Effekt- og sikkerhetsstudie av KPT-330 hos pasienter med erytropoietin-refraktær lavrisiko myelodysplastisk syndrom (SIER)
24. januar 2023 oppdatert av: Karyopharm Therapeutics Inc
En fase 2, åpen, enkeltarmsstudie som evaluerer effektiviteten og sikkerheten til den selektive hemmeren av kjernefysisk eksport (SINE) Selinexor (KPT-330) hos pasienter med erytropoietin (EPO)-refraktært myelodysplastisk syndrom med lavere risiko (MDS)
Dette er en åpen studie designet for å evaluere sikkerheten og effekten av den selektive hemmeren av kjernefysisk eksport (SINE) forbindelsen, Selinexor gitt oralt til pasienter med transfusjonsavhengig, EPO-refraktær MDS med lavere risiko (lav risiko og middels 1). som definert av IPSS).
Studieoversikt
Status
Tilbaketrukket
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Dette er en enkeltarms, åpen studie designet for å evaluere sikkerheten og effekten av den selektive inhibitoren av kjernefysisk eksport (SINE) forbindelsen, Selinexor gitt oralt til pasienter med transfusjonsavhengig, EPO-refraktær MDS med lavere risiko (lav risiko). risiko og Intermediate-1 som definert av IPSS). Pasienter vil bli dosert på klinikken på klinikkbesøksdager og få Selinexor for dosering hjemme på ekstra dager.
Pasienter vil bli evaluert for sykdomsrespons i henhold til 2006 IWG-responskriteriene for MDS. Dette inkluderer evaluering for å endre den naturlige sykdomshistorien, hematologisk forbedring av cytogen respons og livskvalitet.
Studietype
Intervensjonell
Fase
- Fase 2
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Diagnose av lavrisiko- eller middels-1 risiko MDS med eventuelle cytogenetiske abnormiteter (i henhold til IPSS-kriteriene); Pasienter må ha benmargsbiopsi/aspirasjon eller svulstvev tilgjengelig innen 1 måned før første dose eller samlet inn under screeningsperioden.
- Pasienter >18 år ved Screening som ikke er kandidater for hematopoetisk celletransplantasjon.
- Mottatt 1 tidligere behandlingslinje; typisk erytroidstimulerende midler (ESA).
- Røde blodlegemer (RBC) transfusjonsavhengig anemi under behandling med eller etter seponering av EPO. Transfusjonsavhengighet er definert som kravet til minst 2 enheter RBC transfundert i løpet av de 8 ukene før studiestart.
Ekskluderingskriterier:
- Bruk av rekombinant EPO innen 8 uker før screening.
- Pasienten har en samtidig aktiv malignitet eller tidligere malignitet i anamnesen annet enn MDS (unntatt basalcelle- eller plateepitelkarsinom i huden og in situ av livmorhalsen) med mindre sykdommen er fri i minst 1 år.
Ustabil kardiovaskulær funksjon:
- Symptomatisk iskemi,
- Ukontrollerte klinisk signifikante ledningsavvik (dvs. ventrikkeltakykardi på antiarytmiske midler er ekskludert; 1. grads atrioventrikulær (AV) blokk eller asymptomatisk venstre fremre fascikulær blokk/høyre grenblokk (LAFB/RBBB) vil ikke bli ekskludert), eller
- Kongestiv hjertesvikt (CHF) New York Heart Association (NYHA) klasse ≥3, eller hjerteinfarkt (MI) innen 3 måneder.
- Ukontrollert infeksjon som krever parenterale antibiotika, antivirale eller soppdrepende midler innen 1 uke før første dose. Infeksjoner kontrollert med samtidige antimikrobielle midler er akseptable, og antimikrobiell profylakse i henhold til institusjonelle retningslinjer er akseptabelt.
- Aktiv blødning Grad 3-4, de siste 4 ukene før påmelding.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Selinexor
60 mg en gang i uken
|
60 mg på dag 1 i hver uke i en 4 ukers syklus, gitt i ≥6 sykluser.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Hematologisk forbedring (basert på 2006 International Working Group (IWG) responskriterier)
Tidsramme: 6 måneder
|
Hematologisk forbedring i erytroid-, blodplate- og nøytrofiltall, evaluert basert på 2006 International Working Group (IWG) responskriterier for MDS.
|
6 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Samlet svarprosent
Tidsramme: 6 måneder
|
Samlet respons er definert som fullstendig remisjon (CR) eller delvis remisjon (PR).
|
6 måneder
|
|
Spørreskjema for livskvalitet (QOL-E) MDS)
Tidsramme: 6 måneder
|
Evaluer livskvalitet ved å bruke Quality of Life-E (QOL-E) MDS-spørreskjema
|
6 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. november 2015
Primær fullføring (Forventet)
1. desember 2017
Studiet fullført (Forventet)
1. mai 2019
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
27. april 2015
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
30. april 2015
Først lagt ut (Anslag)
1. mai 2015
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
26. januar 2023
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
24. januar 2023
Sist bekreftet
1. januar 2023
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- KCP-330-014
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .