Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

KPT-330:n tehoa ja turvallisuutta koskeva tutkimus erytropoietiinirefraktatiivista matalamman riskin myelodysplastista oireyhtymää sairastavilla potilailla (SIER)

tiistai 24. tammikuuta 2023 päivittänyt: Karyopharm Therapeutics Inc

Vaihe 2, avoin, yksihaarainen tutkimus, jossa arvioitiin selektiivisen ydinviennin estäjän (SINE) selinexorin (KPT-330) tehoa ja turvallisuutta potilailla, joilla on erytropoietiini (EPO) -refractory Lower-risk myelodysplastic Syndrome (MDS)

Tämä on avoin tutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida selektiivisen ydinaineiden viennin (SINE) estäjäyhdisteen, Selinexorin, turvallisuutta ja tehoa suun kautta annettuna potilaille, joilla on verensiirrosta riippuvainen, EPO-refraktiivinen alhaisemman riskin MDS (low risk and Intermediate-1). IPSS:n määrittelemällä tavalla).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Peruutettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on yksihaarainen, avoin tutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida selektiivisen ydinaineviennin (SINE) estäjäyhdisteen, Selinexorin, turvallisuutta ja tehoa, joka annetaan suun kautta potilaille, joilla on verensiirrosta riippuvainen, EPO-refraktiivinen alhaisemman riskin MDS (matala). riski ja Intermediate-1 IPSS:n määrittelemällä tavalla). Potilaat annostellaan klinikalla klinikkakäyntipäivinä ja ylimääräisinä päivinä he saavat Selinexoria kotiannostukseen.

Potilaiden sairausvaste arvioidaan vuoden 2006 IWG:n MDS-vastekriteerien mukaisesti. Tämä sisältää arvioinnin sairauden luonnollisen historian muuttamisen, sytogeenisen vasteen hematologisen paranemisen ja elämänlaadun parantamiseksi.

Opintotyyppi

Interventio

Vaihe

  • Vaihe 2

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Matalan riskin tai keskitason 1 riskin MDS-diagnoosi, jossa on sytogeneettisiä poikkeavuuksia (IPSS-kriteerien mukaan); potilailla on oltava luuytimen biopsia/aspiraatio tai kasvainkudos saatavilla kuukauden sisällä ennen ensimmäistä annosta tai kerätty seulontajakson aikana.
  • Yli 18-vuotiaat seulontapotilaat, jotka eivät ole ehdokkaita hematopoieettisten solujen siirtoon.
  • Sai 1 aiemman hoitolinjan; tyypillisesti erytroideja stimuloivia aineita (ESA).
  • Punasolujen (RBC) verensiirrosta riippuvainen anemia hoidettaessa EPO:n kanssa tai sen lopettamisen jälkeen. Transfuusioriippuvuus määritellään vaatimaksi vähintään 2 yksikköä punasoluja, jotka on siirretty 8 viikon aikana ennen tutkimuksen aloittamista.

Poissulkemiskriteerit:

  • Rekombinantti-EPO:n käyttö 8 viikon sisällä ennen seulontaa.
  • Potilaalla on samanaikainen aktiivinen pahanlaatuinen kasvain tai aiemmin ollut muu pahanlaatuinen kasvain kuin MDS (paitsi ihon ja kohdunkaulan tyvisolu- tai levyepiteelisyöpä), ellei ole taudista vähintään vuoden ajan.

  • Epävakaa sydän- ja verisuonitoiminta:

    • Oireinen iskemia,
    • Hallitsemattomat kliinisesti merkittävät johtumishäiriöt (eli kammiotakykardiaa rytmihäiriölääkkeiden yhteydessä ei suljeta pois; 1. asteen eteiskammiokatkos (AV) tai oireeton vasemman etummainen fascikulaarinen katkos / oikeanpuoleinen haarakatkos (LAFB/RBBB) ei suljeta pois) tai
    • Kongestiivinen sydämen vajaatoiminta (CHF) New York Heart Associationin (NYHA) luokka ≥3 tai sydäninfarkti (MI) 3 kuukauden sisällä.
  • Hallitsematon infektio, joka vaatii parenteraalisia antibiootteja, viruslääkkeitä tai sienilääkkeitä 1 viikon sisällä ennen ensimmäistä annosta. Infektiot, joita voidaan hallita samanaikaisilla antimikrobisilla aineilla, ovat hyväksyttäviä, ja mikrobien vastainen ennaltaehkäisy laitoksen ohjeiden mukaan on hyväksyttävää.
  • Aktiivinen verenvuoto, aste 3-4, viimeisen 4 viikon aikana ennen ilmoittautumista.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Selinexor
60 mg kerran viikossa
Lääke: Selinexor
60 mg jokaisen viikon 1. päivänä 4 viikon syklin ajan, annettu ≥ 6 syklille.
Muut nimet:
  • KPT-330

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hematologinen paraneminen (perustuu vuoden 2006 kansainvälisen työryhmän (IWG) vastauskriteereihin)
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Hematologinen paraneminen erytroidi-, verihiutale- ja neutrofiilimäärissä, arvioituna vuoden 2006 kansainvälisen työryhmän (IWG) MDS-vastekriteerien perusteella.
6 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Yleinen vastausprosentti
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Kokonaisvaste määritellään täydelliseksi remissioksi (CR) tai osittaiseksi remissioksi (PR).
6 kuukautta
Elämänlaatu (QOL-E) MDS-kysely)
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Arvioi elämänlaatua Quality of Life-E (QOL-E) MDS-kyselyn avulla
6 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Karyopharm Therapeutics Inc

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Sunnuntai 1. marraskuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Perjantai 1. joulukuuta 2017

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Keskiviikko 1. toukokuuta 2019

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 27. huhtikuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 30. huhtikuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Perjantai 1. toukokuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Torstai 26. tammikuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 24. tammikuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. tammikuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • KCP-330-014

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Myelodysplastinen oireyhtymä

Kliiniset tutkimukset Selinexor

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Tanzania

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa