskapliga tidskrifter eller konferenser
• Presentera data vid konferenser

En bedömningskommitté, bestående av läkare med expertis i diagnostik av CTEPH, kommer att granska alla patienter som utredarna anser vara berättigade till registret. Bedömningskommitténs medlemmar måste bekräfta diagnosen CTEPH innan försökspersonen kan registreras i registret.