Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование эффективности и безопасности КПТ-330 у пациентов с миелодиспластическим синдромом низкого риска, рефрактерным к эритропоэтину (SIER)

24 января 2023 г. обновлено: Karyopharm Therapeutics Inc

Фаза 2, открытое, одногрупповое исследование по оценке эффективности и безопасности селективного ингибитора ядерного экспорта (SINE) селинексора (KPT-330) у пациентов с рефрактерным к эритропоэтину (ЭПО) миелодиспластическим синдромом низкого риска (МДС)

Это открытое исследование, предназначенное для оценки безопасности и эффективности соединения селективного ингибитора ядерного экспорта (SINE) Селинексора, назначаемого перорально пациентам с трансфузионно-зависимым, рефрактерным к ЭПО МДС низкого риска (низкий риск и промежуточный-1). как определено IPSS).

Обзор исследования

Статус

Отозван

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это одногрупповое открытое исследование, предназначенное для оценки безопасности и эффективности соединения селективного ингибитора ядерного экспорта (SINE) Селинексора, назначаемого перорально пациентам с трансфузионно-зависимым, резистентным к ЭПО МДС низкого риска (низкий риска и промежуточного уровня-1 согласно определению IPSS). Пациенты будут получать дозу в клинике в дни посещения клиники и получать дозу Селинексора дома в дополнительные дни.

Пациенты будут оцениваться в отношении ответа на заболевание в соответствии с критериями ответа IWG 2006 г. для МДС. Это включает оценку изменения естественного течения болезни, цитогенного ответа, гематологического улучшения и качества жизни.

Тип исследования

Интервенционный

Фаза

  • Фаза 2

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Диагноз МДС низкого риска или промежуточного риска-1 с любыми цитогенетическими аномалиями (согласно критериям IPSS); у пациентов должна быть биопсия/аспирация костного мозга или опухолевая ткань, доступная в течение 1 месяца до первой дозы или собранная в течение периода скрининга.
  • Пациенты старше 18 лет при скрининге, которые не являются кандидатами на трансплантацию гемопоэтических клеток.
  • Получил 1 предшествующую линию лечения; обычно эритроидстимулирующие агенты (ESA).
  • Анемия, зависящая от трансфузии эритроцитов (эритроцитов), во время лечения или после прекращения приема ЭПО. Трансфузионная зависимость определяется как потребность в переливании не менее 2 единиц эритроцитов в течение 8 недель до начала исследования.

Критерий исключения:

  • Использование рекомбинантного ЭПО в течение 8 недель до скрининга.
  • У пациентки имеется параллельное активное злокачественное новообразование или в анамнезе злокачественное новообразование, отличное от МДС (за исключением базально-клеточного или плоскоклеточного рака кожи и шейки матки in situ), за исключением случаев отсутствия заболевания в течение как минимум 1 года.

  • Нестабильная сердечно-сосудистая функция:

    • Симптоматическая ишемия,
    • Неконтролируемые клинически значимые нарушения проводимости (например, исключена желудочковая тахикардия на фоне приема антиаритмических препаратов; не исключена атриовентрикулярная (АВ) блокада 1-й степени или бессимптомная блокада передней левой ножки пучка Гиса/блокада правой ножки пучка Гиса (БЛНПГ/БПНПГ)) или
    • Застойная сердечная недостаточность (ЗСН) класса ≥3 по Нью-Йоркской кардиологической ассоциации (NYHA) или инфаркт миокарда (ИМ) в течение 3 месяцев.
  • Неконтролируемая инфекция, требующая парентерального введения антибиотиков, противовирусных или противогрибковых препаратов в течение 1 недели до первой дозы. Инфекции, контролируемые одновременным применением противомикробных препаратов, приемлемы, а противомикробная профилактика в соответствии с руководящими принципами учреждения приемлема.
  • Активное кровотечение 3-4 степени за последние 4 недели до включения в исследование.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Селинексор
60 мг один раз в неделю
Лекарство: Селинексор
60 мг в 1-й день каждой недели в течение 4-недельного цикла, в течение ≥6 циклов.
Другие имена:
  • КПТ-330

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Гематологическое улучшение (на основе критериев ответа Международной рабочей группы (IWG) 2006 г.)
Временное ограничение: 6 месяцев
Гематологическое улучшение количества эритроцитов, тромбоцитов и нейтрофилов, оцененное на основе критериев ответа Международной рабочей группы (IWG) 2006 г. для МДС.
6 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Общая скорость отклика
Временное ограничение: 6 месяцев
Общий ответ определяется как полная ремиссия (CR) или частичная ремиссия (PR).
6 месяцев
Опросник MDS по качеству жизни (QOL-E)
Временное ограничение: 6 месяцев
Оценить качество жизни с помощью опросника MDS Quality of Life-E (QOL-E)
6 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Karyopharm Therapeutics Inc

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 ноября 2015 г.

Первичное завершение (Ожидаемый)

1 декабря 2017 г.

Завершение исследования (Ожидаемый)

1 мая 2019 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

27 апреля 2015 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

30 апреля 2015 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

1 мая 2015 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

26 января 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

24 января 2023 г.

Последняя проверка

1 января 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • KCP-330-014

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Миелодиспластический синдром

Клинические исследования Селинексор

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Macedonia

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться