A KPT-330 hatékonysági és biztonságossági vizsgálata eritropoetinre refrakter, alacsonyabb kockázatú myelodysplasiás szindrómás betegeknél (SIER)
2023. január 24. frissítette: Karyopharm Therapeutics Inc
2. fázis, nyílt, egykarú vizsgálat a nukleáris export szelektív gátlója (SINE) selinexor (KPT-330) hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére eritropoetin (EPO)-refrakter, alacsonyabb kockázatú mielodiszplasztikus szindrómában (MDS) szenvedő betegeknél
Ez egy nyílt elrendezésű vizsgálat, amelynek célja a nukleáris export szelektív gátlója (SINE) vegyület, a Selinexor, orálisan adott transzfúziófüggő, EPO-refrakter, alacsonyabb kockázatú MDS-ben (alacsony kockázatú és közepes 1-es) szenvedő betegeknek adott szájon át adott biztonságosságának és hatékonyságának értékelése az IPSS meghatározása szerint).
A tanulmány áttekintése
Részletes leírás
Ez egy egykarú, nyílt elnevezésű vizsgálat a nukleáris export szelektív inhibitora (SINE) vegyület, a Selinexor biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére, amelyet szájon át adnak transzfúziófüggő, EPO-refrakter, alacsonyabb kockázatú MDS-ben (alacsony) szenvedő betegeknek. kockázat és az IPSS által meghatározott Intermediate-1). A betegek a klinikai látogatás napján a klinikán kapnak adagot, a további napokon pedig Selinexort kapnak otthoni adagolásra.
A betegek betegségre adott válaszát az MDS 2006-os IWG válaszkritériumainak megfelelően értékelik. Ez magában foglalja a betegség természetes történetének megváltoztatását, a citogén válasz hematológiai javulását és az életminőséget.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Fázis
- 2. fázis
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Alacsony kockázatú vagy közepes 1 kockázatú MDS diagnosztizálása bármilyen citogenetikai rendellenességgel (IPSS kritériumok szerint); A betegeknek csontvelő-biopsziával/aspirációval vagy tumorszövettel kell rendelkezniük az első adag beadását megelőző 1 hónapon belül, vagy a szűrési időszak alatt be kell gyűjteni.
- 18 év feletti, szűrés alatt álló betegek, akik nem jelöltek vérképző sejt transzplantációra.
- 1 korábbi kezelést kapott; jellemzően eritroid-stimuláló szerek (ESA).
- Vörösvérsejt (RBC) transzfúziótól függő anémia az EPO-val végzett kezelés során vagy azt követően. A transzfúziós függőséget úgy definiálják, mint a vizsgálat megkezdése előtti 8 hét során legalább 2 egységnyi vörösvértest transzfundálását.
Kizárási kritériumok:
- A rekombináns EPO használata a szűrést megelőző 8 héten belül.
- A betegnek egyidejűleg aktív malignus daganata van, vagy a kórelőzményében az MDS-től eltérő rosszindulatú daganat szerepel (kivéve a bőr bazálissejtes vagy laphámsejtes karcinómáját és a méhnyak in situ), kivéve, ha legalább 1 éve betegségtől mentes.
Instabil szív- és érrendszeri funkció:
- Tüneti ischaemia,
- Nem kontrollált, klinikailag jelentős ingerületvezetési rendellenességek (azaz a kamrai tachycardia antiaritmiás szerek esetén kizárt; az 1. fokú atrioventricularis (AV) blokk vagy a tünetmentes bal elülső fascicularis blokk/jobb oldali köteg blokk (LAFB/RBBB) nem zárható ki), vagy
- Pangásos szívelégtelenség (CHF) New York Heart Association (NYHA) osztálya ≥3, vagy miokardiális infarktus (MI) 3 hónapon belül.
- Kontrollálatlan fertőzés, amely parenterális antibiotikumokat, vírus- vagy gombaellenes szereket igényel az első adagot megelőző 1 héten belül. Az egyidejűleg alkalmazott antimikrobiális szerekkel ellenőrzött fertőzések elfogadhatók, és az intézményi irányelveknek megfelelő antimikrobiális profilaxis is elfogadható.
- Aktív vérzés 3-4. fokozat, a felvételt megelőző utolsó 4 hétben.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Selinexor
60 mg hetente egyszer
|
60 mg minden hét 1. napján egy 4 hetes ciklusban, 6 ciklusnál hosszabb ideig.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Hematológiai javulás (a 2006-os Nemzetközi Munkacsoport (IWG) válaszkritériumai alapján)
Időkeret: 6 hónap
|
Hematológiai javulás az eritroid-, thrombocyta- és neutrofilszámban, a 2006-os Nemzetközi Munkacsoport (IWG) MDS-re adott válaszkritériumai alapján értékelve.
|
6 hónap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Általános válaszadási arány
Időkeret: 6 hónap
|
Az általános válasz teljes remisszióként (CR) vagy részleges remisszióként (PR) definiálható.
|
6 hónap
|
|
Életminőség (QOL-E) MDS-kérdőív)
Időkeret: 6 hónap
|
Értékelje az életminőséget a Quality of Life-E (QOL-E) MDS kérdőív segítségével
|
6 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2015. november 1.
Elsődleges befejezés (Várható)
2017. december 1.
A tanulmány befejezése (Várható)
2019. május 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2015. április 27.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2015. április 30.
Első közzététel (Becslés)
2015. május 1.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)
2023. január 26.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. január 24.
Utolsó ellenőrzés
2023. január 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- KCP-330-014
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .