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エリスロポエチン抵抗性の低リスク骨髄異形成症候群患者における KPT-330 の有効性と安全性の研究 (SIER)

2023年1月24日 更新者：Karyopharm Therapeutics Inc

エリスロポエチン（EPO）難治性低リスク骨髄異形成症候群（MDS）患者における選択的核外輸送阻害剤（SINE）Selinexor（KPT-330）の有効性と安全性を評価する第2相非盲検単群試験

これは、輸血依存性、EPO 抵抗性の低リスク MDS (低リスクおよび中等度 1 IPSS の定義による)。

調査の概要

状態

引きこもった

条件

介入・治療

詳細な説明

これは、選択的核外輸送阻害剤 (SINE) 化合物である Selinexor の安全性と有効性を評価するために設計された単群非盲検試験であり、輸血依存性 EPO 抵抗性の低リスク MDS (低リスク) 患者に経口投与されます。 IPSS によって定義されたリスクおよび中間-1)。 患者は、クリニック訪問日にクリニックで投薬され、追加の日に自宅で投薬するためにセリネクサーを受け取ります。

MDSの2006 IWG反応基準に従って、患者の疾患反応が評価されます。 これには、疾患の自然史の変化、細胞遺伝学的反応の血液学的改善、および生活の質の評価が含まれます。

研究の種類

介入

段階

  • フェーズ2

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • -細胞遺伝学的異常を伴う低リスクまたは中リスク1のMDSの診断（IPSS基準による）; -患者は骨髄生検/吸引または腫瘍組織を最初の投与の1か月前から入手できるか、スクリーニング期間中に収集する必要があります。
  • -造血細胞移植の候補者ではないスクリーニング時の18歳以上の患者。
  • 以前に 1 ラインの治療を受けました。通常、赤血球刺激剤（ESA）。
  • -EPOによる治療中または中止後の赤血球（RBC）輸血依存性貧血。 輸血依存は、研究開始前の 8 週間に輸血された RBC の少なくとも 2 単位の要件として定義されます。

除外基準:

  • -スクリーニング前の8週間以内の組換えEPOの使用。
  • -患者は、進行中の悪性腫瘍またはMDS以外の悪性腫瘍の既往歴があります（基底細胞または皮膚の扁平上皮がんおよび子宮頸部の上皮内がんを除く）少なくとも1年間病気がない場合。

  • 不安定な心血管機能:

    • 症候性虚血、
    • -制御されていない臨床的に重要な伝導異常（すなわち、抗不整脈薬による心室頻拍は除外されます; 1度の房室（AV）ブロックまたは無症候性 左前部束状ブロック/右脚ブロック（LAFB / RBBB）は除外されません）、または
    • -うっ血性心不全（CHF）ニューヨーク心臓協会（NYHA）クラス3以上、または3か月以内の心筋梗塞（MI）。
  • -最初の投与前の1週間以内に非経口抗生物質、抗ウイルス薬、または抗真菌薬を必要とする制御されていない感染。 同時抗菌薬で制御された感染症は許容され、施設のガイドラインによる抗菌予防は許容されます。
  • -登録前の最後の4週間で、グレード3〜4の活発な出血。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：セリネクサー
週1回60mg
薬：セリネクサー
4 週間サイクルで毎週 1 日目に 60 mg を 6 サイクル以上投与。
他の名前：
  • KPT-330

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
血液学的改善（2006年国際作業部会（IWG）の対応基準に基づく）
時間枠：6ヶ月
MDS の 2006 年国際ワーキング グループ (IWG) 対応基準に基づいて評価された、赤血球、血小板、および好中球数の血液学的改善。
6ヶ月

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
全体の回答率
時間枠：6ヶ月
全体的な反応は、完全寛解 (CR) または部分寛解 (PR) として定義されます。
6ヶ月
生活の質（QOL-E）MDS質問票）
時間枠：6ヶ月
Quality of Life-E (QOL-E) MDS Questionnaire を使用して生活の質を評価する
6ヶ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Karyopharm Therapeutics Inc

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2015年11月1日

一次修了 (予想される)

2017年12月1日

研究の完了 (予想される)

2019年5月1日

試験登録日

最初に提出

2015年4月27日

QC基準を満たした最初の提出物

2015年4月30日

最初の投稿 (見積もり)

2015年5月1日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (見積もり)

2023年1月26日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年1月24日

最終確認日

2023年1月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • KCP-330-014

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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