Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekt- og sikkerhedsundersøgelse af KPT-330 hos patienter med erythropoietin-refraktært lavere risiko for myelodysplastisk syndrom (SIER)

24. januar 2023 opdateret af: Karyopharm Therapeutics Inc

Et fase 2, åbent enkeltarmsstudie, der evaluerer effektiviteten og sikkerheden af ​​den selektive hæmmer af nuklear eksport (SINE) Selinexor (KPT-330) hos patienter med erytropoietin (EPO)-refraktært lavere risiko myelodysplastisk syndrom (MDS)

Dette er et åbent studie designet til at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​den selektive hæmmer af nuklear eksport (SINE) forbindelse, Selinexor givet oralt til patienter med transfusionsafhængig, EPO-refraktær MDS med lavere risiko (lav risiko og mellem-1) som defineret af IPSS).

Studieoversigt

Status

Trukket tilbage

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et enkelt-arm, åbent studie designet til at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​den selektive hæmmer af nuklear eksport (SINE) forbindelse, Selinexor givet oralt til patienter med transfusionsafhængig, EPO-refraktær MDS med lavere risiko (lav risiko og Intermediate-1 som defineret af IPSS). Patienterne vil blive doseret på klinikken på klinikbesøgsdage og modtaget Selinexor til dosering hjemme på yderligere dage.

Patienter vil blive evalueret for sygdomsrespons i henhold til 2006 IWG-responskriterierne for MDS. Dette inkluderer evaluering for at ændre den naturlige historie af sygdom, cytogenisk respons hæmatologisk forbedring og livskvalitet.

Undersøgelsestype

Interventionel

Fase

  • Fase 2

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af MDS med lav risiko eller mellem-1 risiko med eventuelle cytogenetiske abnormiteter (i henhold til IPSS-kriterierne); Patienter skal have knoglemarvsbiopsi/aspiration eller tumorvæv tilgængeligt inden for 1 måned før første dosis eller indsamlet i screeningsperioden.
  • Patienter >18 år på Screening, som ikke er kandidater til hæmatopoietisk celletransplantation.
  • Modtaget 1 tidligere behandlingslinje; typisk erythroid-stimulerende midler (ESA'er).
  • Røde blodlegemer (RBC) transfusionsafhængig anæmi under behandling med eller efter seponering af EPO. Transfusionsafhængighed defineres som kravet om mindst 2 enheder af røde blodlegemer, der er transfunderet i løbet af de 8 uger før studiestart.

Ekskluderingskriterier:

  • Anvendelse af rekombinant EPO inden for 8 uger før screening.
  • Patienten har en samtidig aktiv malignitet eller tidligere malignitet i anamnesen, bortset fra MDS (undtagen basalcelle- eller pladecellekarcinom i huden og in situ af livmoderhalsen), medmindre den er fri for sygdom i mindst 1 år.

  • Ustabil kardiovaskulær funktion:

    • Symptomatisk iskæmi,
    • Ukontrollerede klinisk signifikante ledningsabnormaliteter (dvs. ventrikulær takykardi på antiarytmiske midler er udelukket; 1. grads atrioventrikulær (AV) blok eller asymptomatisk venstre forreste fascikulær blok/højre grenblok (LAFB/RBBB) vil ikke blive udelukket), eller
    • Kongestiv hjertesvigt (CHF) New York Heart Association (NYHA) klasse ≥3 eller myokardieinfarkt (MI) inden for 3 måneder.
  • Ukontrolleret infektion, der kræver parenterale antibiotika, antivirale midler eller antimykotika inden for 1 uge før første dosis. Infektioner kontrolleret med samtidige antimikrobielle midler er acceptable, og antimikrobiel profylakse i henhold til institutionelle retningslinjer er acceptabel.
  • Aktiv blødning Grad 3-4, i de sidste 4 uger før tilmelding.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Selinexor
60 mg en gang om ugen
Medicin: Selinexor
60 mg på dag 1 i hver uge i en 4-ugers cyklus, givet i ≥6 cyklusser.
Andre navne:
  • KPT-330

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hæmatologisk forbedring (baseret på 2006 International Working Group (IWG) svarkriterier)
Tidsramme: 6 måneder
Hæmatologisk forbedring i erythroid-, blodplade- og neutrofiltal, evalueret baseret på 2006 International Working Group (IWG)-responskriterierne for MDS.
6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Samlet svarprocent
Tidsramme: 6 måneder
Samlet respons er defineret som fuldstændig remission (CR) eller delvis remission (PR).
6 måneder
Life Quality of Life (QOL-E) MDS-spørgeskema)
Tidsramme: 6 måneder
Evaluer livskvalitet ved hjælp af Quality of Life-E (QOL-E) MDS-spørgeskema
6 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Karyopharm Therapeutics Inc

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. november 2015

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. december 2017

Studieafslutning (Forventet)

1. maj 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

27. april 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

30. april 2015

Først opslået (Skøn)

1. maj 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

26. januar 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

24. januar 2023

Sidst verificeret

1. januar 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • KCP-330-014

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Myelodysplastisk syndrom

Kliniske forsøg med Selinexor

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Gabon

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner