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Studio di efficacia e sicurezza di KPT-330 in pazienti con sindrome mielodisplastica a basso rischio refrattario all'eritropoietina (SIER)

24 gennaio 2023 aggiornato da: Karyopharm Therapeutics Inc

Uno studio di fase 2, in aperto, a braccio singolo che valuta l'efficacia e la sicurezza dell'inibitore selettivo dell'esportazione nucleare (SINE) Selinexor (KPT-330) in pazienti con sindrome mielodisplastica eritropoietina (EPO) refrattaria a basso rischio (MDS)

Questo è uno studio in aperto progettato per valutare la sicurezza e l'efficacia del composto inibitore selettivo dell'esportazione nucleare (SINE), Selinexor, somministrato per via orale a pazienti con MDS a basso rischio trasfusionale, refrattaria all'EPO (basso rischio e intermedio-1 come definito dall'IPSS).

Panoramica dello studio

Stato

Ritirato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio a braccio singolo, in aperto, progettato per valutare la sicurezza e l'efficacia del composto inibitore selettivo dell'esportazione nucleare (SINE), Selinexor, somministrato per via orale a pazienti con MDS a basso rischio trasfusionale, EPO-refrattaria (basso rischio rischio e Intermedio-1 come definito da IPSS). I pazienti riceveranno la dose presso la clinica nei giorni di visita clinica e riceveranno Selinexor per la somministrazione a casa nei giorni aggiuntivi.

I pazienti saranno valutati per la risposta alla malattia secondo i criteri di risposta IWG 2006 per MDS. Ciò include la valutazione per l'alterazione della storia naturale della malattia, il miglioramento ematologico della risposta citogenica e la qualità della vita.

Tipo di studio

Interventistico

Fase

  • Fase 2

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di MDS a rischio basso o intermedio-1 con eventuali anomalie citogenetiche (secondo i criteri IPSS); i pazienti devono disporre di biopsia/aspirazione del midollo osseo o tessuto tumorale disponibile entro 1 mese prima della prima dose o raccolti durante il periodo di screening.
  • Pazienti >18 anni allo Screening che non sono candidati al trapianto di cellule ematopoietiche.
  • Ricevuto 1 precedente linea di trattamento; tipicamente agenti stimolanti l'eritroide (ESA).
  • Anemia dipendente dalla trasfusione di globuli rossi (RBC) durante il trattamento con o dopo l'interruzione dell'EPO. La dipendenza da trasfusione è definita come il requisito di almeno 2 unità di globuli rossi trasfusi durante le 8 settimane precedenti l'inizio dello studio.

Criteri di esclusione:

  • Uso di EPO ricombinante entro 8 settimane prima dello screening.
  • - Il paziente ha un tumore maligno attivo concomitante o una precedente storia di tumore maligno diverso da MDS (eccetto carcinoma basocellulare o a cellule squamose della pelle e in situ della cervice) a meno che non sia libero da malattia da almeno 1 anno.

  • Funzione cardiovascolare instabile:

    • ischemia sintomatica,
    • Sono escluse anomalie di conduzione clinicamente significative non controllate (ad esempio, tachicardia ventricolare con agenti antiaritmici; blocco atrioventricolare (AV) di 1° grado o blocco fascicolare anteriore sinistro asintomatico/blocco di branca destro (LAFB/RBBB)) o
    • Insufficienza cardiaca congestizia (CHF) Classe New York Heart Association (NYHA) ≥3 o infarto del miocardio (MI) entro 3 mesi.
  • Infezione incontrollata che richiede antibiotici parenterali, antivirali o antimicotici entro 1 settimana prima della prima dose. Le infezioni controllate con agenti antimicrobici concomitanti sono accettabili ed è accettabile la profilassi antimicrobica secondo le linee guida istituzionali.
  • Sanguinamento attivo Grado 3-4, nelle ultime 4 settimane prima dell'arruolamento.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Selinexor
60 mg una volta alla settimana
Droga: Selinexor
60 mg il giorno 1 di ogni settimana per un ciclo di 4 settimane, somministrato per ≥6 cicli.
Altri nomi:
  • KPT-330

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Miglioramento ematologico (basato sui criteri di risposta dell'International Working Group (IWG) del 2006)
Lasso di tempo: 6 mesi
Miglioramento ematologico della conta degli eritroidi, delle piastrine e dei neutrofili, valutato sulla base dei criteri di risposta del 2006 dell'International Working Group (IWG) per la MDS.
6 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di risposta complessivo
Lasso di tempo: 6 mesi
La risposta globale è definita come remissione completa (CR) o remissione parziale (PR).
6 mesi
Questionario MDS sulla qualità della vita (QOL-E))
Lasso di tempo: 6 mesi
Valutare la qualità della vita utilizzando il questionario MDS Quality of Life-E (QOL-E).
6 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

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Karyopharm Therapeutics Inc

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 novembre 2015

Completamento primario (Anticipato)

1 dicembre 2017

Completamento dello studio (Anticipato)

1 maggio 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

27 aprile 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

30 aprile 2015

Primo Inserito (Stima)

1 maggio 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

26 gennaio 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

24 gennaio 2023

Ultimo verificato

1 gennaio 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • KCP-330-014

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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