Effekt- och säkerhetsstudie av KPT-330 hos patienter med erytropoietin-refraktärt lågrisk myelodysplastiskt syndrom (SIER)
24 januari 2023 uppdaterad av: Karyopharm Therapeutics Inc
En fas 2, öppen, enkelarmsstudie som utvärderar effektiviteten och säkerheten hos den selektiva inhibitorn av nukleär export (SINE) Selinexor (KPT-330) hos patienter med erytropoietin (EPO) - refraktärt lågrisk myelodysplastiskt syndrom (MDS)
Detta är en öppen studie utformad för att utvärdera säkerheten och effekten av den selektiva inhibitorn av nukleär export (SINE), Selinexor som ges oralt till patienter med transfusionsberoende, EPO-refraktär lågrisk MDS (låg risk och mellan-1) enligt definitionen av IPSS).
Studieöversikt
Status
Indragen
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Detta är en enarmad, öppen studie utformad för att utvärdera säkerheten och effekten av den selektiva inhibitorn av nukleär export (SINE) föreningen, Selinexor ges oralt till patienter med transfusionsberoende, EPO-refraktär lågrisk MDS (låg risk). risk och Intermediate-1 enligt definitionen av IPSS). Patienterna kommer att doseras på kliniken på klinikbesöksdagar och erhålls Selinexor för dosering hemma under ytterligare dagar.
Patienter kommer att utvärderas för sjukdomssvar enligt 2006 IWG:s svarskriterier för MDS. Detta inkluderar utvärdering för att förändra sjukdomens naturliga historia, hematologisk förbättring av cytogena svar och livskvalitet.
Studietyp
Interventionell
Fas
- Fas 2
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Diagnos av MDS med låg risk eller medel-1 risk med eventuella cytogenetiska avvikelser (enligt IPSS-kriterierna); Patienter måste ha benmärgsbiopsi/aspiration eller tumörvävnad tillgänglig inom 1 månad före första dosen eller insamlad under screeningsperioden.
- Patienter >18 år vid Screening som inte är kandidater för hematopoetisk celltransplantation.
- Fick 1 tidigare behandlingslinje; typiskt erytroidstimulerande medel (ESA).
- Transfusionsberoende anemi av röda blodkroppar (RBC) under behandling med eller efter utsättning av EPO. Transfusionsberoende definieras som kravet på minst 2 enheter av röda blodkroppar transfunderade under de 8 veckorna före studiestart.
Exklusions kriterier:
- Användning av rekombinant EPO inom 8 veckor före screening.
- Patienten har en samtidig aktiv malignitet eller tidigare malignitet i anamnesen annan än MDS (förutom basalcellscancer eller skivepitelcancer i huden och in situ av livmoderhalsen) såvida den inte har varit sjukdomsfri i minst 1 år.
Instabil kardiovaskulär funktion:
- Symtomatisk ischemi,
- Okontrollerade kliniskt signifikanta överledningsavvikelser (d.v.s. ventrikulär takykardi på antiarytmika är uteslutna; 1:a gradens atrioventrikulära (AV) block eller asymptomatiskt vänster främre fascikulärt block/höger grenblock (LAFB/RBBB) kommer inte att uteslutas), eller
- Kongestiv hjärtsvikt (CHF) New York Heart Association (NYHA) klass ≥3, eller hjärtinfarkt (MI) inom 3 månader.
- Okontrollerad infektion som kräver parenterala antibiotika, antivirala eller svampdödande medel inom 1 vecka före första dosen. Infektioner kontrollerade med samtidiga antimikrobiella medel är acceptabla, och antimikrobiell profylax enligt institutionella riktlinjer är acceptabel.
- Aktiv blödning Grad 3-4, under de senaste 4 veckorna före inskrivning.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Selinexor
60 mg en gång i veckan
|
60 mg på dag 1 varje vecka under en 4 veckors cykel, ges i ≥6 cykler.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Hematologisk förbättring (baserat på 2006 års svarskriterier för International Working Group (IWG))
Tidsram: 6 månader
|
Hematologisk förbättring av erytroid-, trombocyt- och neutrofilantal, utvärderad baserat på 2006 års internationella arbetsgrupps (IWG) svarskriterier för MDS.
|
6 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Total svarsfrekvens
Tidsram: 6 månader
|
Övergripande respons definieras som fullständig remission (CR) eller partiell remission (PR).
|
6 månader
|
|
Livskvalitet (QOL-E) MDS frågeformulär)
Tidsram: 6 månader
|
Utvärdera livskvalitet med hjälp av Quality of Life-E (QOL-E) MDS Questionnaire
|
6 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 november 2015
Primärt slutförande (Förväntat)
1 december 2017
Avslutad studie (Förväntat)
1 maj 2019
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
27 april 2015
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
30 april 2015
Första postat (Uppskatta)
1 maj 2015
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)
26 januari 2023
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
24 januari 2023
Senast verifierad
1 januari 2023
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- KCP-330-014
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .