Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Wirksamkeits- und Sicherheitsstudie von KPT-330 bei Patienten mit Erythropoetin-refraktärem myelodysplastischem Syndrom mit geringerem Risiko (SIER)

24. Januar 2023 aktualisiert von: Karyopharm Therapeutics Inc

Eine offene, einarmige Phase-2-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit des selektiven Inhibitors des Nuklearexports (SINE) Selinexor (KPT-330) bei Patienten mit Erythropoietin (EPO)-refraktärem myelodysplastischem Syndrom (MDS) mit niedrigerem Risiko

Dies ist eine Open-Label-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit des selektiven Inhibitors des nuklearen Exports (SINE), Selinexor, das Patienten mit transfusionsabhängigem, EPO-refraktärem MDS mit niedrigerem Risiko (Low risk and Intermediate-1 wie von IPSS definiert).

Studienübersicht

Status

Zurückgezogen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine einarmige, offene Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit des selektiven Inhibitors des nuklearen Exports (SINE), Selinexor, das Patienten mit transfusionsabhängigem, EPO-refraktärem MDS mit niedrigerem Risiko (Low Risiko und Intermediate-1 gemäß Definition von IPSS). Die Patienten werden an den Tagen des Klinikbesuchs in der Klinik behandelt und erhalten Selinexor für die Anwendung zu Hause an zusätzlichen Tagen.

Das Ansprechen der Patienten auf die Krankheit wird gemäß den Ansprechkriterien der IWG von 2006 für MDS bewertet. Dies umfasst die Bewertung zur Veränderung des natürlichen Krankheitsverlaufs, der hämatologischen Verbesserung der zytogenetischen Reaktion und der Lebensqualität.

Studientyp

Interventionell

Phase

  • Phase 2

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Diagnose von MDS mit niedrigem oder mittlerem Risiko 1 mit zytogenetischen Anomalien (gemäß den IPSS-Kriterien); Patienten müssen eine Knochenmarkbiopsie/-aspiration oder Tumorgewebe innerhalb von 1 Monat vor der ersten Dosis zur Verfügung haben oder während des Screening-Zeitraums entnommen werden.
  • Patienten > 18 Jahre beim Screening, die keine Kandidaten für eine hämatopoetische Zelltransplantation sind.
  • 1 vorherige Behandlungslinie erhalten; typischerweise Erythrozyten-stimulierende Mittel (ESAs).
  • Transfusionsabhängige Anämie der roten Blutkörperchen (RBC) während der Behandlung mit oder nach Absetzen von EPO. Transfusionsabhängigkeit ist definiert als das Erfordernis von mindestens 2 Einheiten Erythrozyten, die während der 8 Wochen vor Beginn der Studie transfundiert wurden.

Ausschlusskriterien:

  • Verwendung von rekombinantem EPO innerhalb von 8 Wochen vor dem Screening.
  • Der Patient hat gleichzeitig eine aktive Malignität oder eine Vorgeschichte von Malignität außer MDS (außer Basalzell- oder Plattenepithelkarzinom der Haut und in situ des Gebärmutterhalses), es sei denn, er war mindestens 1 Jahr lang krankheitsfrei.

  • Instabile Herz-Kreislauf-Funktion:

    • symptomatische Ischämie,
    • unkontrollierte klinisch signifikante Überleitungsstörungen (d. h. ventrikuläre Tachykardie unter Antiarrhythmika sind ausgeschlossen; atrioventrikulärer (AV) Block 1. Grades oder asymptomatischer Block des linken vorderen Faszikels/Rechtsschenkelblock (LAFB/RBBB) wird nicht ausgeschlossen) oder
    • Kongestive Herzinsuffizienz (CHF) New York Heart Association (NYHA) Klasse ≥3 oder Myokardinfarkt (MI) innerhalb von 3 Monaten.
  • Unkontrollierte Infektion, die innerhalb von 1 Woche vor der ersten Dosis parenterale Antibiotika, Virostatika oder Antimykotika erfordert. Infektionen, die gleichzeitig mit antimikrobiellen Mitteln kontrolliert werden, sind akzeptabel, und eine antimikrobielle Prophylaxe gemäß den Richtlinien der Einrichtung ist akzeptabel.
  • Aktive Blutung Grad 3-4 in den letzten 4 Wochen vor der Einschreibung.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Selinexor
60 mg einmal wöchentlich
Arzneimittel: Selinexor
60 mg an Tag 1 jeder Woche für einen 4-wöchigen Zyklus, gegeben für ≥ 6 Zyklen.
Andere Namen:
  • KPT-330

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Hämatologische Verbesserung (basierend auf den Ansprechkriterien der International Working Group (IWG) von 2006)
Zeitfenster: 6 Monate
Hämatologische Verbesserung der Erythrozyten-, Thrombozyten- und Neutrophilenzahl, bewertet basierend auf den Ansprechkriterien der International Working Group (IWG) von 2006 für MDS.
6 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gesamtantwortquote
Zeitfenster: 6 Monate
Das Gesamtansprechen wird als vollständige Remission (CR) oder partielle Remission (PR) definiert.
6 Monate
Lebensqualität (QOL-E) MDS-Fragebogen)
Zeitfenster: 6 Monate
Bewerten Sie die Lebensqualität mit dem MDS-Fragebogen Quality of Life-E (QOL-E).
6 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Karyopharm Therapeutics Inc

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. November 2015

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

1. Dezember 2017

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. Mai 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

27. April 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

30. April 2015

Zuerst gepostet (Schätzen)

1. Mai 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

26. Januar 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

24. Januar 2023

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • KCP-330-014

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Myelodysplastisches Syndrom

Klinische Studien zur Selinexor

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Venezuela

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren