Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie účinnosti a bezpečnosti KPT-330 u pacientů s myelodysplastickým syndromem refrakterním na erytropoetin s nižším rizikem (SIER)

24. ledna 2023 aktualizováno: Karyopharm Therapeutics Inc

Fáze 2, otevřená, jednoramenná studie hodnotící účinnost a bezpečnost selektivního inhibitoru jaderného exportu (SINE) Selinexor (KPT-330) u pacientů s myelodysplastickým syndromem s nižším rizikem (MDS) odolným proti erytropoetinu (EPO)

Toto je otevřená studie navržená k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti sloučeniny selektivního inhibitoru jaderného exportu (SINE), Selinexor podávané perorálně pacientům s MDS s nižším rizikem závislým na EPO (nízké riziko a střední-1). podle definice IPSS).

Přehled studie

Postavení

Staženo

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je jednoramenná, otevřená studie navržená k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti sloučeniny selektivního inhibitoru jaderného exportu (SINE), Selinexor podávané perorálně pacientům s MDS s nízkým rizikem závislým na transfuzi a odolným vůči EPO (Low riziko a střední-1 podle definice IPSS). Pacientům bude dávka podávána na klinice ve dnech návštěvy kliniky a další dny obdrží Selinexor pro dávkování doma.

Pacienti budou hodnoceni z hlediska odpovědi na onemocnění podle kritérií odpovědi IWG z roku 2006 pro MDS. To zahrnuje hodnocení změny přirozené historie onemocnění, hematologického zlepšení cytogenní odpovědi a kvality života.

Typ studie

Intervenční

Fáze

  • Fáze 2

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnóza MDS s nízkým nebo středním rizikem 1 s jakýmikoli cytogenetickými abnormalitami (podle kritérií IPSS); pacienti musí mít k dispozici biopsii/aspiraci kostní dřeně nebo nádorovou tkáň během 1 měsíce před první dávkou nebo musí být odebrána během období screeningu.
  • Pacienti >18 let ve screeningu, kteří nejsou kandidáty na transplantaci krvetvorných buněk.
  • Obdržena 1 předchozí linie léčby; typicky erytroid stimulující činidla (ESA).
  • Anémie závislá na transfuzi červených krvinek (RBC) při léčbě nebo po vysazení EPO. Závislost na transfuzi je definována jako požadavek na alespoň 2 jednotky RBC transfundovaných během 8 týdnů před zahájením studie.

Kritéria vyloučení:

  • Použití rekombinantního EPO během 8 týdnů před screeningem.
  • Pacient má souběžnou aktivní malignitu nebo předchozí malignitu jinou než MDS (kromě bazaliomu nebo spinocelulárního karcinomu kůže a in situ děložního čípku), pokud není bez onemocnění po dobu alespoň 1 roku.

  • Nestabilní kardiovaskulární funkce:

    • Symptomatická ischemie,
    • Nekontrolované klinicky významné abnormality vedení (tj. ventrikulární tachykardie na antiarytmikách jsou vyloučeny; atrioventrikulární (AV) blok 1. stupně nebo asymptomatická blokáda levého předního fascikulárního/blokáda pravého raménka (LAFB/RBBB) nebude vyloučena), nebo
    • Městnavé srdeční selhání (CHF) třída ≥3 podle New York Heart Association (NYHA) nebo infarkt myokardu (MI) do 3 měsíců.
  • Nekontrolovaná infekce vyžadující parenterální antibiotika, antivirotika nebo antimykotika během 1 týdne před první dávkou. Infekce kontrolované souběžnými antimikrobiálními látkami jsou přijatelné a je přijatelná antimikrobiální profylaxe podle institucionálních směrnic.
  • Aktivní krvácení 3.–4. stupně v posledních 4 týdnech před zařazením.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Selinexor
60 mg jednou týdně
Lék: Selinexor
60 mg v 1. den každého týdne po dobu 4týdenního cyklu, podáno pro ≥6 cyklů.
Ostatní jména:
  • KPT-330

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hematologické zlepšení (na základě kritérií odezvy Mezinárodní pracovní skupiny (IWG) z roku 2006)
Časové okno: 6 měsíců
Hematologické zlepšení počtu erytroidů, krevních destiček a neutrofilů, hodnocené na základě kritérií reakce Mezinárodní pracovní skupiny (IWG) z roku 2006 pro MDS.
6 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Celková míra odezvy
Časové okno: 6 měsíců
Celková odpověď je definována jako kompletní remise (CR) nebo částečná remise (PR).
6 měsíců
Dotazník kvality života (QOL-E) MDS)
Časové okno: 6 měsíců
Vyhodnoťte kvalitu života pomocí dotazníku MDS Quality of Life-E (QOL-E).
6 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Karyopharm Therapeutics Inc

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. listopadu 2015

Primární dokončení (Očekávaný)

1. prosince 2017

Dokončení studie (Očekávaný)

1. května 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

27. dubna 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

30. dubna 2015

První zveřejněno (Odhad)

1. května 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

26. ledna 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

24. ledna 2023

Naposledy ověřeno

1. ledna 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • KCP-330-014

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Myelodysplastický syndrom

Klinické studie na Selinexor

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Djibouti

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit