Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa KPT-330 u pacjentów z zespołem mielodysplastycznym o niższym ryzyku oporności na erytropoetynę (SIER)

24 stycznia 2023 zaktualizowane przez: Karyopharm Therapeutics Inc

Otwarte badanie fazy 2 z jedną grupą oceniające skuteczność i bezpieczeństwo selektywnego inhibitora eksportu jądrowego (SINE) Selinexor (KPT-330) u pacjentów z opornym na erytropoetynę (EPO) zespołem mielodysplastycznym niskiego ryzyka (MDS)

Jest to otwarte badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności selektywnego inhibitora eksportu jądrowego (SINE), związku Selinexor, podawanego doustnie pacjentom z zależnymi od transfuzji, opornymi na EPO MDS niskiego ryzyka (niskiego ryzyka i pośredniego-1 zgodnie z definicją IPSS).

Przegląd badań

Status

Wycofane

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to jednoramienne, otwarte badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności selektywnego inhibitora eksportu jądrowego (SINE), związku Selinexor, podawanego doustnie pacjentom z zależnymi od transfuzji, opornymi na EPO MDS niskiego ryzyka (niskie ryzyko i Średniozaawansowany-1 zgodnie z definicją IPSS). Pacjenci będą otrzymywali dawki w klinice w dni wizyty w klinice i otrzymywali Selinexor do dawkowania w domu w dodatkowe dni.

Pacjenci będą oceniani pod kątem odpowiedzi na chorobę zgodnie z kryteriami odpowiedzi IWG z 2006 r. dotyczącymi MDS. Obejmuje to ocenę zmiany naturalnego przebiegu choroby, poprawę hematologiczną odpowiedzi cytogennej i jakość życia.

Typ studiów

Interwencyjne

Faza

  • Faza 2

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Rozpoznanie MDS niskiego lub pośredniego ryzyka 1 z jakimikolwiek nieprawidłowościami cytogenetycznymi (zgodnie z kryteriami IPSS); pacjenci muszą mieć dostęp do biopsji/aspiracji szpiku kostnego lub tkanki nowotworowej w ciągu 1 miesiąca przed podaniem pierwszej dawki lub pobranych w okresie badań przesiewowych.
  • Pacjenci w wieku powyżej 18 lat poddani badaniu przesiewowemu, którzy nie są kandydatami do przeszczepu komórek krwiotwórczych.
  • Otrzymał 1 wcześniejszą linię leczenia; zazwyczaj środki stymulujące erytroidy (ESA).
  • Niedokrwistość zależna od transfuzji krwinek czerwonych (RBC) podczas leczenia lub po odstawieniu EPO. Uzależnienie od transfuzji definiuje się jako wymaganie przetoczenia co najmniej 2 jednostek krwinek czerwonych w ciągu 8 tygodni poprzedzających rozpoczęcie badania.

Kryteria wyłączenia:

  • Stosowanie rekombinowanej EPO w ciągu 8 tygodni przed badaniem przesiewowym.
  • Pacjent ma współistniejący aktywny nowotwór złośliwy lub wcześniejszy nowotwór złośliwy inny niż MDS (z wyjątkiem raka podstawnokomórkowego lub płaskonabłonkowego skóry i szyjki macicy in situ), chyba że jest wolny od choroby przez co najmniej 1 rok.

  • Niestabilna czynność układu krążenia:

    • objawowe niedokrwienie,
    • Niekontrolowane klinicznie istotne nieprawidłowości przewodzenia (tj. częstoskurcz komorowy po zastosowaniu leków przeciwarytmicznych są wykluczone; blok przedsionkowo-komorowy (AV) 1. stopnia lub bezobjawowy blok lewej przedniej wiązki/blok prawej odnogi pęczka Hisa (LAFB/RBBB) nie będą wykluczone), lub
    • Zastoinowa niewydolność serca (CHF) klasy ≥3 według New York Heart Association (NYHA) lub zawał mięśnia sercowego (MI) w ciągu 3 miesięcy.
  • Niekontrolowane zakażenie wymagające pozajelitowego podania antybiotyków, leków przeciwwirusowych lub przeciwgrzybiczych w ciągu 1 tygodnia przed podaniem pierwszej dawki. Zakażenia kontrolowane za pomocą równoczesnych środków przeciwdrobnoustrojowych są dopuszczalne, a profilaktyka przeciwdrobnoustrojowa zgodnie z wytycznymi instytucji jest dopuszczalna.
  • Czynne krwawienie stopnia 3-4 w ciągu ostatnich 4 tygodni przed włączeniem do badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Selinexor
60 mg raz w tygodniu
Lek: Selinexor
60 mg w 1. dniu każdego tygodnia przez 4-tygodniowy cykl, podawane przez ≥6 cykli.
Inne nazwy:
  • KPT-330

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Poprawa hematologiczna (na podstawie kryteriów odpowiedzi Międzynarodowej Grupy Roboczej (IWG) z 2006 r.)
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Hematologiczna poprawa liczby erytroidów, płytek krwi i neutrofilów, oceniana na podstawie kryteriów odpowiedzi Międzynarodowej Grupy Roboczej (IWG) z 2006 r. dla MDS.
6 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ogólny wskaźnik odpowiedzi
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Ogólną odpowiedź definiuje się jako całkowitą remisję (CR) lub częściową remisję (PR).
6 miesięcy
Jakość życia (QOL-E) Kwestionariusz MDS)
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Oceń jakość życia za pomocą kwestionariusza MDS Quality of Life-E (QOL-E).
6 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Karyopharm Therapeutics Inc

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 listopada 2015

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 grudnia 2017

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 maja 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

27 kwietnia 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

30 kwietnia 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

1 maja 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

26 stycznia 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

24 stycznia 2023

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • KCP-330-014

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zespół mielodysplastyczny

Badania kliniczne na Selinexor

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Kenya

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj