Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effekt- og sikkerhetsstudie av KPT-330 hos pasienter med erytropoietin-refraktær lavrisiko myelodysplastisk syndrom (SIER)

24. januar 2023 oppdatert av: Karyopharm Therapeutics Inc

En fase 2, åpen, enkeltarmsstudie som evaluerer effektiviteten og sikkerheten til den selektive hemmeren av kjernefysisk eksport (SINE) Selinexor (KPT-330) hos pasienter med erytropoietin (EPO)-refraktært myelodysplastisk syndrom med lavere risiko (MDS)

Dette er en åpen studie designet for å evaluere sikkerheten og effekten av den selektive hemmeren av kjernefysisk eksport (SINE) forbindelsen, Selinexor gitt oralt til pasienter med transfusjonsavhengig, EPO-refraktær MDS med lavere risiko (lav risiko og middels 1). som definert av IPSS).

Studieoversikt

Status

Tilbaketrukket

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en enkeltarms, åpen studie designet for å evaluere sikkerheten og effekten av den selektive inhibitoren av kjernefysisk eksport (SINE) forbindelsen, Selinexor gitt oralt til pasienter med transfusjonsavhengig, EPO-refraktær MDS med lavere risiko (lav risiko). risiko og Intermediate-1 som definert av IPSS). Pasienter vil bli dosert på klinikken på klinikkbesøksdager og få Selinexor for dosering hjemme på ekstra dager.

Pasienter vil bli evaluert for sykdomsrespons i henhold til 2006 IWG-responskriteriene for MDS. Dette inkluderer evaluering for å endre den naturlige sykdomshistorien, hematologisk forbedring av cytogen respons og livskvalitet.

Studietype

Intervensjonell

Fase

  • Fase 2

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Diagnose av lavrisiko- eller middels-1 risiko MDS med eventuelle cytogenetiske abnormiteter (i henhold til IPSS-kriteriene); Pasienter må ha benmargsbiopsi/aspirasjon eller svulstvev tilgjengelig innen 1 måned før første dose eller samlet inn under screeningsperioden.
  • Pasienter >18 år ved Screening som ikke er kandidater for hematopoetisk celletransplantasjon.
  • Mottatt 1 tidligere behandlingslinje; typisk erytroidstimulerende midler (ESA).
  • Røde blodlegemer (RBC) transfusjonsavhengig anemi under behandling med eller etter seponering av EPO. Transfusjonsavhengighet er definert som kravet til minst 2 enheter RBC transfundert i løpet av de 8 ukene før studiestart.

Ekskluderingskriterier:

  • Bruk av rekombinant EPO innen 8 uker før screening.
  • Pasienten har en samtidig aktiv malignitet eller tidligere malignitet i anamnesen annet enn MDS (unntatt basalcelle- eller plateepitelkarsinom i huden og in situ av livmorhalsen) med mindre sykdommen er fri i minst 1 år.

  • Ustabil kardiovaskulær funksjon:

    • Symptomatisk iskemi,
    • Ukontrollerte klinisk signifikante ledningsavvik (dvs. ventrikkeltakykardi på antiarytmiske midler er ekskludert; 1. grads atrioventrikulær (AV) blokk eller asymptomatisk venstre fremre fascikulær blokk/høyre grenblokk (LAFB/RBBB) vil ikke bli ekskludert), eller
    • Kongestiv hjertesvikt (CHF) New York Heart Association (NYHA) klasse ≥3, eller hjerteinfarkt (MI) innen 3 måneder.
  • Ukontrollert infeksjon som krever parenterale antibiotika, antivirale eller soppdrepende midler innen 1 uke før første dose. Infeksjoner kontrollert med samtidige antimikrobielle midler er akseptable, og antimikrobiell profylakse i henhold til institusjonelle retningslinjer er akseptabelt.
  • Aktiv blødning Grad 3-4, de siste 4 ukene før påmelding.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Selinexor
60 mg en gang i uken
Legemiddel: Selinexor
60 mg på dag 1 i hver uke i en 4 ukers syklus, gitt i ≥6 sykluser.
Andre navn:
  • KPT-330

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Hematologisk forbedring (basert på 2006 International Working Group (IWG) responskriterier)
Tidsramme: 6 måneder
Hematologisk forbedring i erytroid-, blodplate- og nøytrofiltall, evaluert basert på 2006 International Working Group (IWG) responskriterier for MDS.
6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Samlet svarprosent
Tidsramme: 6 måneder
Samlet respons er definert som fullstendig remisjon (CR) eller delvis remisjon (PR).
6 måneder
Spørreskjema for livskvalitet (QOL-E) MDS)
Tidsramme: 6 måneder
Evaluer livskvalitet ved å bruke Quality of Life-E (QOL-E) MDS-spørreskjema
6 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Karyopharm Therapeutics Inc

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. november 2015

Primær fullføring (Forventet)

1. desember 2017

Studiet fullført (Forventet)

1. mai 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

27. april 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

30. april 2015

Først lagt ut (Anslag)

1. mai 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

26. januar 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

24. januar 2023

Sist bekreftet

1. januar 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • KCP-330-014

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Myelodysplastisk syndrom

Kliniske studier på Selinexor

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Kenya

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere