Erythropoietin 불응성 저위험 골수이형성증후군 환자에서 KPT-330의 효능 및 안전성 연구 (SIER)
2023년 1월 24일 업데이트: Karyopharm Therapeutics Inc
에리스로포이에틴(EPO) 불응성 저위험 골수이형성 증후군(MDS) 환자에서 선택적 핵 수출 억제제(SINE) Selinexor(KPT-330)의 효능 및 안전성을 평가하는 2상, 공개 라벨, 단일군 연구
이것은 수혈 의존성, EPO 불응성 저위험 MDS(저위험 및 중간-1 IPSS에서 정의한 대로).
연구 개요
상세 설명
이 연구는 수혈에 의존하는 EPO 불응성 저위험 MDS(낮은 위험 및 IPSS에서 정의한 중간-1). 환자는 진료소 방문일에 진료소에서 투약을 받고 추가일에 집에서 투약을 위해 Selinexor를 받게 됩니다.
환자는 MDS에 대한 2006 IWG 반응 기준에 따라 질병 반응에 대해 평가됩니다. 여기에는 질병의 자연사 변화, 세포발생 반응 혈액학적 개선 및 삶의 질에 대한 평가가 포함됩니다.
연구 유형
중재적
단계
- 2 단계
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 모든 세포유전학적 이상이 있는 저위험 또는 중급-1 위험 MDS의 진단(IPSS 기준에 따름); 환자는 첫 번째 투약 전 1개월 이내에 골수 생검/흡인 또는 종양 조직을 가지고 있거나 스크리닝 기간 동안 수집해야 합니다.
- 스크리닝 시 조혈 세포 이식 대상자가 아닌 >18세의 환자.
- 이전에 1개의 치료를 받았음; 일반적으로 적혈구 자극제(ESA).
- EPO로 치료 중이거나 치료를 중단한 후 적혈구(RBC) 수혈 의존성 빈혈. 수혈 의존성은 연구 시작 전 8주 동안 최소 2단위의 적혈구를 수혈해야 하는 요구 사항으로 정의됩니다.
제외 기준:
- 스크리닝 전 8주 이내에 재조합 EPO 사용.
- 환자는 최소 1년 동안 질병이 없는 경우를 제외하고 동시 활동성 악성 종양 또는 MDS 이외의 악성 종양의 이전 병력이 있습니다(피부의 기저 세포 또는 편평 세포 암종 및 자궁 경부의 상피 세포 암종 제외).
불안정한 심혈관 기능:
- 증상이 있는 허혈,
- 통제되지 않는 임상적으로 유의미한 전도 이상(즉, 항부정맥제에 대한 심실 빈맥은 제외됨, 1도 방실(AV) 차단 또는 무증상 좌전방속성 차단/우각 차단(LAFB/RBBB)은 제외되지 않음), 또는
- 울혈성 심부전(CHF) New York Heart Association(NYHA) Class ≥3, 또는 3개월 이내의 심근경색(MI).
- 첫 투여 전 1주 이내에 비경구적 항생제, 항바이러스제 또는 항진균제를 필요로 하는 통제되지 않은 감염. 동시 항균제에 의한 감염 통제가 허용되며 기관 지침에 따른 항균 예방이 허용됩니다.
- 등록 전 마지막 4주 동안 활동성 출혈 등급 3-4.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 셀리넥서
매주 1회 60mg
|
4주 주기 동안 매주 1일에 60mg, 6주기 이상 투여.
다른 이름들:
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
혈액학적 개선(2006년 IWG(International Working Group) 반응 기준 기준)
기간: 6 개월
|
MDS에 대한 2006년 IWG(International Working Group) 반응 기준에 따라 평가된 적혈구, 혈소판 및 호중구 수의 혈액학적 개선.
|
6 개월
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
전체 응답률
기간: 6 개월
|
전체 반응은 완전 관해(CR) 또는 부분 관해(PR)로 정의됩니다.
|
6 개월
|
|
삶의 질(QOL-E) MDS 설문지)
기간: 6 개월
|
QOL-E(Quality of Life-E) MDS 설문지를 사용하여 삶의 질 평가
|
6 개월
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2015년 11월 1일
기본 완료 (예상)
2017년 12월 1일
연구 완료 (예상)
2019년 5월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2015년 4월 27일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2015년 4월 30일
처음 게시됨 (추정)
2015년 5월 1일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2023년 1월 26일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 1월 24일
마지막으로 확인됨
2023년 1월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
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