Americký registr CTEPH

Chronická tromboembolická plicní hypertenze (CTEPH) je podskupina plicní hypertenze (PH) charakterizovaná obstrukcí plicních tepen fibrotickým materiálem a vaskulární remodelací, která vede ke zvýšenému plicnímu arteriálnímu tlaku a selhání pravé komory.

Americký registr CTEPH byl zřízen pod vedením Řídícího výboru složeného z uznávaných lékařů a vědců se zkušenostmi v oblasti CTEPH a souvisejících onemocnění. Posláním registru bude podporovat lepší porozumění prevalenci, patofyziologii, hodnocení a léčbě pacientů s CTEPH prostřednictvím sdílení informací, vzdělávání a společného vyšetřování mezi centry excelence PH v USA. Vývoj národního registru CTEPH bude důležitým prvkem pro pokrok v porozumění CTEPH a zlepšení péče o pacienty, kteří trpí tímto vysilujícím onemocněním.

Zařazeni budou všichni po sobě jdoucí souhlasní pacienti, u kterých byla nedávno (< 6 měsíců) diagnostikována CTEPH v zúčastněných místech studie. V době vstupu do studie budou údaje o předchozí anamnéze a hodnocení získány z rozhovoru s pacientem a přezkoumání lékařských záznamů. Pacienti budou sledováni dvakrát ročně po zařazení až do ukončení studie (minimálně 1 rok sledování pro poslední zařazené pacienty).

Velká část údajů shromážděných rejstříkem bude prezentována jako popisná statistika. Registr požádá o pomoc biostatistika, aby vytvořil statistický plán pro kohortové analýzy v rámci pacienta a mezi pacienty.

Zařazeno bude přibližně 750 pacientů s nově diagnostikovaným (< 6 měsíců) CTEPH.

ČASOVÉ OKNO:

Účastníci budou sledováni od okamžiku jejich zápisu až do 1 roku po zařazení posledního pacienta. Krátkodobá výsledná měření a lékařská anamnéza budou shromážděny během úvodní návštěvy a klinické údaje budou shromážděny z počátečních návštěv kliniky, nemocničního prohlášení nebo postupů (pokud jsou použitelné). Pacienti pak budou sledováni každých 6 měsíců po jejich zařazení za účelem dlouhodobých výsledků měření kvality života, funkčního stavu a léčebných postupů.

ANALÝZA DAT:

Demografický a klinický kurz:

Demografické údaje, rizikové faktory, doba do vhodného testování a diagnózy, cílené užívání léků na PAH, funkční stav a hemodynamika v době zařazení budou každoročně poskytovány všem zkoušejícím jako souhrnná data.

Hodnocení výsledků operace PTE:

Popisné statistiky shromážděných perioperačních dat budou každoročně poskytovány všem vyšetřovatelům jako souhrnná data. Bezprostřední pooperační a longitudinální sledování všech pacientů podstupujících operaci PTE bude rovněž každoročně poskytováno jako souhrnná data do všech pracovišť. Mezi předoperačními daty a longitudinálními pooperačními daty bude provedeno srovnání hemodynamiky, funkčního stavu, medikace a doplňkového kyslíku a využití zdravotní péče.

Vyhodnocení prediktorů úspěšného PTE:

Pomocí longitudinálních dat shromážděných o pacientech s PTE po operaci bude stanovena definice „úspěšné PTE“ na základě hemodynamiky, funkčního stavu a kvality života. Retrospektivní analýza pre-, peri- a pooperačních dat pak může být analyzována k identifikaci faktorů, které předpovídají „úspěšnou“ nebo „neúspěšnou“ operaci PTE.

Hodnocení výsledků nechirurgické terapie CTEPH:

K popisu toho, proč pacienti nejsou operačními kandidáty, a nechirurgických terapií (léky, balónková plicní angioplastika) používaných k léčbě budou použity převážně deskriptivní statistiky. Změny hemodynamiky, funkčního stavu, kvality života a využití zdravotní péče při terapii budou každoročně poskytovány jako souhrnná data.

Vyvíjející se potřeby výzkumu:

Za účelem přizpůsobení se vyvíjejícím se vědeckým a výzkumným potřebám komunity CTEPH budou vypracovány samostatné plány analýzy pro nově identifikované cíle a mohou nastat drobné změny v eCRF v reakci na novou diagnostiku a léčbu, pokud to schválí Řídící výbor. Průběžné hodnocení zápisu a zachycených dat bude také provádět Řídící výbor, aby se ujistil, že cíle rejstříku jsou plněny.

VÝBORY:

Řídící výbor, kterému předsedá Dr. Kim Kerr, se skládá z myšlenkových vůdců v oblasti kardiologie, pulmonologie a kardiotorakální chirurgie s odbornými znalostmi v oblasti CTEPH. Výbor bude mít tyto povinnosti:

• Poskytujte rady a pokyny ohledně návrhu a protokolu studie registru CTEPH v USA
• Poskytněte rady a pokyny ohledně proměnných, které má eCRF zachytit
• Poskytněte poradenství při výběru studijních míst
• Každoročně zkontrolujte výsledky dat a poskytněte náhled na interpretaci dat
• Poskytněte informace o plánování a organizaci abstraktů a rukopisů
• Recenzujte abstrakty a články pro odeslání do vědeckých časopisů nebo konferencí
• Prezentovat data na konferencích

Rozhodčí komise složená z lékařů s odbornými znalostmi v oblasti diagnózy CTEPH posoudí všechny pacienty, které zkoušející považují za způsobilé pro zařazení do registru. Členové rozhodčí komise musí potvrdit diagnózu CTEPH, než bude subjekt zapsán do registru.