KPT-330 在促红细胞生成素难治性低风险骨髓增生异常综合征患者中的疗效和安全性研究 (SIER)

纳入标准：

• 具有任何细胞遗传学异常的低风险或中等 1 风险 MDS 的诊断（根据 IPSS 标准）；患者必须在首次给药前 1 个月内获得或在筛选期间收集的骨髓活检/抽吸或肿瘤组织。
• 筛选时年龄 >18 岁且不适合造血细胞移植的患者。
• 接受过 1 线治疗；通常是红细胞刺激剂 (ESA)。
• 使用 EPO 治疗或停用 EPO 后出现红细胞 (RBC) 输血依赖性贫血。 输血依赖定义为在研究​​开始前的 8 周内需要至少输注 2 个单位的红细胞。

排除标准：

• 筛选前 8 周内使用过重组 EPO。
• 除非至少 1 年无病，否则患者同时患有活动性恶性肿瘤或既往有 MDS 以外的恶性肿瘤病史（皮肤和宫颈原位基底细胞癌或鳞状细胞癌除外）。

• 心血管功能不稳定：

  • 症状性缺血，
  • 不受控制的临床显着传导异常（即排除抗心律失常药物引起的室性心动过速；不排除 1 度房室 (AV) 传导阻滞或无症状的左前束支传导阻滞/右束支传导阻滞 (LAFB/RBBB)），或
  • 充血性心力衰竭 (CHF) 纽约心脏协会 (NYHA) 等级≥3，或 3 个月内发生心肌梗塞 (MI)。
• 首次给药前 1 周内需要肠外抗生素、抗病毒药或抗真菌药的不受控制的感染。 同时使用抗微生物药物控制的感染是可以接受的，并且根据机构指南进行抗微生物预防是可以接受的。
• 活动性出血 3-4 级，在入组前的最后 4 周内。