Badanie skuteczności i bezpieczeństwa KPT-330 u pacjentów z zespołem mielodysplastycznym o niższym ryzyku oporności na erytropoetynę (SIER)
24 stycznia 2023 zaktualizowane przez: Karyopharm Therapeutics Inc
Otwarte badanie fazy 2 z jedną grupą oceniające skuteczność i bezpieczeństwo selektywnego inhibitora eksportu jądrowego (SINE) Selinexor (KPT-330) u pacjentów z opornym na erytropoetynę (EPO) zespołem mielodysplastycznym niskiego ryzyka (MDS)
Jest to otwarte badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności selektywnego inhibitora eksportu jądrowego (SINE), związku Selinexor, podawanego doustnie pacjentom z zależnymi od transfuzji, opornymi na EPO MDS niskiego ryzyka (niskiego ryzyka i pośredniego-1 zgodnie z definicją IPSS).
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Jest to jednoramienne, otwarte badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności selektywnego inhibitora eksportu jądrowego (SINE), związku Selinexor, podawanego doustnie pacjentom z zależnymi od transfuzji, opornymi na EPO MDS niskiego ryzyka (niskie ryzyko i Średniozaawansowany-1 zgodnie z definicją IPSS). Pacjenci będą otrzymywali dawki w klinice w dni wizyty w klinice i otrzymywali Selinexor do dawkowania w domu w dodatkowe dni.
Pacjenci będą oceniani pod kątem odpowiedzi na chorobę zgodnie z kryteriami odpowiedzi IWG z 2006 r. dotyczącymi MDS. Obejmuje to ocenę zmiany naturalnego przebiegu choroby, poprawę hematologiczną odpowiedzi cytogennej i jakość życia.
Typ studiów
Interwencyjne
Faza
- Faza 2
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Rozpoznanie MDS niskiego lub pośredniego ryzyka 1 z jakimikolwiek nieprawidłowościami cytogenetycznymi (zgodnie z kryteriami IPSS); pacjenci muszą mieć dostęp do biopsji/aspiracji szpiku kostnego lub tkanki nowotworowej w ciągu 1 miesiąca przed podaniem pierwszej dawki lub pobranych w okresie badań przesiewowych.
- Pacjenci w wieku powyżej 18 lat poddani badaniu przesiewowemu, którzy nie są kandydatami do przeszczepu komórek krwiotwórczych.
- Otrzymał 1 wcześniejszą linię leczenia; zazwyczaj środki stymulujące erytroidy (ESA).
- Niedokrwistość zależna od transfuzji krwinek czerwonych (RBC) podczas leczenia lub po odstawieniu EPO. Uzależnienie od transfuzji definiuje się jako wymaganie przetoczenia co najmniej 2 jednostek krwinek czerwonych w ciągu 8 tygodni poprzedzających rozpoczęcie badania.
Kryteria wyłączenia:
- Stosowanie rekombinowanej EPO w ciągu 8 tygodni przed badaniem przesiewowym.
- Pacjent ma współistniejący aktywny nowotwór złośliwy lub wcześniejszy nowotwór złośliwy inny niż MDS (z wyjątkiem raka podstawnokomórkowego lub płaskonabłonkowego skóry i szyjki macicy in situ), chyba że jest wolny od choroby przez co najmniej 1 rok.
Niestabilna czynność układu krążenia:
- objawowe niedokrwienie,
- Niekontrolowane klinicznie istotne nieprawidłowości przewodzenia (tj. częstoskurcz komorowy po zastosowaniu leków przeciwarytmicznych są wykluczone; blok przedsionkowo-komorowy (AV) 1. stopnia lub bezobjawowy blok lewej przedniej wiązki/blok prawej odnogi pęczka Hisa (LAFB/RBBB) nie będą wykluczone), lub
- Zastoinowa niewydolność serca (CHF) klasy ≥3 według New York Heart Association (NYHA) lub zawał mięśnia sercowego (MI) w ciągu 3 miesięcy.
- Niekontrolowane zakażenie wymagające pozajelitowego podania antybiotyków, leków przeciwwirusowych lub przeciwgrzybiczych w ciągu 1 tygodnia przed podaniem pierwszej dawki. Zakażenia kontrolowane za pomocą równoczesnych środków przeciwdrobnoustrojowych są dopuszczalne, a profilaktyka przeciwdrobnoustrojowa zgodnie z wytycznymi instytucji jest dopuszczalna.
- Czynne krwawienie stopnia 3-4 w ciągu ostatnich 4 tygodni przed włączeniem do badania.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Selinexor
60 mg raz w tygodniu
|
60 mg w 1. dniu każdego tygodnia przez 4-tygodniowy cykl, podawane przez ≥6 cykli.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Poprawa hematologiczna (na podstawie kryteriów odpowiedzi Międzynarodowej Grupy Roboczej (IWG) z 2006 r.)
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
Hematologiczna poprawa liczby erytroidów, płytek krwi i neutrofilów, oceniana na podstawie kryteriów odpowiedzi Międzynarodowej Grupy Roboczej (IWG) z 2006 r. dla MDS.
|
6 miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Ogólny wskaźnik odpowiedzi
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
Ogólną odpowiedź definiuje się jako całkowitą remisję (CR) lub częściową remisję (PR).
|
6 miesięcy
|
|
Jakość życia (QOL-E) Kwestionariusz MDS)
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
Oceń jakość życia za pomocą kwestionariusza MDS Quality of Life-E (QOL-E).
|
6 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 listopada 2015
Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)
1 grudnia 2017
Ukończenie studiów (Oczekiwany)
1 maja 2019
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
27 kwietnia 2015
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
30 kwietnia 2015
Pierwszy wysłany (Oszacować)
1 maja 2015
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)
26 stycznia 2023
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
24 stycznia 2023
Ostatnia weryfikacja
1 stycznia 2023
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- KCP-330-014
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .