Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Onderzoek naar werkzaamheid en veiligheid van KPT-330 bij patiënten met erytropoëtine-refractair lager risico op myelodysplastisch syndroom (SIER)

24 januari 2023 bijgewerkt door: Karyopharm Therapeutics Inc

Een fase 2, open-label, eenarmig onderzoek ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van de selectieve remmer van nucleaire export (SINE) Selinexor (KPT-330) bij patiënten met erytropoëtine (EPO)-refractair lager-risico myelodysplastisch syndroom (MDS)

Dit is een open-label studie die is opgezet om de veiligheid en werkzaamheid te evalueren van Selinexor, de selectieve remmer van nucleaire export (SINE), oraal toegediend aan patiënten met transfusieafhankelijke, EPO-refractaire MDS met een lager risico (Low risk and Intermediate-1 zoals gedefinieerd door IPSS).

Studie Overzicht

Toestand

Ingetrokken

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een eenarmige, open-label studie die is opgezet om de veiligheid en werkzaamheid te evalueren van de selectieve remmer van nucleaire export (SINE)-verbinding, Selinexor, oraal toegediend aan patiënten met transfusieafhankelijke, EPO-refractaire MDS met een lager risico (laag risico). risico en Intermediate-1 zoals gedefinieerd door IPSS). Patiënten zullen op de bezoekdagen van de kliniek in de kliniek worden gedoseerd en Selinexor krijgen voor thuisdosering op extra dagen.

Patiënten zullen worden beoordeeld op ziekterespons volgens de 2006 IWG-responscriteria voor MDS. Dit omvat evaluatie voor het veranderen van het natuurlijke beloop van ziekte, cytogene respons hematologische verbetering en kwaliteit van leven.

Studietype

Ingrijpend

Fase

  • Fase 2

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Diagnose van MDS met laag risico of gemiddeld risico 1 met eventuele cytogenetische afwijkingen (volgens de IPSS-criteria); patiënten moeten een beenmergbiopsie/-aspiratie of tumorweefsel beschikbaar hebben binnen 1 maand voorafgaand aan de eerste dosis of afgenomen tijdens de screeningperiode.
  • Patiënten >18 jaar bij screening die geen kandidaat zijn voor hematopoëtische celtransplantatie.
  • 1 eerdere behandelingslijn ontvangen; typisch erytroïde-stimulerende middelen (ESA's).
  • Rode bloedcel (RBC) transfusie-afhankelijke anemie tijdens behandeling met of na stopzetting van EPO. Transfusieafhankelijkheid wordt gedefinieerd als de behoefte aan een transfusie van ten minste 2 eenheden erytrocyten gedurende de 8 weken voorafgaand aan de start van het onderzoek.

Uitsluitingscriteria:

  • Gebruik van recombinant EPO binnen 8 weken voorafgaand aan screening.
  • Patiënt heeft een gelijktijdige actieve maligniteit of een voorgeschiedenis van maligniteit anders dan MDS (behalve basaalcel- of plaveiselcelcarcinoom van de huid en in situ van de cervix), tenzij ziektevrij gedurende ten minste 1 jaar.

  • Onstabiele cardiovasculaire functie:

    • Symptomatische ischemie,
    • Ongecontroleerde klinisch significante geleidingsafwijkingen (d.w.z. ventriculaire tachycardie op antiaritmica is uitgesloten; 1e graads atrioventriculair (AV) blok of asymptomatisch Linker anterieur fasciculair blok/Rechter bundeltakblok (LAFB/RBBB) zal niet worden uitgesloten), of
    • Congestief hartfalen (CHF) New York Heart Association (NYHA) klasse ≥3, of myocardinfarct (MI) binnen 3 maanden.
  • Ongecontroleerde infectie waarvoor parenterale antibiotica, antivirale middelen of antischimmelmiddelen nodig zijn binnen 1 week voorafgaand aan de eerste dosis. Infecties die onder controle zijn met gelijktijdige antimicrobiële middelen zijn acceptabel, en antimicrobiële profylaxe volgens de richtlijnen van de instelling is acceptabel.
  • Actieve bloeding Graad 3-4, in de laatste 4 weken voorafgaand aan inschrijving.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Selinexor
60 mg eenmaal per week
Geneesmiddel: Selinexor
60 mg op dag 1 van elke week gedurende een cyclus van 4 weken, gegeven gedurende ≥6 cycli.
Andere namen:
  • KPT-330

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Hematologische verbetering (op basis van de responscriteria van de International Working Group (IWG) uit 2006)
Tijdsspanne: 6 maanden
Hematologische verbetering van het aantal erytroïden, bloedplaatjes en neutrofielen, geëvalueerd op basis van de 2006 International Working Group (IWG) responscriteria voor MDS.
6 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Algehele responspercentage
Tijdsspanne: 6 maanden
Algehele respons wordt gedefinieerd als volledige remissie (CR) of gedeeltelijke remissie (PR).
6 maanden
Kwaliteit van leven (QOL-E) MDS-vragenlijst)
Tijdsspanne: 6 maanden
Evalueer de kwaliteit van leven met behulp van de Quality of Life-E (QOL-E) MDS-vragenlijst
6 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Karyopharm Therapeutics Inc

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 november 2015

Primaire voltooiing (Verwacht)

1 december 2017

Studie voltooiing (Verwacht)

1 mei 2019

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

27 april 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

30 april 2015

Eerst geplaatst (Schatting)

1 mei 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

26 januari 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

24 januari 2023

Laatst geverifieerd

1 januari 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • KCP-330-014

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Selinexor

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Venezuela

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren